摘要

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已收到前沿靶向药Tovorafenib的新药上市申请，用于单药治疗复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者。临床研究数据显示，该药对此类患儿的疗效非常卓越，且副作用小、易耐受。

来源：摄图网

关键信息如下：

1、儿童低级别胶质瘤非常缺乏前沿药物治疗，而新型靶向药Tovorafenib能有效的填补这部分空缺，让此类患儿也有前沿药可用。

2、数据显示，该药让67%的患儿肿瘤大幅缩小或消失，如果加上病情稳定的患者，则该药的临床获益率高达93%！

3、一部分患儿凭借该药，甚至可以达到无癌状态。

4、该药副作用较小，患儿可以很好的耐受。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已收到前沿靶向药Tovorafenib的新药上市申请，用于单药治疗复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者。

儿童低级别胶质瘤，是一种长在儿童大脑中的肿瘤。这种肿瘤生长往往比较缓慢，并不会特别快地转移、扩散到患儿其他部位。当然，低级别胶质瘤依然对患儿的生命健康、生长发育会带来大量风险。

来自2期FIREFLY-1试验（NCT04775485）的结果显示，接受Tovorafenib治疗的69名可评估患者，实现了67%的总体缓解率（ORR），临床获益率为93%，其中包括17%的完全缓解（CR），和49%的部分缓解（PR）以及26%的稳定疾病（SD）。

另外，该药给患者带来的疾病缓解时间，平均为16.6个月。

更详细的研究结果会在即将举行的医学会议上展示。

“我们相信，Tovorafenib如果能获批，将可能会改变这种慢性和顽固肿瘤的治疗格局，”美国Day One生物制药首席执行官Jeremy Bender博士在一份新闻稿中表示。

FIREFLY-1是一项正在进行中的多中心、单臂、开放标签临床试验，旨在对复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者，使用Tovorafenib作为每周一次的单药治疗。该研究对已知存在BRAF基因突变的患者开放招募，这些患者至少接受过一线系统治疗且发生进展，以及至少有1个可测量的病变。

Tovorafenib的治疗以每28天为一个治疗周期，2期临床试验的口服推荐剂量为每平方米420毫克，每周一次。在每三个周期结束时，患者将接受影像评估。

该药的安全性也还不错，患者通常治疗后耐受良好。大多数治疗副作用级别为1-2级，其中蕞常见的治疗相关副作用为发色改变、疲劳、丘疹性皮疹、皮肤干燥和痤疮性皮炎。

此外，常见的治疗相关异常指标包括肌酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、贫血、低磷血症和天冬氨酸氨基转移酶升高。大多数这些异常没有临床表现，不需要临床干预或更改治疗。

参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/fda-receives-rolling-nda-of-tovorafenib-for-pediatric-low-grade-glioma

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