对于全球数百万癌症患者而言，每一次新药的获批都意味着一份新的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来重要消息，正式批准了丝裂霉素膀胱灌注液（Zusduri; UGN-102），用于治疗成人复发性、低级别、中危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。这一突破性进展，无疑为饱受膀胱癌困扰的患者带来了新的治疗选择，也标志着靶向抗癌药在泌尿系统肿瘤治疗领域迈出了坚实一步。
丝裂霉素（Zusduri）获批：膀胱癌治疗新里程碑
丝裂霉素（Mitomycin）作为一种经典的抗肿瘤药物，此次以创新的膀胱灌注液形式（商品名：Zusduri，研发代号：UGN-102）获得FDA批准，专门针对复发性、低级别、中危的非肌层浸润性膀胱癌。这种局部治疗方式旨在直接作用于膀胱病灶，减少全身性副作用，提高治疗效果。对于这类患者，传统的治疗手段往往面临复发率高、需要反复手术的挑战，而Zusduri的出现，有望改变这一现状。
ENVISION临床试验：疗效数据令人鼓舞
Zusduri的获批主要基于其关键的III期ENVISION临床试验（NCT05243550）的积极结果。该单臂、多中心国际研究评估了UGN-102在门诊环境下，通过标准导管每周一次灌注，共6周的治疗方案。研究数据显示：
- 在首次灌注后3个月，患者的完全缓解（CR）率高达78%（95% CI, 72%-83%）。
- 在达到完全缓解的患者中，12个月的缓解持续时间（DOR）率达到79%，缓解持续时间范围为0至25个月以上。
在2025年ASCO年会上公布的更新数据显示，在可评估的240名患者中，3个月的完全缓解率进一步确认为79.6%（95% CI, 73.9%-84.5%），而达到完全缓解后18个月的缓解持续时间估计为80.6%（95% CI, 74.0%-85.7%）。这些数据充分证明了Zusduri在控制疾病复发方面的显著疗效。
安全性考量与不良反应
任何药物的治疗都伴随着潜在的副作用。在ENVISION试验中，UGN-102的安全性特征也得到了详细评估。最常见的（发生率≥10%）不良反应包括：肌酐水平升高、血钾水平升高、排尿困难、血红蛋白水平降低、天冬氨酸转氨酶水平升高、丙氨酸转氨酶水平升高、嗜酸性粒细胞计数升高、淋巴细胞计数降低、泌尿道感染、中性粒细胞计数降低以及血尿。这些不良反应通常是可控的。
值得注意的是，有12%的患者报告了严重不良事件（SAEs），其中包括尿潴留（0.8%）和尿道狭窄（0.4%）。不幸的是，有一名患者经历了致命性不良事件（心力衰竭）。此外，在2025年5月，FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）曾以5票对4票的投票结果，对UGN-102在复发性低级别中危NMIBC患者中的风险/收益比持反对意见，这表明在药物的全面评估中，安全性和有效性的平衡始终是关注的焦点。
ENVISION试验设计与患者筛选
ENVISION试验是一项单臂、多中心、国际性研究，共招募了约240名患者。符合入组条件的患者需满足以下标准：
- 经活检组织学证实为低级别NMIBC。
- 有膀胱肿瘤经尿道切除术（TURBT）治疗史。
- 筛查前8周内高级别疾病尿液细胞学检查阴性。
- 预期寿命至少达到试验持续时间。
- 具有中危疾病特征，定义为：存在多发肿瘤，或单个肿瘤直径≥3厘米，或早期/频繁复发。
排除标准包括：过去一年内接受过卡介苗（BCG）治疗、过去两年内有高级别膀胱癌史、肌层浸润性膀胱癌或转移性尿路上皮癌史、神经源性膀胱、活动性尿潴留或任何其他可能妨碍正常排尿的疾病。UGN-102的推荐剂量为75毫克，每周一次，共6周，通过导尿管注入膀胱。
海外靶向药购药指南：获取丝裂霉素（Zusduri）的途径
随着全球医疗资源的日益整合，许多国内患者开始关注海外新药，尤其是像丝裂霉素（Zusduri）这类刚刚获批的靶向抗癌药。由于新药上市初期可能存在地域限制或价格差异，海外购药或通过专业代购服务成为患者获取所需药物的重要途径。无论是寻求原研药还是关注未来可能出现的仿制药，了解合规的购药渠道至关重要。
对于需要获取这类创新抗癌药的患者，专业的海外购药平台能够提供便捷、合规的渠道，帮助患者了解药物信息、诊疗指南，并提供AI问诊等服务，从而更安全、高效地获取所需的靶向药。在选择购药途径时，务必核实平台的资质和药品的来源，确保用药安全。
结语：展望膀胱癌治疗未来
丝裂霉素（Zusduri）膀胱灌注液的FDA批准，为复发性低级别非肌层浸润性膀胱癌患者带来了新的希望。它不仅提供了一种有效的局部治疗方案，也为未来膀胱癌的治疗策略提供了宝贵的经验。随着更多创新抗癌药的研发和上市，我们期待能有更多患者从中受益，拥有更长的生存期和更高的生活质量。
