引言
对于华氏巨球蛋白血症（Waldenström Macroglobulinemia）患者而言，一款名为Bexobrutideg（代号NX-5948）的新型靶向药带来了新的治疗希望。近日，欧洲药品管理局（EMA）正式授予该药孤儿药资格，这标志着其在研发和审批道路上取得了重要的里程碑，也意味着它在治疗这种罕见血液肿瘤方面的巨大潜力获得了官方认可。
Bexobrutideg的临床疗效与数据
Bexobrutideg的优异表现并非空穴来风，其背后有扎实的临床数据支持。在一项正在进行的1期临床试验（NCT05131022）中，研究人员评估了Bexobrutideg在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的疗效和安全性。
根据已公布的数据，在9名可评估的华氏巨球蛋白血症患者中：
- 客观缓解率（ORR）达到了惊人的77.8%，所有产生缓解的患者均达到部分或轻微缓解。
- 另外22.2%的患者病情稳定（SD）。
这些数据表明，Bexobrutideg能够有效控制病情，为那些对现有疗法不再响应的患者提供了一个极具前景的治疗新选择。对于关心其价格和购买渠道的患者，这些积极的早期数据无疑是最大的好消息。
Bexobrutideg（NX-5948）是什么？
Bexobrutideg（NX-5948）是一种口服、可穿透血脑屏障的新一代BTK降解剂。与传统的BTK抑制剂不同，它不仅能抑制BTK蛋白的活性，还能直接将其“降解”并从癌细胞中清除。这种独特的作用机制可能克服现有BTK抑制剂的耐药问题，并为中枢神经系统受累的患者带来获益。
重要的监管里程碑
除了本次获得的欧盟孤儿药资格，Bexobrutideg此前已获得多项监管机构的认可，凸显了其重要的临床价值：
- 美国FDA孤儿药资格： 美国食品药品监督管理局（FDA）同样授予其治疗华氏巨球蛋白血症的孤儿药资格。
- 美国FDA快速通道资格： 获FDA授予用于治疗华氏巨球蛋白血症的快速通道资格；以及用于治疗既往接受过BTK抑制剂和BCL-2抑制剂治疗的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。
- 欧盟PRIME资格： 获EMA授予PRIME（优先药物）资格，用于治疗既往接受过BTK抑制剂和BCL-2抑制剂的复发/难治性CLL/SLL成年患者。
“孤儿药”资格旨在鼓励针对罕见病的药物研发，通常会伴随研发支持、费用减免和市场独占期等优惠政策，这将大大加速Bexobrutideg的研发和上市进程，让患者能更早地获得这种创新疗法。
关于1期临床试验（NCT05131022）
这项首次人体研究正在招募多种复发/难治性B细胞恶性肿瘤的成年患者，包括华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）和原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）等。研究的主要目的是评估药物的安全性、确定最佳推荐剂量，并初步探索其抗肿瘤活性。试验结果将为后续更大规模的临床研究奠定基础。
MedFind将持续关注Bexobrutideg的研发动态、临床数据更新以及未来的上市信息。如果您对该药物的适应症、副作用、价格或海外代购渠道有任何疑问，欢迎通过MedFind的AI问诊服务或直接联系我们获取更多资讯。
