对于携带IDH1/2突变的2级胶质瘤患者而言，一个振奋人心的消息传来。欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近日发布了积极意见，推荐批准靶向新药沃拉西德尼（Vorasidenib，商品名：Voranigo）上市。

该推荐适用于已接受手术切除，且暂无紧急放化疗需求的成人及12岁以上青少年患者，他们所患的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤为2级，且携带IDH1 R132或IDH2 R172突变。如果最终获批，沃拉西德尼将成为欧盟首款针对此类IDH突变弥漫性胶质瘤的靶向治疗药物。

INDIGO临床研究：沃拉西德尼的卓越疗效

CHMP的推荐主要基于一项名为INDIGO（NCT04164901）的全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。该研究共纳入331名手术后残留或复发的2级IDH突变胶质瘤患者。

发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上的研究数据显示，沃拉西德尼在疗效上表现出色：

显著延长无进展生存期（PFS）： 接受沃拉西德尼治疗的患者，中位PFS达到了27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月（HR=0.39, P < .001），疾病进展风险降低了61%。
大幅推迟后续治疗时间（TTNI）： 与安慰剂组相比，沃拉西德尼显著推迟了患者需要接受下一次抗癌治疗的时间（HR=0.26, P < .001），这意味着患者可以享受更长时间的高质量生活。

沃拉西德尼的安全性与常见副作用

在安全性方面，INDIGO研究显示沃拉西德尼的副作用是可控的。数据显示，沃拉西德尼治疗组中有22.8%的患者出现了3级或更高级别的不良事件，而安慰剂组为13.5%。

其中，较为常见的严重不良事件是丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平升高，在沃拉西德尼组中有9.6%的患者报告了3级或以上的ALT升高，而安慰剂组中则没有出现。值得庆幸的是，研究中未报告与治疗相关的死亡事件。

沃拉西德尼是全球首个且唯一获批的、专门针对2级IDH突变胶质瘤的靶向药物。在获得欧盟CHMP的积极推荐之前，它已于2024年8月6日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗经过手术切除的IDH1/2突变2级弥漫性胶质瘤。

此外，该药物还在加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯和瑞士等多个国家获得了上市许可，其疗效和安全性得到了全球多个权威机构的认可。

对于国内的胶质瘤患者来说，沃拉西德尼的获批无疑带来了新的希望。如果您想了解更多关于沃拉西德尼的购买渠道、价格及治疗细节，可以通过MedFind的AI问诊服务获取专业解答，我们致力于帮助患者链接全球最新的治疗方案。