Orca-T获FDA优先审评，有望改变血液肿瘤治疗格局
近日，生物技术公司Orca Bio宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其在研产品Orca-T的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。Orca-T是一种同种异体T细胞免疫疗法，旨在用于治疗包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的多种血液系统恶性肿瘤。FDA已将该申请的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）目标行动日期定为2026年4月6日。
这一重要进展意味着，如果审查顺利，Orca-T可能成为改善这些致命性疾病患者预后的全新选择。对于寻求最新治疗方案的患者，可以咨询MedFind的AI问诊服务，获取个性化的前沿信息。
关键临床数据：Precision-T试验结果解读
此次BLA的受理主要基于关键性III期临床试验Precision-T（NCT04013685）的积极结果。该研究旨在评估Orca-T与传统同种异体造血干细胞移植（HSCT）在治疗AML、ALL和MDS患者中的疗效与安全性。
研究结果显示，Orca-T达到了其主要终点，在改善无中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）生存率方面表现出统计学上的显著优势。具体数据如下：
- 无GVHD生存率： 接受Orca-T治疗的患者在1年时的无GVHD生存率为78%，而标准治疗组仅为38%（HR, 0.26; P
- 总生存期（OS）： Orca-T组的1年预估总生存率为94%，优于标准治疗组的83%（HR, 0.49; P = .11823），显示出积极的生存获益趋势。
- cGVHD发生率： Orca-T组的中重度cGVHD累积发生率仅为13%，显著低于标准治疗组的44%（HR, 0.19; P
这些数据表明，Orca-T在有效控制疾病的同时，能显著降低干细胞移植后最常见的严重并发症——移植物抗宿主病的风险。更多前沿的抗癌资讯，请关注MedFind的资讯版块。
Orca-T如何为患者带来新希望？
Orca Bio的联合创始人兼首席执行官Nate Fernhoff博士表示：“对于许多AML、ALL或MDS患者而言，干细胞移植是唯一可能治愈的选择。然而，与治疗相关的毒性反应常常阻碍患者的康复。Orca-T的BLA被受理，标志着我们向提供一种旨在提高生存率、同时避免GVHD等并发症的一流疗法迈出了关键一步。”
通过精准控制T细胞亚群，Orca-T旨在保留移植物抗白血病效应，同时去除导致GVHD的有害细胞，从而在疗效和安全性之间取得更好的平衡。
试验设计与安全性分析
Precision-T试验入组了处于完全缓解期（CR）或伴有不完全血液学恢复的CR的急性白血病患者，以及骨髓中原始细胞比例低于10%的MDS患者。他们被1:1随机分配接受Orca-T或标准同种异体HSCT治疗。
安全性方面，研究结果显示Orca-T未发现新的安全信号。在严重感染方面，Orca-T治疗组中4级或以上严重感染的发生率为6%，低于标准治疗组的10%，进一步证实了其良好的安全性。虽然Orca-T目前尚未上市，但患者可以通过MedFind海外靶向药代购网站获取其他已获批的血液肿瘤治疗药物，以满足当前的治疗需求。
