对于全球数百万癌症患者而言，每一次新药研发的突破都意味着新的生存希望。近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）传来振奋人心的消息：全球首个针对实体瘤的CAR-T细胞疗法——satri-cel（通用名：satricabtagene autoleucel，代号：CT041），其新药上市申请（NDA）已正式获得受理。这一里程碑事件，预示着CLDN18.2阳性晚期胃癌及胃食管结合部癌患者，在经历多线治疗失败后，有望迎来全新的、更有效的治疗选择。
胃癌作为全球高发恶性肿瘤之一，尤其在晚期阶段，现有治疗手段有限，患者预后不佳。面对免疫治疗和抗血管生成治疗耐药的挑战，临床上迫切需要创新疗法来填补这一巨大的未满足临床需求。satri-cel的出现，正是为了解决这一难题。
satri-cel：靶向CLDN18.2的创新CAR-T疗法
satri-cel是一种自体CAR-T细胞疗法，其独特之处在于精准靶向Claudin18.2 (CLDN18.2)蛋白。CLDN18.2在多种实体瘤中高表达，尤其在胃癌和胃食管结合部癌中被认为是极具潜力的治疗靶点。通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击表达CLDN18.2的癌细胞，从而实现精准杀伤。
CT041-ST-01临床试验揭示显著疗效
satri-cel的新药上市申请主要基于一项名为CT041-ST-01的II期随机对照临床试验（NCT04581473）的积极数据。该研究旨在评估satri-cel在既往至少接受过两线治疗后疾病进展的CLDN18.2阳性晚期胃癌/胃食管结合部癌患者中的疗效与安全性。研究结果令人鼓舞：
- 无进展生存期（PFS）显著延长： 经独立审查委员会（IRC）评估，接受satri-cel治疗的患者中位PFS达到3.25个月（95% CI, 2.86-4.53），而接受医生选择治疗的对照组仅为1.77个月（95% CI, 1.61-2.04）。风险比（HR）为0.366，表明satri-cel将疾病进展或死亡风险降低了约63%。
- 总生存期（OS）优势显现： satri-cel组患者的中位OS为7.92个月（95% CI, 5.78-10.02），对照组为5.49个月（95% CI, 3.94-6.93）。尽管统计学意义上的显著性略低于PFS，但其临床价值不容忽视。
- 客观缓解率（ORR）大幅提升： 在可测量病灶的患者中，satri-cel组的ORR高达30%（95% CI, 20%-42%），疾病控制率（DCR）为70%。相比之下，对照组的ORR仅为4%，DCR为24%。这表明satri-cel能够有效缩小肿瘤，控制疾病进展。
该试验的对照组治疗方案包括了多种常用药物，如阿帕替尼（商品名：艾坦）、紫杉醇、多西他赛、伊立替康或纳武利尤单抗（商品名：欧狄沃）。
专家解读与临床意义
北京大学肿瘤医院的申林教授作为CT041-ST-01试验的主要研究者指出，晚期胃癌患者的治疗选择和潜在获益非常有限，尤其在三线及以上治疗中，存在巨大的未满足临床需求。satri-cel的随机对照临床试验结果清晰地表明，与现有标准疗法相比，satri-cel在延长PFS和OS方面具有显著优势和临床价值。这些研究成果已获得国际广泛关注和认可，为satri-cel的新药上市申请提供了坚实的证据基础。
安全性概览
在安全性方面，satri-cel组患者最常见的治疗相关不良事件是细胞因子释放综合征（CRS），任何级别的CRS发生率为95.5%，其中4.5%为3级或更高级别。值得注意的是，satri-cel组未发生导致治疗中断的治疗相关不良事件，也未出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。总体而言，其安全性可控。
未来展望与海外购药途径
satri-cel新药上市申请的受理，标志着CAR-T细胞疗法在实体瘤领域迈出了历史性的一步。CARsgen Therapeutics创始人、董事长兼首席执行官李宗海博士表示，这是全球首个进入NDA阶段的实体瘤CAR-T产品，对CAR-T领域具有里程碑意义。我们期待satri-cel能尽快获批上市，为广大胃癌患者提供新的治疗选择。
对于急切寻求创新疗法的癌症患者及其家属而言，了解如何获取这些尚未在国内上市的先进药物至关重要。satri-cel作为全球前沿的靶向药，未来一旦在海外获批上市，患者可通过正规的海外靶向药代购渠道获取。专业的海外购药平台通常能提供药物信息、AI问诊服务，并协助患者了解satri-cel价格及哪里购买等关键信息，确保患者能够安全、便捷地获得所需药品。在考虑海外购药时，务必选择具备资质、信誉良好的平台，并咨询专业医生意见。
