坦比西利三联疗法：攻克复发/难治性急性髓系白血病新希望
对于复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者而言，有效的治疗选择非常有限，预后往往不佳。然而，一项最新的2期临床研究（NCT04588922）带来了新的曙光。研究结果显示，一种名为坦比西利（Tambiciclib, SLS009）的高选择性CDK9抑制剂，在与阿扎胞苷（Azacitidine）和维奈克拉（Venetoclax）联合使用时，展现出强大的抗肿瘤活性，为AML患者带来了突破性的治疗效果。
关键研究成果：缓解率与生存期双双突破
该研究成功达到了其关键终点，无论是在缓解率还是总生存期方面，都超过了预设目标和历史标准。
令人鼓舞的缓解率
在所有可评估的患者中（n=54），联合治疗的总缓解率（ORR）达到了33%。当使用30mg每周两次的最佳剂量时，这一数据更是攀升至40%。更值得注意的是，在一些高风险亚组中，该疗法效果尤为显著：
- 对于伴有骨髓增生异常相关改变的AML（AML-MR）患者，ORR为44%。
- 在AML-MR中伴有髓系单核/单核母细胞（M4/M5）亚型的患者中，ORR高达50%。
- 携带ASXL1突变的患者，ORR同样达到了50%。
这些数据均远超试验设定的20%目标缓解率，证明了坦比西利三联疗法的卓越疗效。
显著延长的总生存期
在生存期方面，该疗法同样表现出色。对于AML-MR患者，中位总生存期（OS）达到了8.9个月；对于以维奈克拉为基础的方案治疗后复发或难治的患者，中位OS为8.8个月。即使是先前平均接受过2线治疗的患者，中位OS也达到了4.1个月。这些数据显著优于历史上接受最佳可用疗法患者的生存期（既往接受1线治疗者为2.4个月，超过1线者为1.8个月），也超过了试验设定的3个月目标。
坦比西利三联疗法的安全性如何？
在评估任何新疗法时，安全性是患者和医生最关心的问题之一。研究结果表明，在阿扎胞苷和维奈克拉的双药方案基础上加入坦比西利，并未导致毒性显著增加。在所有治疗组中，均未观察到剂量限制性毒性（DLT），这充分验证了坦比西利作为一种高选择性抑制剂的良好安全性。对于担心治疗副作用的患者来说，这是一个非常积极的信号。
临床试验设计与未来展望
这项开放标签、多中心的2期研究旨在评估坦比西利联合疗法的安全性、耐受性和有效性。研究共纳入了54名既往对维奈克拉方案产生耐药的R/R AML患者，中位年龄为69岁，大多数患者都具有不良风险的遗传学特征。
基于这些强有力的数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已建议启动一项新的随机临床试验，旨在评估坦比西利在一线治疗新诊断AML患者中的效果。这标志着坦比西利有望从后线治疗走向一线，为更多初治患者提供更优的治疗选择。对于关心坦比西利价格或寻求代购渠道的患者，这一进展意味着该药物距离正式获批上市更近了一步。MedFind将持续关注该药物的临床进展和审批动态，致力于为患者提供最新的药物资讯和便捷的获取途径。
