Ph+急性淋巴细胞白血病治疗迎来重大进展
近日，血液肿瘤领域传来一则振奋人心的消息。亚盛医药集团国际（Ascentage Pharma Group International）宣布，其研发的口服第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）——奥雷巴替尼（Olverembatinib），联合化疗用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者的全球注册性3期临床试验POLARIS-1（NCT06051409），已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准。这一里程碑式的进展，标志着奥雷巴替尼的全球开发迈出了关键一步，有望为全球Ph+ ALL患者带来全新的治疗希望。
这项全球性的临床试验旨在加速该药物在全球范围内的注册进程，尤其侧重于美国和欧洲市场。此前，该试验已于2023年在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准并启动。对于寻求最新治疗方案的患者而言，了解如奥雷巴替尼这类前沿药物的研发进展和未来的可及性至关重要。MedFind致力于为全球华人患者提供专业的抗癌资讯，帮助您紧跟全球新药动态。
奥雷巴替尼：攻克耐药难题的新一代靶向利器
Ph+ ALL是一种侵袭性较强的白血病亚型，其特点是存在“费城染色体”这一遗传学异常。尽管第一代TKI药物（如伊马替尼）的出现显著改善了患者的预后，但耐药性问题仍然是临床治疗中的一大挑战。奥雷巴替尼作为第三代TKI，其设计初衷就是为了克服既往TKI的耐药突变，为患者提供更持久、更深度的缓解。
早期研究数据显示，奥雷巴替尼联合低强度化疗的方案在初治Ph+ ALL患者中展现了卓越的疗效：
- 深度缓解率高： 在治疗3个周期后，约65%的患者达到了微小残留病（MRD）阴性以及分子学MRD阴性的完全缓解（CR）。MRD阴性是衡量治疗深度的重要指标，通常预示着更低的复发风险和更长的生存期。
- 对高危亚型有效： 即便是携带IKZF1plus等高风险突变的患者，也从该联合方案中获得了良好的临床获益。
- 安全性良好： 该联合方案的安全性可控，报告的不良事件发生率较低，且大多数是可管理的，这意味着患者的治疗耐受性更好。
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“FDA和EMA对这项全球注册性3期研究的批准，是奥雷巴替尼在Ph+ ALL领域全球开发的重要一步。我们将全力推进奥雷巴替尼在Ph+ ALL领域的临床开发，力争早日为全球患者带来新的治疗选择。”
POLARIS-1研究：一项旨在改变治疗格局的全球性试验
POLARIS-1是一项精心设计的全球多中心、随机对照的3期临床试验，旨在直接评估奥雷巴替尼方案的优越性。以下是该试验的关键信息：
- 研究设计： 该试验预计招募350名新诊断的Ph+ ALL患者，他们将被随机分配接受“奥雷巴替尼（口服，隔日一次）+化疗”或“伊马替尼（口服，每日一次）+化疗”的治疗。
- 入组标准： 主要入组标准包括年龄18岁及以上、符合WHO诊断标准的Ph+ ALL、ECOG体力状况评分为2分或以下、预期生存期至少3个月且器官功能良好等。
- 排除标准： 排除标准包括有慢性粒细胞白血病病史、有中枢神经系统（CNS）白血病临床表现、正在使用治疗剂量的抗凝剂或抗血小板药物、未受控制的心脏病以及需要全身治疗的活动性感染等。
- 主要终点： 试验的主要研究终点是在第1至第3个治疗周期（每周期28天）内达到的MRD阴性率。
- 次要终点： 次要终点包括治疗相关的副总用、奥雷巴替尼的血浆浓度以及患者报告的结局（生活质量）等。
在选择复杂的治疗方案时，充分了解药物信息和个体化建议非常重要。MedFind的AI问诊服务可以为您提供专业的参考信息，帮助您与医生进行更有效的沟通。
奥雷巴替尼的上市之路与患者可及性
值得注意的是，奥雷巴替尼目前已在中国获批用于治疗多种耐药的慢性粒细胞白血病（CML），并且所有适应症均已被纳入国家医保目录，这充分证明了其疗效和安全性。然而，在美国和欧洲，该药物仍处于研究阶段，尚未获得批准上市。
POLARIS-1试验的成功与否，将直接决定奥雷巴替尼能否在美国和欧洲获批，成为Ph+ ALL的一线治疗新标准。该试验的初步数据预计将在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布，届时我们将能更清晰地看到其治疗潜力。
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总结
总而言之，奥雷巴替尼全球3期POLARIS-1试验获得FDA和EMA的批准，是Ph+ ALL治疗领域的一个重要里程碑。它不仅为奥雷巴替尼成为全球一线标准疗法铺平了道路，也为无数新诊断的Ph+ ALL患者带来了战胜疾病的新希望。我们期待这项研究能够取得成功，早日惠及全球患者。
