欧洲药品管理局（EMA）的最新审批动态，对全球癌症患者而言，无疑是希望的曙光。2025年8月，EMA再次批准了一系列重要的肿瘤治疗药物，这些新药的上市，不仅填补了部分治疗空白，也为多种癌症类型带来了更优的治疗选择。本文将深入解析这些获批的靶向药和细胞疗法，包括其适应症、关键临床数据及潜在副作用，旨在为寻求海外购药和最新抗癌资讯的患者提供全面、权威的参考。了解这些前沿疗法，有助于患者及其家属做出更明智的治疗决策。
尼罗加司他（Ogsiveo）：硬纤维瘤治疗新突破
2025年8月18日，欧洲委员会（EC）批准了尼罗加司他（Nirogacestat），商品名为Ogsiveo，用于治疗需要全身性治疗的进展性硬纤维瘤（Desmoid Tumors）成人患者。这一里程碑式的批准意义重大，因为在此之前，欧盟尚无专门针对进展性硬纤维瘤的获批药物。
该批准主要基于III期DeFi临床试验（NCT03785964）的数据。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受尼罗加司他治疗的患者无进展生存期（PFS）显著改善（HR, 0.29; 95% CI, 0.15-0.55; P < .001）。客观缓解率（ORR）在尼罗加司他组达到41%，而安慰剂组仅为8%（P < .001），其中完全缓解率分别为7%和0%。
患者报告的疼痛、硬纤维瘤特异性症状、身体/角色功能以及整体健康相关生活质量均有所改善。最常见的副作用（AEs）包括腹泻、皮疹以及育龄期女性的卵巢毒性。值得一提的是，美国FDA已于2023年11月批准了尼罗加司他用于相同适应症，同样得到了DeFi试验数据的支持。
泽布替尼（Brukinsa）片剂：B细胞恶性肿瘤用药更便捷
2025年8月21日，EC批准了泽布替尼（Zanubrutinib）的片剂剂型，商品名为Brukinsa，适用于其所有已获批的适应症。这一批准为B细胞恶性肿瘤患者提供了更便捷的用药选择。
泽布替尼在欧盟已获批用于多种适应症，包括作为单药治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia）、边缘区淋巴瘤（Marginal Zone Lymphoma）和慢性淋巴细胞白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia）成人患者，以及与奥妥珠单抗（Obinutuzumab）联合治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma）。
片剂剂型的推荐剂量为每日320毫克，与胶囊剂型相同，患者现在每日服用两片160毫克的片剂。
根据泽布替尼单药治疗（n = 1550）的欧盟处方信息汇总安全数据显示，常见副作用包括上呼吸道感染（36%）、瘀伤（32%）、出血/血肿（30%）和中性粒细胞减少症（30%）。在评估泽布替尼联合奥妥珠单抗治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤的II期ROSEWOOD试验（NCT03332017）中，联合治疗组（n = 143）的常见副作用包括血小板减少症（37%）、中性粒细胞减少症（31%）和疲劳（27%）。总体而言，两种治疗方案中因副作用导致治疗中断的患者比例均较低。如果您对泽布替尼的海外购药渠道或价格感兴趣，可以访问MedFind海外靶向药代购服务获取更多信息。
UM171细胞疗法（Zemcelpro）：血液恶性肿瘤移植新选择
UM171细胞疗法，商品名为Zemcelpro，获得了欧洲的附条件批准，用于需要异基因造血干细胞移植（HSCT）的血液恶性肿瘤患者，尤其是在没有其他合适供体细胞可用的情况下。
根据这项监管决定，UM171细胞疗法已获准在所有27个欧盟国家以及冰岛、挪威和列支敦士登上市。预计未来还将在美国、加拿大、英国和瑞士提交申请。
UM171的疗效和安全性在两项独立的I/II期（NCT02668315）和II期（NCT04103879）前瞻性研究中进行了评估，涉及高危和极高危急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者。在中位随访24个月时，UM171治疗组（n = 50）的两年总生存率（OS）估计为67%（95% CI, 54%-82%），无进展生存率（PFS）为63%（95% CI, 50%-79%）。此外，两年非复发死亡累积发生率为19%（95% CI, 8%-31%），复发发生率为18%（95% CI, 6%-29%）。
安全性方面，2至4级急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率为69%；3至4级急性GVHD发生率为16%。中度至重度慢性GVHD的发生率为7%，导致慢性GVHD无复发生存率为55%（95% CI, 42%-72%）。
替雷利珠单抗（Tevimbra）：可切除非小细胞肺癌围手术期新方案
2025年8月27日，EC批准了替雷利珠单抗（Tislelizumab），商品名为Tevimbra，联合含铂化疗作为新辅助治疗，随后进行替雷利珠单抗单药辅助治疗，用于具有高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
此项批准得到了III期RATIONALE-315试验（NCT04379635）数据的支持。替雷利珠单抗治疗方案与化疗加安慰剂相比，在总生存期（OS）方面显示出统计学意义和临床意义的显著改善。
此前公布的中期分析数据也显示，替雷利珠单抗组的无事件生存期（EFS）显著改善（HR, 0.56; 95% CI, 0.40-0.79; 单侧P = .0003）。此外，替雷利珠单抗联合化疗在主要病理缓解率（差异41.1%；95% CI, 33.2%-49.1%；P < .0001）和病理完全缓解率（差异35.0%；95% CI, 27.9%-42.1%；P < .0001）方面均显著高于化疗加安慰剂组。
安全性方面，替雷利珠单抗组有72.1%的患者报告了3级或更高级别的治疗相关副作用（TRAEs），而安慰剂组为66.4%。实验组中最常见的3/4级TRAEs包括中性粒细胞计数下降和白细胞计数下降。如果您想了解更多关于替雷利珠单抗的药物信息或诊疗指南，可以访问MedFind抗癌资讯平台。
结语：海外购药与抗癌资讯，助力患者抗癌之路
2025年8月EMA批准的这些抗癌新药，无疑为全球癌症患者带来了新的希望和治疗选择。从硬纤维瘤的突破性疗法尼罗加司他，到B细胞恶性肿瘤更便捷的泽布替尼片剂，再到血液恶性肿瘤的UM171细胞疗法，以及非小细胞肺癌的替雷利珠单抗围手术期方案，这些进展都预示着癌症治疗领域的持续进步。
对于身处海外或希望获取海外优质医疗资源的患者而言，了解这些最新药物信息至关重要。MedFind致力于为癌症患者提供全面的海外靶向药代购服务，确保患者能够及时、安全地获取所需药品。同时，我们还提供专业的AI问诊服务，以及丰富的药物信息、诊疗指南等抗癌资讯，帮助患者及其家属更好地理解病情，选择最适合的治疗方案。在抗癌的道路上，MedFind愿与您同行，提供最坚实的支持。
