安罗替尼联合化疗：晚期软组织肉瘤一线治疗新里程碑
中国国家药品监督管理局近日正式批准了安罗替尼（Anlotinib）联合化疗方案，用于不可切除的局部晚期或转移性软组织肉瘤患者的一线治疗。这一重要进展标志着全球范围内首次将安罗替尼与化疗结合用于该适应症，为长期面临治疗困境的晚期软组织肉瘤患者带来了新的希望和更有效的治疗选择。
关键临床数据揭示卓越疗效
此次批准主要基于一项关键的III期临床研究（NCT05121350）结果。研究显示，与单独使用表柔比星（Epirubicin）化疗相比，安罗替尼联合表柔比星显著改善了患者的无进展生存期（PFS）。在中位随访7.16个月时，安罗替尼联合治疗组的中位PFS达到8.57个月（95% CI, 7.79-10.12），而单独化疗组仅为3.02个月（95% CI, 2.33-4.30）。这意味着安罗替尼联合方案能将疾病进展或死亡风险大幅降低70%（HR, 0.30; 95% CI, 0.21-0.44; P < .001）。
此外，联合治疗组的客观缓解率（ORR）高达17.8%（95% CI, 11.7%-25.3%），远高于单独化疗组的2.9%（95% CI, 0.8%-7.3%）。疾病控制率（DCR）方面，安罗替尼联合组达到79.3%（95% CI, 71.4%-85.8%），而对照组为54.7%（95% CI, 46.0%-63.3%）。尽管总生存期（OS）数据在发布时尚未成熟，但已观察到有利于安罗替尼联合组的生存趋势。
III期临床试验设计概览
这项III期临床试验招募了18至75岁、经病理确诊的不可切除局部晚期或转移性软组织肉瘤患者。入组患者此前未接受过全身性抗癌治疗，或在新辅助/辅助治疗后至少6个月出现疾病进展。研究涵盖了平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和未分化肉瘤等多种亚型，但排除了尤文肉瘤、非多形性横纹肌肉瘤、肺泡软组织肉瘤或透明细胞肉瘤等特定类型。患者按1:1比例随机分组，接受安罗替尼（12 mg，2周服药1周停药）联合表柔比星（90 mg/m²，每3周一次）化疗，或安慰剂联合表柔比星化疗。在联合治疗阶段结束后，未出现疾病进展的患者进入安罗替尼或安慰剂维持治疗阶段。主要终点为盲法独立审查委员会评估的PFS。
安全性数据与治疗前景
安全性数据显示，安罗替尼联合治疗组和对照组的任何级别治疗相关不良事件（TEAEs）发生率分别为97.0%和99.3%。安罗替尼组最常见的任何级别TEAEs包括中性粒细胞减少症（71.1%）、白细胞减少症（70.3%）和高甘油三酯血症（47.4%）。这些不良反应在临床上通常可控，且与已知药物安全性特征一致。
此前，中国临床肿瘤学会（CSCO）指南推荐安罗替尼单药用于软组织肉瘤的二线治疗。此次联合化疗方案获批一线治疗，无疑为患者提供了更早、更有效的干预手段，有望显著改善晚期软组织肉瘤患者的预后。对于寻求安罗替尼等靶向药的海外购药渠道、药品价格信息或希望了解更多诊疗指南的患者，MedFind平台提供专业的药品代购服务，以及便捷的AI问诊服务，助您获取最新的抗癌资讯和个性化治疗建议。
