FDA批准新适应症，应对CAR-T治疗挑战
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，批准了托珠单抗生物类似药Avtozma（通用名：tocilizumab-anoh）的静脉（IV）制剂，用于治疗接受CAR T细胞疗法的成人及2岁以上儿童患者中出现的严重或危及生命的细胞因子释放综合征（CRS）。
CAR-T细胞疗法是癌症治疗领域的一大突破，但其可能引发的细胞因子释放综合征（CRS）是一种严重的副作用。此次Avtozma获批新适应症，为临床医生和患者管理这一潜在风险提供了新的有效工具。值得一提的是，Avtozma是知名药物雅美罗（Actemra，通用名：托珠单抗）的生物类似药。
Avtozma：多领域应用的IL-6受体抑制剂
Avtozma（tocilizumab-anoh）是一种重组白细胞介素-6（IL-6）受体导向的人源化单克隆抗体。在此次获批之前，其静脉输注剂型已于2025年1月获FDA批准，用于治疗多种炎症性疾病，包括类风湿性关节炎、巨细胞动脉炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎以及COVID-19。本次新适应症的获批，使其与原研药雅美罗（Actemra）的静脉剂型适应症完全保持一致。
临床疗效与安全性数据
一项针对45名患有严重或危及生命的CAR T细胞疗法诱导的CRS患者的回顾性汇总分析显示，Avtozma具有良好的疗效和安全性。这些患者接受了推荐剂量的静脉注射托珠单抗治疗。
- 有效率：研究结果显示，总体上有69%的患者（95% CI, 53%-82%）在接受治疗后14天内CRS症状得到缓解（即退烧且至少24小时无需使用升压药）。
- 用药情况：患者从出现CRS到首次使用托珠单抗的中位时间为4天，接受治疗的中位剂量数为1剂。
- 安全性：研究人员未观察到与托珠单抗相关的明显不良反应。在儿童和成人患者群体中，其安全性与疗效没有显著差异。
推荐剂量与使用注意事项
对于CRS患者，Avtozma的推荐剂量依据体重而定：
- 体重低于30公斤的患者：推荐剂量为12 mg/kg。
- 体重等于或超过30公斤的患者：推荐剂量为8 mg/kg。
药物需通过60分钟静脉输注给药，单次输注剂量不建议超过800毫克。Avtozma可单独使用，也可与皮质类固醇联合使用。如果在首次给药后CRS的临床症状和体征未见改善，可追加最多3剂，但连续给药的间隔时间应至少为8小时。
治疗前，患者必须进行全血细胞计数和肝功能检查。由于CRS患者本身可能存在血细胞减少或转氨酶升高的情况，医生在决定用药时需权衡治疗CRS的潜在益处与短期治疗风险。
对于正在经历CAR-T疗法副作用的患者，及时有效的干预至关重要。如果您想了解更多关于Avtozma（tocilizumab-anoh）的信息，或有海外药物代购的需求，可以通过MedFind的AI问诊服务获取专业解答，或访问我们的药品商城了解详情。
