美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物技术公司Diakonos研发的癌症疫苗DOC1021用于恶性胶质瘤的孤儿药认定，包括新诊断和难治性胶质母细胞瘤，给脑癌患者带来了新的曙光。
孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。
1.胶质母细胞瘤是一种恶性程度极高、致命性极强的脑癌，患者的平均生存期仅15-21个月，急需有效的新疗法。
2.在1期临床试验中，16名接受DOC1021疫苗治疗的患者，治疗两年多后，13名至今仍存活，并且大多数患者疾病没有进展。
3.患者接受DOC1021疫苗治疗的安全性也普遍良好，试验中未观察到严重不良事件。
美国食品药品监督管理局（FDA）已授予美国生物技术公司Diakonos研发的癌症疫苗DOC1021用于恶性胶质瘤的孤儿药认定，包括新诊断和难治性胶质母细胞瘤。目前评估DOC1021疫苗治疗胶质母细胞瘤的1期临床试验已完成患者招募，并且试验中已经观察到了初步的良好疗效，DOC1021的治疗潜力很大。
胶质母细胞瘤是一种恶性程度极高、致命性极强的脑癌。尽管采取了积极的治疗手段，患者的生存结局依然很差，平均生存期仅15-21个月。只有7%的患者能存活超过五年。
DOC1021是由美国生物技术公司Diakonos Oncology Corporation研发的一款癌症疫苗，使用患者的树突状细胞以及肿瘤样本制成。
DOC1021疫苗的独特之处在于，它能够直接针对患者体内完整的癌症抗原谱，而无需对免疫细胞进行任何基因修改。疫苗利用自然免疫反应，使免疫系统能够识别并摧毁癌细胞，就像对待病毒感染一样。
评估DOC1021疫苗治疗胶质母细胞瘤的1期临床试验是一项非随机、单臂试验，于2021年10月进行患者招募。
该研究纳入的是年龄在18岁以上、患有可切除胶质瘤并且术后适合使用辅助化疗和放疗的患者。
患者需要具有足够的肾脏、肝脏、骨髓功能和免疫功能；ECOG表达评分≤2，意味着身体状况良好。
该研究主要评估患者在进行手术切除后，接受DOC1021疫苗治疗的安全性和可行性。治疗方案为每两周注射一次。
截至目前，共有16名患者接受了4个不同剂量水平的DOC1021疫苗治疗。
患者接受DOC1021治疗的耐受性普遍良好，未观察到严重不良事件。
16名患者中，有13名患者目前仍然存活，大多数患者疾病保持无进展状态。
除了DOC1021疫苗，Diakonos公司还有两种疫苗正在进行临床开发，分别用于治疗胰腺癌（NCT04157127）和血管肉瘤（NCT05799612）。
[1]https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-doc1021-for-malignant-glioma
[2]https://www.businesswire.com/news/home/20240102095438/en/Diakonos-Oncology-Completes-Phase-1-Glioblastoma-Trial-Recruitment-Receives-FDA-Orphan-Drug-Designation
