对于早期肛门鳞状细胞癌患者而言，放化疗是重要的治疗手段。然而，标准剂量的放化疗在带来疗效的同时，也常伴随显著的毒副作用，影响患者的生活质量。为了探索更优化的治疗方案，一项名为 PLATO-ACT4 的英国 II 期临床试验应运而生，并在《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）杂志上发表了初步研究结果。
研究设计与患者群体
这项多中心、开放标签、非比较性试验旨在评估减剂量调强放疗（rd-IMRT）联合同步化疗（丝裂霉素和卡培他滨）在早期肛门癌（T1-2 [≤ 4 cm] N0-NxM0）患者中的疗效和安全性。研究共招募了160名患者，随机分配至两个治疗组：
- 减剂量组 (n=105)：接受 41.4 Gy 的调强放疗，分23次完成。
- 标准剂量组 (n=55)：接受 50.4 Gy 的调强放疗，分28次完成。
两组患者均同步接受丝裂霉素和卡培他滨化疗。研究的主要终点是3年局部区域失败率，本次报告分析的是治疗结束后6个月的次要终点数据。
初步研究结果亮点
参与研究的患者中位年龄为66岁，73%为女性。在可评估的样本中，94%（138份样本中的129份）为人类乳头瘤病毒（HPV）p16阳性。
6个月完全临床缓解率
治疗结束后6个月，在可评估的患者中：
- 减剂量组的完全临床缓解率为 92% (97人中的89人)。
- 标准剂量组的完全临床缓解率为 87% (53人中的46人)。
初步数据显示，减剂量方案在早期疗效上与标准剂量方案相当，均取得了良好的完全缓解率。
治疗中断与化疗调整
治疗过程中，减剂量组因故中断放疗3天或以上的患者比例为 15% (105人中的16人)，而标准剂量组为 26% (55人中的14人)。化疗方案需要调整的患者比例在减剂量组为 37% (39人)，标准剂量组为 49% (27人)。这表明减剂量方案可能有助于提高治疗的依从性。
急性和严重不良事件
≥3级的急性毒性反应在减剂量组发生率为 35%，标准剂量组为 46%。最常见的毒性反应包括放射性皮炎（减剂量组10%，标准剂量组13%）和腹泻（减剂量组9%，标准剂量组7%）。报告严重不良事件的患者比例在减剂量组为 10%，标准剂量组为 15%。这些数据强烈提示，减剂量放化疗方案能显著降低治疗相关的毒副作用。
患者报告结局（PROs）
根据患者报告的结局（使用 EORTC QLQ-C30 和 ANL27 量表），大多数项目在治疗结束时有所恶化，但在治疗结束后6周内恢复到基线水平。然而，在治疗结束后6个月时，标准剂量组的男性和女性患者性功能评分均较差。
研究结论与展望
研究人员总结指出，两个治疗组在治疗结束后6个月均取得了良好的完全临床缓解率。早期结果提示，减剂量调强放化疗方案耐受性良好，且在肿瘤学结局上可能与标准剂量方案相当。目前，研究团队正在等待3年局部区域失败率的最终数据，这将为早期肛门癌的临床实践提供更明确的指导。
这项研究的通讯作者是来自利兹大学圣詹姆斯大学医院的 Alexandra Gilbert 博士。
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披露：本研究由英国癌症研究中心（Cancer Research UK）和 Stand Up To Cancer 资助。
