罗特西普（Reblozyl）在低危骨髓增生异常综合征（MDS）贫血治疗中展现长期输血独立优势

COMMANDS试验：罗特西普在MDS贫血治疗中的突破性进展

COMMANDS试验（NCT03682536）旨在评估罗特西普在初治、输血依赖性、极低危至中危MDS患者中的疗效与安全性。研究结果显示，与促红细胞生成素相比，罗特西普显著提高了患者实现至少12周红细胞输血独立（RBC-TI）的比例。具体数据显示：

• 输血独立率：罗特西普组的12周RBC-TI率高达76.4%，而促红细胞生成素组为55.8%（优势比[OR], 2.8; 95% CI, 1.7-4.5; P < .0001）。
• 输血独立持续时间：最长一次12周或更长时间RBC-TI的中位持续时间，罗特西普组为126.6周（95% CI, 81.0-154.1），而促红细胞生成素组为86.7周（95% CI, 55.9-105.9）。
• 累计输血独立持续时间：累计至少12周RBC-TI的中位持续时间，罗特西普组为150.0周（95% CI, 119.6-256.0），而促红细胞生成素组为95.1周（95% CI, 74.9-180.1）。

主要研究作者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科主任Guillermo Garcia-Manero博士指出：“这些长期结果支持罗特西普作为一线低危MDS贫血治疗的标准疗法，它能提供持久的应答并有望延长患者生存期。”

罗特西普：MDS贫血治疗的新选择

罗特西普是一种促红细胞成熟剂，通过独特的作用机制改善红细胞生成。2023年，美国FDA已扩大批准罗特西普（Reblozyl）用于治疗无需预先使用促红细胞生成素刺激剂（ESA）的成年、极低危至中危MDS患者的贫血，这些患者可能需要定期输血。这一批准正是基于COMMANDS全球、随机、开放标签临床研究的数据。

COMMANDS试验纳入了年龄至少18岁、根据2016年世界卫生组织标准，修订国际预后评分系统（IPSS-R）评分为极低危、低危或中危的MDS患者，无论是否伴有环形铁粒幼细胞（RS），骨髓原始细胞均少于5%。所有入组患者均输血依赖且未曾使用过ESA，内源性促红细胞生成素（EPO）水平低于500 U/L。

患者被随机分配至两组：一组接受每3周皮下注射1.0 mg/kg的罗特西普（可滴定至1.75 mg/kg），另一组则每周皮下注射450 IU/kg的促红细胞生成素（可滴定至1050 IU/kg）。治疗持续至临床获益丧失或疾病进展。

长期随访数据揭示生存获益与安全性

中位随访时间在罗特西普组为30.6个月，促红细胞生成素组为28.8个月。在数据截止时，罗特西普组的中位治疗持续时间更长，为71.5周，而促红细胞生成素组为44.0周。这表明罗特西普组有更多患者能够长期坚持治疗。

在总生存期（OS）方面，罗特西普组的中位OS尚未达到，而促红细胞生成素组为46.0个月（风险比[HR], 0.805; 95% CI, 0.565-1.146）。尽管尚未达到统计学显著性，但这一趋势提示罗特西普可能带来生存获益。亚组分析也显示，无论基线输血负担、RS状态或基线EPO水平如何，罗特西普均能改善生存。

在安全性方面，两组患者均报告了治疗期间出现的不良事件。罗特西普组（n=182）和促红细胞生成素组（n=179）中，发生率较高的不良事件包括乏力（34.6% vs 26.8%）、高血压（17.6% vs 10.6%）、恶性肿瘤（12.1% vs 8.9%）和骨折（11.0% vs 12.8%）等。值得注意的是，罗特西普组进展为高危MDS的比例（2.2%）低于促红细胞生成素组（5.6%），而进展为急性髓系白血病（AML）的比例相似（4.9% vs 4.4%）。

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研究人员表示，对罗特西普TGF-β抑制对生存影响的理解仍在进行中，长期随访也将继续，以期为MDS患者带来更多希望。