急性髓系白血病（AML）治疗迎来新纪元：2025年ASH指南深度解读
对于被诊断为急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）的年长患者而言，过去的治疗选择往往有限且充满挑战。然而，随着医学的飞速发展，一个充满希望的新时代已经到来。新一代靶向治疗药物和更为温和的化疗方案正在彻底改变AML的治疗格局，显著提高了患者的生存率和治愈机会。在这一变革浪潮中，由西尔维斯特综合癌症中心的研究员Mikkael Sekeres博士领导更新的《2025年美国血液学会（ASH）AML治疗指南》无疑是重要的里程碑。该指南发表于权威期刊《Blood Advances》，为老年AML患者的治疗决策提供了清晰、科学的指引。
“AML的治疗领域因更多有效疗法的出现而发生了翻天覆地的变化，”迈阿密大学米勒医学院西尔维斯特综合癌症中心血液学部主任Sekeres博士表示，“我们的临床研究在过去两年中，已促使美国食品药品监督管理局（FDA）批准了三种用于治疗急性白血病的新药。”
然而，将这些创新药物无缝整合到患者的个体化治疗方案中，是一个需要审慎评估和专业指导的复杂过程。新的指南正是为了解决这一挑战，旨在帮助医生和患者共同应对AML治疗中的每一个关键决策。
深入了解急性髓系白血病（AML）
急性髓系白血病（AML）是一种侵袭性强的血液和骨髓癌症，其特征是骨髓中异常的髓系祖细胞（即白血病细胞）失控增殖。这些恶性细胞的快速增长会严重干扰正常血细胞（包括红细胞、白细胞和血小板）的生成，导致贫血、感染和出血等一系列危及生命的并发症。
尽管AML可以发生在任何年龄段，但在60岁以上的成年人中最为常见，且通常更具侵袭性。对于这一群体，治疗AML尤其棘手，因为高龄和可能存在的其他合并健康问题（如心脏病、糖尿病等）使得他们难以耐受传统的高强度化疗。因此，在追求有效杀灭癌细胞与控制治疗副作用之间找到最佳平衡点，是老年AML患者治疗成功的关键。
AML治疗的演变：从“一刀切”到“量体裁衣”
在过去的几十年里，高强度化疗是AML的标准治疗方案，旨在迅速清除白血病细胞，使病情达到缓解。然而，这种方法的“杀伤力”巨大，副作用也同样显著。就在20年前，仍有高达三分之二的65岁以上患者因无法耐受而未能接受化疗，只能采取支持性护理。
“我们制定这些指南的初衷，是为了模拟一位年长患者在考虑治疗时与医生对话的全过程。而这系列对话的第一个问题就是，患者是否应该接受任何形式的治疗。”Sekeres博士强调，“我们没有回避患者和医生提出的任何棘手问题，我为此感到自豪。”
近十年来，AML的治疗武器库得到了极大的丰富。更温和的化疗方案、低剂量治疗、靶向疗法和免疫疗法等创新手段的出现，显著改善了AML的治疗效果。越来越多的老年患者不仅能够实现病情缓解，甚至有机会通过骨髓移植等手段追求彻底治愈。当然，治疗方案的个性化也带来了决策的复杂性。如今，医生需要为每一位患者“量体裁衣”，综合考虑其年龄、身体状况和肿瘤的基因图谱来制定最佳方案。
2025年ASH指南核心变革：五大关键更新
新的指南明确指出，在绝大多数情况下，应为老年AML患者提供积极的抗癌治疗，而不仅仅是支持性护理。以下是新版指南中的几项重大更新：
1. 治疗强度的精准选择：化疗不再是唯一选项
对于身体状况良好，特别是年龄在60多岁或携带有利疾病基因的患者，高强度化疗仍然是首选。然而，对于不适合高强度化疗的患者，指南强烈推荐考虑低强度治疗方案。这些方案包括：
- 去甲基化药物（HMA）：如阿扎胞苷（azacitidine）或地西他滨（decitabine）。
- 低剂量阿糖胞苷（LDAC）：一种较为温和的化疗药物。
