引言
对于因各种原因无法接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化（Myelofibrosis）患者而言，寻找新的有效治疗方案至关重要。一项单中心2期临床试验（NCT04517851）的最终结果为这些患者带来了新希望。研究表明，埃罗妥珠单抗（Elotuzumab，商品名：Empliciti）单药治疗不仅安全，且显示出积极的疗效，为后续的联合用药研究奠定了基础。
埃罗妥珠单抗的安全性与副作用
在欧洲血液学协会（EHA）年会上公布的数据显示，该研究的安全性是其主要亮点之一。在15名接受治疗的患者中，绝大多数与埃罗妥珠单抗可能相关的副作用（AEs）为轻微的1级或2级，表明患者整体耐受性良好。
- 1级副作用：主要包括输液期间的急性疼痛、骨痛、腹泻、头晕、潮红、头痛、感觉异常、瘙痒、声音改变/嘶哑、丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平升高和高血糖症。
- 2级副作用：包括发烧、输液相关的寒战和发热、咽炎以及ALT水平升高。
- 3级副作用：较为罕见，仅报告了1例腹泻和1例天冬氨酸氨基转移酶水平升高。
这些数据表明，埃罗妥珠单抗作为单药治疗方案，其安全性是可控的，为患者提供了一个相对温和的治疗选择。
临床疗效与缓解数据
在疗效方面，埃罗妥珠单抗同样取得了令人鼓舞的成果。研究结果显示，患者的总缓解率（ORR）达到了33%。具体的缓解情况包括：
- 2名患者的贫血状况获得临床改善。
- 1名患者获得主要血小板缓解。
- 1名患者的症状获得临床改善。
- 1名患者同时在症状和血小板方面获得改善。
研究的主要作者、德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Prithviraj Bose博士总结道：“埃罗妥珠单抗在骨髓纤维化中具有活性，并且安全性极佳。这为未来探索其与JAK抑制剂的联合用药方案提供了充分的理由。”
研究设计与关键数据
该2期试验招募了经主治医生评估不适合使用JAK抑制剂的原发性或继发性骨髓纤维化成年患者。所有患者均携带JAK2 V617F突变，并处于中危或高危疾病阶段。
治疗方案为：在最初的8周内，每周静脉注射10 mg/kg的埃罗妥珠单抗，之后改为每4周注射20 mg/kg，最多持续36个周期。
- 中位起效时间：2.8个月。
- 中位缓解持续时间（DOR）：11.1个月。
- 中位治疗持续时间：6.6个月。
- 中位随访时间：在存活患者中为26.9个月。
值得注意的是，一名患者在治疗2.8个月后，骨髓纤维化等级从3级改善至2级，并且这一改善在36个治疗周期中得以维持。这些积极的长期数据进一步证实了埃罗妥珠单抗的治疗潜力。
结论与展望
总而言之，这项研究证实了埃罗妥珠单抗单药治疗骨髓纤维化的可行性，尤其对于那些无法从现有JAK抑制剂中获益的患者群体。其良好的安全性和确切的临床疗效，为骨髓纤维化的治疗策略开辟了新的方向，并强烈支持未来开展其与JAK抑制剂的联合治疗研究。对于寻求埃罗妥珠单抗（Empliciti）治疗方案、药物价格及海外代购渠道的患者，了解这些最新的临床数据至关重要。
