随着2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的临近，全球肿瘤学界正翘首以盼，期待血液肿瘤领域的最新研究成果。ASCO年会是展示癌症治疗前沿进展的重要平台，每年都会发布大量可能改变临床实践的关键数据。为了帮助患者和专业人士提前了解这些亮点，我们特别邀请了血液肿瘤领域的顶尖专家，分享他们认为在本次大会上最值得关注的研究摘要和新兴数据。
本次前瞻性解读汇集了来自凯斯综合癌症中心和克利夫兰诊所的Aaron Gerds医学博士，以及西奈山伊坎基因组学研究所和淋巴瘤免疫治疗项目的Joshua Brody医学博士的独家见解。他们将带领我们一览骨髓增殖性肿瘤和非霍奇金淋巴瘤领域的几个重要研究，探讨这些研究数据可能带来的深远影响。
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骨髓增殖性肿瘤（Myeloproliferative Neoplasms）
摘要LBA3：VERIFY研究结果——一项针对真性红细胞增多症（PV）患者的鲁司伐肽（rusfertide）III期双盲、安慰剂对照研究
会议时间：6月1日，下午1:00至4:00 CDT
Gerds博士指出，鲁司伐肽是本次大会在骨髓增殖性肿瘤领域的一大看点。尽管III期VERIFY试验（NCT05210790）的初步顶线结果已通过新闻稿公布，显示其积极疗效，但我们都非常期待看到更详细的数据，并在会议上进行深入讨论。鲁司伐肽最令人振奋的一点在于，它能显著减少甚至消除真性红细胞增多症患者对放血治疗的需求，这无疑是一个突破性的概念验证，表明我们可以通过调节铁调素（hepcidin）通路来治疗这类疾病。目前，许多其他靶向类似通路的药物也在研发中。
尽管试验结果积极，但鲁司伐肽能否顺利商业化并广泛应用于临床仍是关键问题。毕竟，放血治疗相对便宜且易于实施，能有效将血细胞比容（hematocrit）维持在45%以下。因此，我们需要更全面地评估鲁司伐肽的价值。例如，它能否持续将血细胞比容维持在45%以下？是否有其他益处？此前的II期REVIVE试验（NCT04057040）曾提示鲁司伐肽可能改善患者的生活质量，尽管该试验非随机对照，但患者在接受鲁司伐肽治疗后生活质量较基线有所提升。ASCO会议上公布的更多生活质量数据将非常重要。
此外，鲁司伐肽是否还有其他潜在影响？例如，通过改善铁储存和减少炎症，它能否降低疾病进展为骨髓纤维化的风险？尽管由于真性红细胞增多症进展至骨髓纤维化的中位时间长达约15年，我们可能需要很长时间才能获得这方面的长期数据，但VERIFY试验的更长随访数据如果能提供任何提示，都将非常有价值。在日益注重价值导向的医疗体系中，如何平衡鲁司伐肽可能较高的成本与放血治疗的低成本及易得性，是未来需要解决的挑战。
非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma）
摘要7000：通过PhasED-Seq技术对一项全国性试验中DLBCL患者治疗结束时的ctDNA-MRD进行前瞻性验证
会议时间：5月30日，下午2:45至5:45 CDT
Brody博士认为，这项关于弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者治疗结束时循环肿瘤DNA微小残留病灶（ctDNA-MRD）检测的数据，可能对临床试验设计产生变革性影响。如果能准确预测哪些患者复发风险极高，我们或许可以在一线治疗后引入巩固治疗，从而开辟一线与二线治疗之间的“1.5线”新空间。特别是使用与蒽环类基础诱导治疗（如R-CHOP方案：利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、长春新碱、泼尼松）作用机制不同的免疫疗法或其他治疗手段进行巩固。计划中的II期ALPHA3试验（NCT06500273）正是基于这一模式，将在该背景下评估同种异体CAR-T细胞疗法（cemacabtagene ansegedleucel）的疗效，但任何有前景的疗法都可采用类似方式进行测试。
摘要7003：一项KITE-363抗CD19/CD20嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在复发/难治性（R/R）B细胞淋巴瘤（BCL）患者中的I期研究
会议时间：5月30日，下午2:45至5:45 CDT
Brody博士指出，免疫疗法（如CAR-T细胞疗法）治疗后复发的主要机制之一是抗原逃逸，即靶点（例如CD19）丢失，导致后续针对同一靶点的治疗失效。虽然目前已有多种靶向CD19、CD20、CD22和/或CD79等双靶点的双特异性CAR-T细胞疗法，但大多数研究规模较小，为单中心试验。而多中心的I期KITE-363试验（NCT04989803）计划招募超过100名患者。因此，这项研究的初步结果可能具有重要意义，有望为克服抗原逃逸提供新的策略。
摘要7006：信迪利单抗（抗PD-1抗体）联合西达本胺（口服亚型选择性HDACi）序贯P-GemOx方案治疗初治结外NK/T细胞淋巴瘤（TN-ENKTL）患者：一项多中心、开放标签、单臂II期研究（SCENT-2试验）
会议时间：5月30日，下午2:45至5:45 CDT
Brody博士表示，尽管过去二十年B细胞淋巴瘤治疗取得了前所未有的进展，但T细胞淋巴瘤的进展却相对缓慢。因此，抗PD-1疗法在结外NK/T细胞淋巴瘤中显示的早期疗效令人非常兴奋。单药治疗的缓解率已超过70%，早期研究中抗PD-1联合化疗的缓解率甚至更高。鉴于组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDACi）已被证明可在结外NK/T细胞淋巴瘤中重新激活Epstein-Barr病毒，可能使其对免疫识别更敏感，这项一线治疗试验（信迪利单抗联合西达本胺序贯P-GemOx方案）有望显示比早期联合方案更高的完全缓解率，并可能最终成为新的标准治疗方案。
摘要7015：格罗菲他单抗（Glofitamab）联合吉西他滨和奥沙利铂（Glofit-GemOx）治疗复发/难治性（R/R）弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者：STARGLO研究的2年随访结果
Brody博士提到，尽管这只是最近发表在《柳叶刀》上的STARGLO研究（格罗菲他单抗联合GemOx对比利妥昔单抗联合GemOx）显著数据的随访报告，但它非常重要。此前的研究已显示格罗菲他单抗联合方案相比标准化疗能改善总生存期，但中位随访时间不足以评估无进展生存期曲线是否开始出现平台期。通过对这些患者进行更长时间的随访，我们有望在本次ASCO会议上看到这方面的数据，从而更全面地评估格罗菲他单抗联合方案的长期疗效。
这些前沿研究成果为血液肿瘤患者带来了新的希望。了解这些海外靶向药和新型疗法的最新进展，对于患者及其家属至关重要。如果您对文中提及的药物或其他抗癌药物感兴趣，或希望了解靶向药代购、AI问诊服务等信息，MedFind可以为您提供支持。
