每年的美国癌症研究协会（AACR）年度报告，都是全球癌症领域的前沿风向标，为无数正在与癌症抗争的患者和家庭带来新的希望。2025年的报告再次强调了一个振奋人心的信息：癌症的治疗正在经历一场深刻的变革，不再是单打独斗的突破，而是科学研究、临床实践与患者反馈紧密结合的“创新共同体”。这意味着，我们正前所未有地接近更精准、更有效的抗癌方案，每一个突破都可能为生命的延续打开一扇窗。如果您或您的家人正面临癌症的挑战，这份报告的深度解读将帮助您了解未来的治疗方向和最新药物进展，坚定战胜疾病的信心。
癌症治疗的里程碑变革：科学与临床的深度融合
过去几十年，全球范围内癌症死亡率的持续下降，并非偶然，而是得益于医学研究的不断创新和“科学发现与医学实践的融合”。AACR 2025年度报告《Unifying Cancer Science and Medicine》深刻指出，肿瘤学进步是一个环环相扣的“科学发现→临床验证→实践反馈→再创新”的循环系统工程。这一理念的转变，是当代肿瘤学最深刻的变革之一，它推动了无数创新疗法的诞生，让原本无药可医的患者看到了希望的曙光。
然而，新药从实验室的一个有前景的分子到最终被批准用于临床，往往需要漫长的5到10年。为了加速这一进程，当前的临床研究正在从传统的“按癌种/分期、固定流程”的模式，加速转向以生物标志物为核心的高效率试验范式。这些新型试验，如“篮式试验”（Basket Trial，针对不同癌种但拥有相同基因突变的患者）、“伞式试验”（Umbrella Trial，针对同一癌种但拥有不同基因突变的患者）、“平台试验”（Platform Trial，在同一个试验框架下，同时评估多种药物或治疗方案）、“自适应试验”、“无缝设计试验”以及“个体化单例试验”等，极大地缩短了药物转化周期，提升了药物与患者的匹配效率。这些创新的试验设计意味着，未来患者将更快地接触到针对自身病情的个性化治疗方案。
精准医疗新纪元：组织无关疗法大放异彩
在治疗理念上，AACR报告将“组织类型无关治疗”定位为肿瘤学发展史上的一个里程碑。这意味着，我们不再仅仅根据肿瘤的发生部位（例如肺癌、乳腺癌）来选择治疗方案，而是转向“基于分子特征”来精准打击癌细胞。这种治疗策略的转变，就好比从“地毯式轰炸”升级为“精确制导打击”，大大提高了治疗的有效性和安全性。
报告列出了目前已被证实有效的关键生物标志物，包括：
- MSI-H/dMMR（微卫星高度不稳定/错配修复缺陷）：这类肿瘤对免疫治疗反应良好。
- NTRK 融合：携带NTRK基因融合的肿瘤，无论发生在身体哪个部位，都有特定的靶向药。例如，拉罗替尼（点击查看购买渠道与价格）就是针对NTRK融合的广谱靶向药。
- TMB-H（肿瘤突变负荷高）：高TMB的肿瘤细胞更容易被免疫系统识别并清除。
- BRAF V600E：这个突变在多种癌症中都有发现，有相应的靶向药物，例如康奈非尼（点击查看购买渠道与价格）等。
- RET 融合：另一种可被靶向的基因融合。
- HER2：这个靶点在乳腺癌、胃癌等多种癌症中都有表达，也有多种靶向药物。针对HER2的靶向药，如妥卡替尼（点击查看购买渠道与价格）等。
- KRAS：KRAS突变曾被认为是“不可成药”的靶点，但近年来也取得了突破，例如索托拉西布（点击查看购买渠道与价格）和阿达格拉西布（点击查看购买渠道与价格）。
- MET：MET突变或扩增也是多种癌症的驱动因素，相关靶向药物如卡马替尼（点击查看购买渠道与价格）和克唑替尼（点击查看购买渠道与价格）等。
截至2025年6月，美国FDA已经批准了9款“组织无关”疗法，这意味着这些药物可以不分肿瘤类型，只要患者肿瘤细胞携带特定的基因突变或生物标志物，就可以使用。然而，报告也提醒我们，在真实世界中仍然存在“可用但未充分用”的落地鸿沟，例如，虽然NTRK融合患者可以从靶向治疗中获益，但接受相应靶向治疗的比例仍然偏低，这可能是因为缺乏基因检测意识或药物可及性问题。MedFind一直致力于解决患者在获取这些创新疗法上的难题。
