近日，欧盟委员会（EC）传来重磅消息，正式批准艾沙妥昔单抗（Isatuximab-irfc，英文商品名Sarclisa）联合硼替佐米（Bortezomib）、来那度胺（Lenalidomide）和地塞米松（即Isa-VRd方案），用于治疗适合接受自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma）成年患者。这一批准标志着艾沙妥昔单抗在欧洲的适应症扩展至一线治疗领域，为广大患者带来了新的希望。
GMMG-HD7研究：关键疗效数据解读
此次批准主要基于关键性III期临床试验GMMG-HD7的研究结果。该研究的第一部分数据显示，Isa-VRd四药联合方案在疗效上显著优于VRd三药方案。
研究的核心终点是诱导治疗结束时（为期18周）的微小残留病（MRD）阴性率。数据显示：
- MRD阴性率：在自体干细胞移植后，Isa-VRd治疗组的MRD阴性率高达66.2%，而VRd对照组为47.7%，表明艾沙妥昔单抗的加入能带来更深度的缓解。
- 完全缓解（CR）率：Isa-VRd组的CR率为43.5%，显著高于对照组的34.0%。
- 双重达标：同时达到CR和MRD阴性的患者比例在Isa-VRd组为38.1%，而对照组仅为25.8%。
这些数据有力地证明，将艾沙妥昔单抗纳入一线诱导治疗，可以显著提高新诊断多发性骨髓瘤患者的缓解深度和质量。
试验设计与患者信息
GMMG-HD7是一项在德国67个中心进行的随机、开放标签、多中心、两部分研究，旨在评估Isa-VRd方案在诱导和维持治疗阶段的疗效。研究共纳入662名年龄在18至70岁之间、新确诊且适合移植的多发性骨髓瘤患者。
在研究的第一部分，患者被随机分配接受Isa-VRd或VRd方案进行3个周期的诱导治疗。随后，所有患者都接受了干细胞动员和自体干细胞移植。移植后，患者再次被随机分组，接受来那度胺单药或联合艾沙妥昔单抗的维持治疗。
无进展生存期(PFS)与安全性
除了卓越的MRD阴性率，研究的最终PFS分析也支持了Isa-VRd方案的优越性。虽然两组的中位PFS均未达到，但数据显示，Isa-VRd组相较于VRd组显著改善了患者的无进展生存期（HR, 0.7; P = .0184），这意味着疾病进展的风险降低了30%。
进一步分析发现，达到MRD阴性的患者，无论在哪一治疗组，其PFS都显著长于MRD阳性的患者。这再次凸显了深度缓解对于延缓疾病进展的重要性。对于寻求更优治疗方案和药物信息的患者，MedFind的AI问诊服务可以提供专业的解答和支持。
在安全性方面，Isa-VRd方案表现出可控且一致的安全性特征，未出现新的安全信号。
总结与展望
此次欧盟的批准是艾沙妥昔单抗在多发性骨髓瘤治疗领域取得的又一里程碑。至此，艾沙妥昔单抗在欧盟已拥有4项获批适应症，覆盖了从复发难治到一线治疗的各个阶段，无论患者是否适合移植。这为医生和患者提供了更灵活、更有效的治疗策略。目前，研究人员仍在等待GMMG-HD7研究第二部分（维持治疗阶段）的数据，期待这些结果能进一步巩固艾沙妥昔单抗在一线治疗中的核心地位。
参考文献
- Sanofi’s Sarclisa approved in the EU for the treatment of transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma. News release. Sanofi. July 25, 2025. Accessed July 25, 2025.
- Mai EK, Bertsch U, Pozek E, et al. Isatuximab, lenalidomide, bortezomib, and dexamethasone induction therapy for transplant-eligible newly diagnosed multiple myeloma: final part 1 analysis of the GMMG-HD7 trial. J Clin Oncol. 2025;43(11):1279-1288. doi:10.1200/JCO-24-02266
- Trial on the effect of isatuximab to lenalidomide, bortezomib/dexamethasone (RVd) induction and lenalidomide maintenance in patients with newly diagnosed myeloma (GMMG HD7). ClinicalTrials.gov. Updated January 24, 2025. Accessed Accessed July 25, 2025.
