肺癌，尤其是非小细胞肺癌（NSCLC），一直是全球癌症死亡的主要原因之一。随着医学的进步，针对特定基因突变的靶向治疗为患者带来了新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，已受理并授予拜耳公司研发的创新靶向药物赛伐替尼（Sevabertinib，研发代号BAY 2927088）新药申请（NDA）优先审评资格，用于治疗既往接受过治疗的晚期HER2突变型非小细胞肺癌患者。这一里程碑式的进展，预示着HER2突变NSCLC患者即将迎来新的治疗选择。
赛伐替尼：SOHO-01临床试验的突破性疗效
此次FDA授予优先审评资格，主要基于赛伐替尼单药治疗晚期HER2突变型非小细胞肺癌的I/II期SOHO-01临床试验（NCT05099172）的积极数据。该研究结果已在2024年国际肺癌研究协会（IASLC）世界肺癌大会（WCLC）和2024年高级执业肿瘤学家杂志（JADPRO）年会上公布，充分展示了赛伐替尼在这一特定患者群体中的显著疗效。
关键疗效数据一览
在SOHO-01试验中，针对43例HER2突变NSCLC患者的疗效分析显示：
- 客观缓解率（ORR）高达72.1%（95% CI, 56.3%-84.7%），其中2.3%的患者达到完全缓解，69.8%达到部分缓解。
- 疾病控制率（DCR）为83.7%（95% CI, 69.3%-93.2%）。
- 中位随访10.9个月后，36.4%的患者仍在接受治疗，31.8%的患者治疗持续时间超过12个月。
- 中位治疗持续时间为7.1个月。
- 中位缓解持续时间（DOR）为8.7个月（95% CI, 4.5-不可估计）。
- 中位无进展生存期（PFS）为7.5个月（95% CI, 4.4-12.2）。
值得注意的是，在HER2 YVMA插入突变亚组（n=30）中，赛伐替尼的疗效更为突出，客观缓解率高达90.0%（95% CI, 73.5%-97.9%）。该亚组的中位PFS为9.9个月，中位DOR为9.7个月。即使对于基线存在脑转移的患者，客观缓解率也达到了62.5%，显示出赛伐替尼对中枢神经系统转移的潜在疗效。
患者特征与安全性分析
SOHO-01试验中，44例HER2突变NSCLC患者的基线特征显示，63.6%为女性，68.2%为亚洲人，56.8%的患者ECOG体力状态评分为1。70.5%的患者从未吸烟，95.5%为腺癌。这些数据与HER2突变NSCLC患者的典型特征相符，即多为年轻女性和非吸烟者。
在安全性方面，赛伐替尼的耐受性良好。95.5%的患者报告了任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs），其中43.2%为3级或更高级别的TRAEs。最常见的任何级别TRAEs包括腹泻（86.4%）、皮疹（43.2%）、甲沟炎（25.0%）和恶心（25.0%）。最常见的3级或更高级别TRAEs包括腹泻（25.0%）、呕吐（4.5%）和食欲下降（4.5%）。
仅有6.8%的患者因TRAE而停止治疗，31.8%的患者因TRAE而减少剂量。11.4%的患者经历了严重TRAEs。试验中未观察到4级TRAEs，仅报告1例5级TRAE，且未报告间质性肺病或肺炎。
赛伐替尼的未来展望与患者用药途径
拜耳公司全球产品战略与商业化执行副总裁Christine Roth表示，FDA授予赛伐替尼优先审评资格是公司在肺癌治疗领域持续努力的重要里程碑。如果获得批准，赛伐替尼将为既往接受过治疗的晚期HER2激活突变NSCLC患者提供一个重要的额外治疗选择。值得一提的是，FDA已于2024年授予赛伐替尼突破性疗法认定，进一步凸显了其在治疗HER2突变NSCLC方面的巨大潜力。
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