骨髓纤维化治疗迎来新进展
近日，欧洲药品管理局（EMA）传来好消息，授予新型口服PIM1激酶抑制剂nuvisertib (TP-3654)孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化（Myelofibrosis）。这一重要里程碑紧随美国食品药品监督管理局（FDA）授予其快速通道资格之后，共同彰显了nuvisertib在应对这一棘手血液癌症方面的巨大潜力，尤其为那些现有治疗方案有限的患者带来了新的希望。
临床研究设计与背景
nuvisertib的疗效与安全性正在一项全球性的1/2期临床试验（NCT04176198）中进行评估。该研究专注于治疗中危或高危的骨髓纤维化患者，这些患者或是对现有的JAK抑制剂不耐受，或是在接受JAK抑制剂治疗后出现疾病复发或难治。研究纳入的患者类型包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后（post-PV）或原发性血小板增多症后（post-ET）的骨髓纤维化。
该试验的主要终点是评估药物的安全性和耐受性，次要终点则包括脾脏体积缩小（SVR）、总症状评分（TSS）改善、总生存期以及骨髓纤维化程度的变化等关键疗效指标。
nuvisertib的临床疗效数据
在2025年欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的数据令人鼓舞，展示了nuvisertib作为单一疗法的显著效果：
- 症状显著改善： 在可评估的患者中，有 44.4% 的患者实现了总症状评分（TSS）降低50%以上（即TSS50），并且症状改善出现早、可持续。此外，高达 83.3% 的患者在“患者总体印象改变”量表上报告了病情改善。
- 血液学指标稳定与改善： 在无需输血的情况下，24% 的贫血患者血红蛋白水平持续改善，而 26.7% 的血小板减少患者实现了血小板计数提升。
- 改善骨髓纤维化： 尤为重要的是，在28名可评估患者中，有12名（42.9%）的骨髓纤维化程度至少改善了一个等级，这提示nuvisertib可能具有改善疾病进程的潜力。
nuvisertib的安全性与常见副作用
安全性方面，nuvisertib表现出良好的耐受性。研究中未观察到剂量限制性毒性，也未达到最大耐受剂量。最常见的不良反应主要为胃肠道反应，且大多为轻度至中度：
- 腹泻： 主要为1级（53.2%）和2级（16.9%）。
- 恶心： 主要为1级（40.3%）和2级（20.8%）。
- 呕吐： 主要为1级（29.9%）和2级（10.4%）。
这些数据表明，nuvisertib的副作用是可预测且易于管理的，为患者长期用药提供了保障。
总而言之，nuvisertib作为一种新型PIM1抑制剂，在针对JAK抑制剂治疗失败的骨髓纤维化患者中，不仅能有效控制症状，还可能改善骨髓纤维化，为这一难治性疾病领域带来了极具前景的治疗新选择。如果您对nuvisertib的治疗方案或骨髓纤维化的其他前沿疗法有任何疑问，希望了解更多关于其价格、购买渠道或副作用管理的信息，可以咨询MedFind的AI问诊服务，获取专业的解答和支持。
