弥漫性内含型脑桥胶质瘤（DIPG）是一种侵袭性极强的儿童脑肿瘤，目前治疗手段有限，预后极差。面对这一挑战，医学界一直在积极探索新的治疗策略。近日，一款名为BCB-276的创新型CAR T细胞疗法取得了重要进展，为DIPG患儿带来了新的希望。
BCB-276：靶向B7-H3的CAR T细胞疗法
BCB-276是一种研究中的自体CAR T细胞疗法，它通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击表达B7-H3靶点的肿瘤细胞。B7-H3是一种在多种肿瘤中高表达的蛋白，包括许多中枢神经系统肿瘤。
获FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定
开发公司BrainChild Bio, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予BCB-276再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗无法治愈的儿童DIPG。在此之前不到一个月，BCB-276已获得FDA的突破性疗法认定。这些认定表明FDA认可该疗法在治疗严重疾病方面的潜力，并可能加速其开发和审评进程。
BrainChild Bio的创始人兼首席科学官Michael Jensen博士表示：“在获得突破性疗法认定后不到一个月，又获得RMAT认定，我们感到非常高兴。FDA两次独立的评审进一步验证了我们团队迄今为止在CAR T临床研究中取得的积极结果，以及DIPG治疗的迫切需求。”
独特的局部递送方式
BCB-276疗法采用了一种独特的局部递送方式：通过植入式储液囊导管装置，将靶向的CAR T细胞直接递送到脑脊液中。这种方法旨在提高CAR T细胞在肿瘤部位的浓度，同时可能降低全身性毒性。
I期临床试验（BrainChild-03）结果积极
BCB-276的局部递送方法已在I期BrainChild-03试验（NCT04185038）中成功实施并进行了测试。该试验的C组结果近期发表在《自然医学》（Nature Medicine）杂志上。
C组共纳入23名接受过标准放疗的儿童和年轻成人DIPG患者，评估脑室内（ICV）注射B7-H3 CAR T细胞疗法的可行性、安全性和耐受性。
在所有接受治疗的患者（n=21）中，从首次CAR T细胞输注开始的中位总生存期（OS）为10.7个月（范围：0.6-45.8个月）；从诊断开始的中位OS为19.8个月（范围：6.5-52.5个月），其中有患者在44.6、45.6和52.5个月时仍存活。
事后分析显示，在疾病进展前入组的患者（n=9）中，从首次CAR T细胞输注开始的中位OS为13.6个月（范围：2.8-45.8个月）；从诊断开始的中位OS为19.5个月（范围：7.6-52.5个月）。所有3名仍在世的患者均在疾病进展前接受了治疗。疾病进展后入组的患者（n=12）从首次CAR T细胞输注开始的中位OS为9.4个月，从诊断开始的中位OS为20.1个月。
安全性和耐受性
关于安全性，最常见的可能、很可能或确定与CAR T细胞疗法相关的副作用包括头痛（81%）、恶心或呕吐（81%）和发热（57%）。大多数不良事件为1级或2级，少数患者经历了3级毒性；1名患者经历了3级脑积水。
未来展望
BrainChild Bio公司计划在2025年第四季度启动一项关键的II期临床试验，以推进BCB-276的生物制品许可申请（BLA）提交。公司期待继续与FDA合作，加速将这种潜在的新型CAR T疗法带给患有中枢神经系统脑肿瘤的儿童和成人。
西雅图儿童研究所首席执行官Jeff Sperring博士总结道：“很高兴看到我们在对抗儿童脑癌方面又达到了一个重要的里程碑。我们的研究是尽快为孩子们带来潜在疗法的基础——我们对这项认定带来的可能性感到兴奋。”
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