FDA批准达雷妥尤单抗，改变高危SMM治疗格局
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了达雷妥尤单抗与透明质酸酶的复方制剂（Daratumumab and hyaluronidase-fihj, 英文商品名 Darzalex Faspro），用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤（high-risk smoldering multiple myeloma, SMM）。这一里程碑式的批准，标志着对于这类“癌前病变”状态的患者，首次迎来了主动干预的治疗选择，有望显著延缓其向活动性多发性骨髓瘤的进展。
AQUILA研究：关键临床数据解读
此次批准主要基于一项名为AQUILA（NCT03301220）的III期临床研究的积极结果。该研究旨在评估达雷妥尤单抗单药治疗与积极监测相比，在高危SMM患者中的疗效与安全性。研究结果令人振奋：
- 显著延长无进展生存期（PFS）： 在中位随访65.2个月后，达雷妥尤单抗治疗组的中位PFS尚未达到，而积极监测组仅为22.1个月。数据显示，达雷妥尤单抗治疗将疾病进展或死亡风险显著降低了51%（HR, 0.49; 95% CI, 0.36-0.67; P <.0001>
- 提升总生存率（OS）： 5年总生存率数据显示，达雷妥尤单抗组为93.0%，优于积极监测组的86.9%（HR, 0.52; 95% CI, 0.27-0.98），展现出改善长期生存的潜力。
- 高客观缓解率（ORR）： 达雷妥尤单抗治疗带来了63.4%的客观缓解率，而积极监测组仅为2.0%（P <.001>
- 推迟后续治疗时间： 接受达雷妥尤单抗治疗的患者，其中位首次后续治疗时间尚未达到，而监测组为50.2个月，这意味着早期干预显著推迟了患者进入更强度化疗的时间（HR, 0.46; P <.0001>
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治疗方案与安全性分析
在AQUILA研究中，患者接受皮下注射达雷妥尤单抗（1800mg）联合透明质酸酶。给药方案为：前8周每周一次，之后16周每两周一次，此后每四周一次，持续治疗3年或直至疾病进展。
在安全性方面，达雷妥尤单抗的耐受性良好。研究显示，达雷妥尤单抗组有40.4%的患者经历了3/4级治疗中出现的不良事件（TEAEs），而积极监测组为30.1%。其中，最常见的严重不良反应是高血压，两组发生率相近（5.7% vs 4.6%），表明其安全性在临床上是可控的。
专家观点：治疗理念的重大变革
国际骨髓瘤基金会首席医学官Joseph Mikhael博士表示：“这次批准将极大地改变我们在多发性骨髓瘤领域的治疗理念和实践。它验证了对高危SMM进行早期干预的价值，并将达雷妥尤单抗单药治疗确立为一种有效的治疗选择。”
他进一步强调，这一新选择的出现，使得医患之间就“是否治疗”以及“如何治疗”进行共同决策变得至关重要。对于高危SMM患者而言，这无疑是一个改变游戏规则的重大进展。
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