近日，美国FDA授予大名鼎鼎的前沿抗体偶连药物Enhertu两项突破性疗法认定，分别用于治疗HER2阳性的实体瘤患者以及HER2阳性的结直肠癌患者。
1.Enhertu使得61.3%的HER2阳性实体瘤患者肿瘤大幅度缩小，疗效平均持续22.1个月，包括胆道癌、膀胱癌、妇科肿瘤、胰腺癌等。
2.Enhertu使得高达57.5%的HER2阳性结直肠癌患者肿瘤大幅度缩小。
3.在既往接受过抗HER2治疗的结直肠癌患者中，也有超40%的患者肿瘤大幅度缩小。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Enhertu（DS-8201，德曲妥珠单抗）2项突破性疗法认定：其一是用于既往治疗后疾病进展且无满意替代治疗的不可切除或转移性HER2阳性实体瘤患者；其二是既往接受过至少2线治疗的HER2阳性转移性结直肠癌患者。这里的HER2阳性是指免疫组化结果为3+。
这2项突破性疗法认定分别是基于2期DESTINY-PanTumor02试验的结果，以及DESTINY-CRC01和DESTINY-CRC02试验的结果。
DESTINY-PanTumor 02试验旨在评估5.4 mg/kg德曲妥珠单抗在HER2表达（3+或2+）肿瘤患者中的疗效和安全性，包括胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌和其他肿瘤。
结果显示，在267名患者中，有37.1%的患者肿瘤大幅度缩小，其中5.6%的患者肿瘤完全消失，另外还有46.1%的患者疾病稳定，疗效平均持续11.8个月；在HER2 3+的患者中，活性更高，有61.3%的患者肿瘤大幅度缩小，疗效平均持续22.1个月。
DESTINY-CRC 01试验旨在评估6.4 mg/kg德曲妥珠单抗在HER2表达的不可切除或转移性结直肠癌患者的疗效和安全性。
结果显示，平均随访62.4周时，45.3%的患者肿瘤大幅度缩小，疾病控制率达83%。疗效平均持续7个月，平均总生存期为15.5个月。在HER2 3+的患者中，活性也更高，有57.5%的患者肿瘤大幅度缩小。
DESTINY-CRC 02试验旨在评估5.4 mg/kg和6.4 mg/kg德曲妥珠单抗，在HER 2阳性（IHC 3+或IHC 2+且ISH+）的局部晚期、不可切除或转移性结直肠癌患者中的疗效和安全性。
结果显示，5.4 mg/kg剂量组中有37.8%的患者肿瘤大幅度缩小，6.4 mg/kg组中有27.5%的患者肿瘤大幅度缩小。同样地，在HER2 3+的患者中活性更高，5.4 mg/kg组中有46.9%的患者肿瘤大幅度缩小，6.4 mg/kg组中有29.4%的患者肿瘤大幅度缩小。
同时，在既往接受过抗HER2治疗的患者中也观察到很高的疗效，低剂量组和高剂量组分别有41.2%和40.0%的患者肿瘤大幅度缩小。
https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designations-to-trastuzumab-deruxtecan-for-her2-solid-tumors-including-mcrc