与此同时，AACR提醒，临床试验的核心挑战之一是参与不均与代表性不足。目前癌症临床试验的总体参与率仅约7%，农村地区的试验可及性不足，不同人群（如少数族裔）的代表性也存在偏差。为此，FDA正在推动多样性行动计划，以改善试验的公平性与结果的外推性，确保更多患者能从最新的研究中获益。
肿瘤治疗的五大支柱：最新进展与未来趋势
AACR年度进展报告以肿瘤治疗的五大支柱为主线，概括了过去一年FDA的里程碑进展，包括批准了20款新药、1款装置以及8项适应证扩展。这些成就共同勾勒出癌症治疗领域蓬勃发展的图景。
1. 手术：走向“减负”与“保留器官”
外科手术作为癌症治疗的传统基石，正在变得更加精细和人性化。未来的趋势是手术走向“降级”和“器官保留”。例如，对于一些在接受新辅助治疗（手术前治疗）后达到pCR（病理完全缓解，即肿瘤组织在显微镜下完全消失）的患者，医生可能会采取“主动监测”策略，而不是立即进行大范围手术。这能够减少不必要的创伤和副作用，显著提升患者的生活质量。
2. 放疗：更精准高效，诊疗一体化
放射治疗（放疗）的技术也在不断进步，目标是更精准、更高效地消灭癌细胞，同时最大限度地保护周围健康组织。现代放疗技术结合影像学，能够实现对肿瘤的“精准靶向”，减少副作用。此外，“诊疗一体化”的系统性靶向放疗正在兴起，例如通过放射性药物直接靶向癌细胞，或者将放疗与靶向药物、免疫药物结合，实现1+1>2的治疗效果。
3. 化疗：毒性预判与个体化决策
传统化疗虽然仍然是许多癌症治疗的重要手段，但其副作用常常让患者望而却步。现在的化疗强调“毒性预判与个体化决策”。例如，通过DPD（二氢嘧啶脱氢酶）检测，可以预测患者对某些氟尿嘧啶类化疗药的代谢能力，从而调整剂量，降低毒性。此外，ctDNA（循环肿瘤DNA）动态监测技术能够实时评估化疗效果和肿瘤负荷，指导医生进行更精准的个体化决策。在剂型和给药途径上也有创新，例如凝胶灌注化疗，可以使药物在局部作用更久，减少全身副作用。
4. 分子靶向治疗：持续突破，新药迭出
分子靶向治疗是近年来癌症治疗领域发展最为迅猛的支柱之一，它能够针对癌细胞特有的分子靶点进行精准打击。报告强调了靶向治疗的“高速增长”，多款新药与相应的伴随诊断（用于检测靶点的基因检测）同步获批，确保了药物的精准应用。
- KRAS靶点持续突破： 曾被认为是“不可成药”的KRAS突变，现在已经有了靶向药物。
- 乳腺癌与肺癌进展尤为密集： 这两个癌种是靶向治疗研究的重点，不断有新的靶点被发现，新的药物被开发出来。
- ADC（抗体药物偶联物）异军突起： ADC被形象地称为“生物导弹”，它结合了抗体的精准靶向能力和化疗药物的强大杀伤力，能够将化疗药物精确地递送到癌细胞内部，减少对健康细胞的伤害，例如目前在乳腺癌、胃癌等领域表现亮眼的ADC药物。
- 罕见肿瘤药物同样亮眼： 对于许多罕见癌症，过去缺乏有效的治疗方案，现在得益于精准医疗的发展，越来越多的罕见肿瘤患者也能受益于靶向治疗。
5. 免疫治疗：适应证前移，新型策略不断涌现
免疫治疗，特别是免疫检查点抑制剂（ICIs），彻底改变了晚期癌症的治疗格局。AACR报告指出，ICIs的“适应证正在前移”，例如被用于围手术期（手术前后）治疗，以期在早期阶段就调动患者自身的免疫系统清除微小病灶，从而降低复发风险。此外，联合治疗策略（如免疫治疗联合化疗或靶向治疗）和给药方式的更新也在不断探索中。
然而，免疫治疗也面临挑战，如“疗效异质性”（并非所有患者都对免疫治疗有效）和“irAE管理”（免疫相关不良事件的发生和管理）。科学家们正在深入研究，以预测哪些患者能从免疫治疗中获益，并开发更有效的irAE管理策略。同时，ACT（过继细胞疗法，如CAR-T、TCR-T、TIL）和BiTE（双特异性T细胞衔接器）等新型免疫动员策略也加速走向成熟，为复发难治性肿瘤患者带来了新的希望。
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