BRCA突变胰腺癌治疗迎来新希望
对于携带BRCA1/2或PALB2基因突变的晚期胰腺导管腺癌（PDAC）患者而言，治疗选择相对有限。然而，一项名为SHARON的I期临床试验（NCT04150042）带来了令人振奋的消息。根据纪念斯隆·凯特琳癌症中心的胃肠道肿瘤学家Kenneth H. Yu博士在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的数据，一种新的治疗方案——大剂量化疗联合自体干细胞移植（ASCT），在延长患者生存期方面显示出巨大潜力。
SHARON试验：关键疗效数据解读
SHARON试验旨在评估美法仑（melphalan）、卡莫司汀（BCNU）、维生素B12和维生素C联合治疗，随后进行自体干细胞移植的疗效和安全性。研究结果显示，该疗法取得了非常积极的成果。
最引人注目的数据是无进展生存期（PFS）。在与关键的POLO试验相似的患者亚组中（即入组时对铂类化疗仍有反应的患者），SHARON试验的中位无进展生存期达到了惊人的14.2个月。
为了更好地理解这一数据的意义，我们可以将其与里程碑式的POLO研究进行对比。POLO研究确立了PARP抑制剂奥拉帕利（Olaparib）作为BRCA突变胰腺癌一线铂类化疗后维持治疗的地位，其报告的中位PFS为7.5个月。显然，SHARON试验的数据几乎是其两倍，显示出显著的优势。
此外，在总生存期（OS）方面，SHARON试验也表现出色。尽管随访时间尚短，但患者的平均生存时间已超过3年，而POLO试验的中位总生存期约为20个月。在疾病控制方面，对于入组时病情未进展的患者，疾病控制率高达100%，其中40%的患者在移植后实现了持久的无疾病进展缓解。
安全性与未来展望
除了卓越的疗效，该疗法的安全性也得到了验证。研究表明，携带BRCA突变的患者能够很好地耐受自体干细胞移植过程。研究人员发现，该疗法对于入组时对化疗仍有反应的患者效果最为持久，而对于化疗期间病情仍在进展的患者，效果则相对有限。
这一发现为未来的研究指明了方向。后续的临床开发可能会更专注于那些对化疗敏感的患者群体，以期通过自体干细胞移植为他们带来更大的生存获益。对于复杂的病情，MedFind AI问诊可以帮助您梳理治疗思路，更好地与您的主治医生沟通。同时，如果您对文中所提及的药物有任何疑问或海外靶向药代购需求，可以访问MedFind获取专业帮助。
