对于饱受骨髓纤维化困扰的患者而言，每一次新药研发的突破都意味着希望的曙光。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予口服PIM1抑制剂Nuvisertib（TP-3654）快速通道资格，用于治疗中高危骨髓纤维化患者。这一重要进展不仅彰显了Nuvisertib作为靶向药的巨大潜力，也预示着未来骨髓纤维化治疗领域将迎来新的选择。
Nuvisertib：骨髓纤维化靶向治疗新星
Nuvisertib（TP-3654）是一种口服、高度选择性的PIM1激酶抑制剂。PIM1激酶在多种癌症的发生发展中扮演关键角色，尤其在骨髓纤维化等血液系统恶性肿瘤中，其异常激活与疾病进展密切相关。通过精准靶向PIM1，Nuvisertib旨在从分子层面干预疾病进程，为传统治疗效果不佳或耐药的患者提供新的治疗方案。
获得FDA快速通道资格，意味着Nuvisertib的研发和审批流程将得到加速，这对于急需有效治疗的骨髓纤维化患者来说无疑是重大利好。Sumitomo Pharma America总裁兼首席执行官Tsutomu Nakagawa博士表示，这一积极势头反映了公司致力于解决骨髓纤维化患者及其家庭未满足医疗需求的决心。
临床试验数据：疗效与安全性
Nuvisertib目前正在一项名为NCT04176198的I/II期临床试验中进行评估，主要针对复发/难治性骨髓纤维化患者。在2025年EHA大会上公布的初步数据显示，Nuvisertib单药治疗表现出良好的安全性和耐受性，未报告剂量限制性毒性（DLTs）。
更令人鼓舞的是，该靶向药展现出显著的临床疗效：
- 脾脏体积缩小：22.2%的患者实现脾脏体积缩小至少25%（SVR25）。
- 症状改善：44.4%的患者总症状评分降低至少50%（TSS50）。
- 骨髓纤维化改善：42.9%的患者骨髓纤维化程度得到改善。
- 血常规指标提升：血红蛋白和血小板计数分别在24%和26.7%的患者中有所改善。
此外，研究还发现Nuvisertib与显著的细胞因子调节相关，抗炎细胞因子的增加与脾脏和症状反应呈正相关（P < .001），这进一步支持了其作用机制。这些数据为Nuvisertib在骨髓纤维化治疗中的应用前景奠定了坚实基础。
联合用药潜力：拓宽治疗选择
该多中心、开放标签、剂量递增的临床试验不仅评估了Nuvisertib作为单药的疗效，还探索了其与现有JAK抑制剂的联合用药潜力，包括作为Ruxolitinib（鲁索替尼）的附加治疗，以及与Momelotinib（莫美替尼）的联合用药。临床前和临床数据均支持Nuvisertib与JAK抑制剂联合用于骨髓纤维化患者。
对于已接受JAK抑制剂治疗但出现不耐受、耐药、复发或疗效丧失的患者，以及不适合JAK抑制剂治疗的患者，Nuvisertib提供了新的希望。联合治疗策略有望进一步提高骨髓纤维化患者的缓解率和持久性，同时减少血液学副作用。
入组标准与研究设计
在单药治疗部分，入组患者需年满18岁，确诊为原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化，且为中高危风险，并曾接受JAK抑制剂治疗但出现耐受性问题、耐药或疗效丧失，或不适合JAK抑制剂治疗。其他关键入组标准包括ECOG体力状态评分为0或1，预期寿命至少6个月，以及肾、肝和凝血功能正常。
研究的主要终点是DLTs的发生率、安全性以及达到脾脏体积缩小至少35%的患者比例。次要终点包括客观缓解率（ORR）、SVR25、TSS50、QT间期变化和药代动力学。
展望：骨髓纤维化患者的未来
Sumitomo Pharma America肿瘤学首席医疗官Jatin Shah博士指出，迄今为止观察到的数据表明，Nuvisertib具有良好的临床活性，选择性PIM1抑制有望减缓骨髓纤维化的进展。他强调，骨髓纤维化患者急需新的治疗方法，包括联合治疗方案，以提供更高且持久的缓解率，同时限制血液学不良事件。FDA快速通道资格的授予，进一步印证了Nuvisertib为满足这一未满足医疗需求所带来的临床益处。
获取Nuvisertib：海外购药与专业咨询
随着Nuvisertib临床进展的不断推进，未来其上市将为全球骨髓纤维化患者带来新的治疗选择。对于国内患者而言，若需获取这类前沿靶向药，海外购药或海外代购是常见的途径。通过正规渠道进行海外靶向药代购，可以帮助患者及时获得所需的抗癌药。
在考虑购买Nuvisertib或其他仿制药时，建议患者和家属寻求专业的AI问诊服务或查阅权威的药物信息与诊疗指南，以确保用药安全和有效性。了解Nuvisertib价格、哪里购买以及购买渠道等信息，是患者做出明智决策的关键。专业的海外购药平台通常能提供全面的药品信息、购药流程指导及后续支持，帮助患者安心用药。
