引言：儿童高级别胶质瘤的挑战与新希望
高级别胶质瘤（High-Grade Glioma）是儿童肿瘤中一种极具侵袭性的恶性肿瘤，其复发/难治性病例的治疗尤其棘手，预后往往不佳。面对这一严峻挑战，医学界一直在积极探索新的治疗方案。近期，一项名为CLOVER-2的I期临床试验带来了令人鼓舞的初步数据，揭示了创新靶向放射治疗药物碘泊磷 I-131（Iopofosine I-131）在儿童复发/难治性高级别胶质瘤患者中展现出积极的临床疗效和良好的安全性，为这些急需新疗法的患儿带来了新的希望。
碘泊磷 I-131：靶向放射治疗的新机制
碘泊磷 I-131是一种独特的放射治疗药物，其作用机制在于通过磷脂醚类似物摄取，将靶向β射线辐射精准递送至肿瘤细胞。这种高度靶向的治疗方式旨在最大程度地杀伤癌细胞，同时减少对周围健康组织的损伤，从而提高治疗效果并降低副作用。此前，美国FDA已授予碘泊磷 I-131治疗儿童高级别胶质瘤的罕见儿科疾病和孤儿药认定，凸显了其在这一领域的重要潜力。
CLOVER-2临床试验：初步数据令人鼓舞
CLOVER-2是一项正在进行的Ib期临床试验，旨在评估碘泊磷 I-131在儿童、青少年和年轻成人复发或难治性高级别胶质瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。根据最新公布的初步数据，该药物表现出显著的临床活性和良好的安全性：
- 在7名接受累积剂量至少55 mCi碘泊磷 I-131的患者中，平均无进展生存期（PFS）达到5.4个月，平均总生存期（OS）达到8.6个月。
- 值得注意的是，该队列中所有患者均根据儿科神经肿瘤反应评估（RAPNO）标准实现了疾病控制，这与该疾病背景下的生存获益密切相关。
- 在一个接受至少4次总输注的3名患者亚组中，平均PFS进一步延长至8.1个月，平均OS达到11.5个月（范围：4.9-14.9个月），其中两名患者甚至实现了客观缓解。
这些数据与历史对照数据相比，显示出碘泊磷 I-131在延长PFS和生存期方面的潜力，预示着其可能成为治疗这类致命癌症的有效手段。
安全性分析：可控且耐受
碘泊磷 I-131的安全性是CLOVER-2试验关注的重点之一。迄今为止的治疗数据显示，该药物具有良好的安全性特征，所观察到的毒性与此前报告的结果一致。重要的是，未报告任何心血管、肾脏或肝脏毒性，也未出现周围神经病变或临床显著出血。
最常见的治疗相关不良反应为血液学毒性，包括：
- 血小板减少症
- 中性粒细胞减少症
- 贫血
研究人员指出，这些血细胞减少症是预期之内的，并且是可控的。所有患者的血细胞减少症均已缓解，这表明碘泊磷 I-131的安全性是可管理的。
试验设计与患者入组标准
CLOVER-2试验入组了组织学确诊的复发或难治性高级别胶质瘤患者，年龄介于10至25岁之间。患者需至少有一个直径不小于10毫米的颅内病灶，并满足一定的体能状态（Karnofsky或Lansky评分至少60分）以及足够的血小板、中性粒细胞和血红蛋白水平。
研究设置了两个剂量队列，旨在探索不同的给药方案和总给药活性：
- 第一队列：每周期两次给药，每次20 mCi/m²，间隔14天，最多两个治疗周期，可选择第三个周期。
- 第二队列：以10 mCi/m²的剂量按相同方案给药，共三个周期，可选择第四个周期。
剂量选择基于临床前数据和成人患者的既往经验。试验的主要终点是安全性和PFS，次要终点包括总缓解率、确定推荐的II/III期剂量以及剂量测定。
未来展望与海外靶向药获取途径
碘泊磷 I-131在儿童高级别胶质瘤治疗中展现出的积极数据，无疑为这一高难度疾病的治疗带来了新的曙光。随着CLOVER-2试验的进一步推进，我们期待能有更多确凿的数据来支持其在临床上的广泛应用。对于急切寻求创新靶向药、抗癌药的患者家庭而言，了解并获取这些前沿药物至关重要。
由于许多创新药物可能尚未在国内上市，或者价格昂贵，海外购药、靶向药代购成为不少患者的选择。通过专业的海外购药平台，患者可以更便捷地获取到全球范围内的最新靶向药和仿制药，从而获得更及时、更有效的治疗。这些平台通常提供药物信息、AI问诊等服务，帮助患者了解药物详情、评估治疗方案，并提供合规的购药渠道，解决“哪里买”的难题，并可能提供更具竞争力的价格信息。
