对于经过多线治疗后病情仍然进展的难治性间皮瘤患者而言，新的治疗选择至关重要。近日，在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布并在《自然医学》杂志上发表的一项I/II期临床试验结果，为这部分患者带来了新的曙光。研究表明，首创（first-in-class）的YAP-TEAD抑制剂VT3989在治疗难治性间皮瘤方面显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性。
VT3989的作用机制：靶向Hippo信号通路
间皮瘤的肿瘤进展往往与Hippo信号通路的失调导致YAP激活有关。VT3989是一种新型、强效的口服TEAD棕榈酰化抑制剂，它能够有效阻断YAP的转录活性，从而抑制肿瘤生长。作为该领域的首创药物，VT3989为间皮瘤的靶向治疗提供了全新的策略。
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研究报告作者 Timothy Yap 教授
临床试验关键数据解读
该研究共纳入172名晚期实体瘤患者，其中135名为间皮瘤患者。研究结果显示，采用“服药2周，停药2周”的间歇性给药方案，剂量为100mg时，VT3989表现出显著的临床活性。在22名接受此方案治疗的间皮瘤患者中：
- 客观缓解率（ORR）达到32%，意味着有7名患者的肿瘤显著缩小。
- 疾病控制率（DCR）高达86%，其中12名患者病情稳定，未出现进展。
- 中位无进展生存期（PFS）长达40周。
值得注意的是，即使在先前接受过免疫治疗或携带/不携带NF2基因突变的患者中，VT3989同样展现出持久的疗效。
VT3989的安全性与耐受性
在展现出色疗效的同时，VT3989的安全性也得到了验证。研究表明，该药物总体耐受性良好，报告的毒副作用多为低级别，患者易于管理。最常见的治疗相关副作用包括：
- 尿白蛋白肌酐比升高（31%）
- 蛋白尿（28%）
- 外周水肿（23%）
- 疲劳（20%）
未来展望与患者希望
基于这项研究的积极数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予VT3989用于治疗间皮瘤的“孤儿药资格”和“快速通道资格”，这将加速其研发和审评进程。目前，一项旨在进一步验证VT3989疗效的III期临床试验正在筹备中。
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