更重要的是，这些低强度方案可以与靶向药物联合使用，以达到“1+1>2”的效果。其中，BCL-2抑制剂维奈克拉（Venetoclax）与去甲基化药物的联合，已成为不适合高强度化疗的AML患者的一线标准治疗，显著提高了缓解率和生存期。
2. 靶向治疗的全面应用：基因检测指导用药
基因检测在现代AML治疗中扮演着核心角色。新指南强调，如果基因检测发现特定的基因突变，应将相应的靶向药物纳入老年患者的治疗计划中。关键的靶点和药物包括：
- FLT3突变：携带此类突变的患者应接受FLT3抑制剂治疗。
- IDH1或IDH2突变：对于携带这些突变的患者，推荐使用阿扎胞苷联合相应的靶向抑制剂，如IDH1抑制剂艾伏尼布（ivosidenib）或联合维奈克拉。
“患者的基因信息不仅告诉我们他们是否有资格使用靶向疗法，还能预测其复发的风险水平，从而指导我们判断他们是否需要进行骨髓移植。”西尔维斯特白血病科主任Justin Watts博士解释道。
3. 骨髓移植的门槛放宽：为更多患者带来治愈希望
当患者通过初始治疗达到缓解后，骨髓移植（也称造血干细胞移植）是预防复发、实现长期治愈的有效手段。过去，高龄被认为是移植的禁忌。但新指南委员会以压倒性多数建议，对于更多高风险疾病的年长患者，应考虑进行骨髓移植。移植技术的进步以及非全相合供者来源的广泛应用，使得这一治愈性疗法惠及更多人群。
4. 缓解后治疗（维持治疗）的重要性
对于不适合进行移植的患者，指南建议应继续接受缓解后治疗。这些通常是更温和的联合治疗方案，旨在巩固疗效，清除体内残留的白血病细胞，从而预防疾病复发，延长缓解期。
5. 姑息治疗与临终关怀的人性化考量
新指南还就姑息治疗或临终关怀期间的输血问题提出了明确建议。“许多临终关怀机构会拒绝为白血病患者输血，”Sekeres博士说，“因此我们非常明确地指出，我们将输注血液制品视为姑息治疗和临终关怀的一部分。”这一人性化的建议，保障了患者在生命末期的生活质量和尊严。
如何与医生共同制定最佳治疗方案？
面对日益复杂的治疗选择，患者和家属的积极参与至关重要。在与您的医疗团队沟通时，可以考虑提出以下问题：
- 我的AML具体属于哪种亚型？我的基因检测结果是什么？
- 根据我的年龄、身体状况和基因突变情况，最适合我的治疗方案是什么？是高强度还是低强度治疗？
- 我是否是靶向治疗的候选人？如果是，有哪些药物选择？
- 治疗期间可能出现哪些副作用？我们该如何管理这些副作用？
- 我是否需要考虑骨髓移植？最佳的时机是什么时候？
如果您对复杂的医疗信息感到困惑，或希望获得第二诊疗意见，可以尝试使用MedFind的AI问诊服务，它可以帮助您梳理病情、解读报告，并为您的治疗决策提供参考。
AML治疗的未来展望
尽管新指南已经发布，但AML的治疗仍在不断进步，未来几年可能还需要进一步的更新。目前正在进行的研究包括：
- 新型药物：如MENIN抑制剂等，有望为特定基因突变的患者带来新的突破。
- 联合疗法探索：研究人员正在探索现有药物（如维奈克拉）与其他新药的组合，以期进一步延长缓解时间，提高治疗效果。
- 微小残留病（MRD）检测：更先进的检测工具能帮助医生更精确地发现体内残留的极少量白血病细胞，从而更准确地评估复发风险，并指导后续治疗决策，例如判断谁真正需要进行移植。
“我们通过更精细地定义患者群体，并为他们找到合适的治疗方法，每年都在取得稳步的进展。”Watts博士总结道，“我们正在将越来越多的患者转移到‘有利获益组’——即那些在新疗法上表现良好并能活得更久的患者群体。”
总而言之，2025年ASH指南的更新标志着老年AML治疗进入了一个充满希望的个性化时代。通过积极的治疗、精准的靶向药物应用和更广泛的移植机会，老年AML患者正迎来前所未有的生存改善。如果您或您的家人正在寻求AML相关的药物信息或购药渠道，MedFind致力于为全球华人患者提供便捷的药品信息和获取服务，帮助您跨越地域障碍，获取前沿的治疗希望。
