欧洲血液学协会（EHA）大会一直是全球血液肿瘤领域最受瞩目的盛会之一，汇聚了最新的研究成果和临床数据。2025年的EHA大会同样不负众望，将重点展示血液系统恶性肿瘤治疗的突破性进展。为了帮助患者和专业人士更好地把握这些前沿信息，MedFind抗癌资讯平台特别整理了专家们对本次大会最值得关注的报告的深度解读，涵盖了从急性髓系白血病到淋巴瘤等多种疾病的创新疗法。
急性髓系白血病（AML）治疗新篇章
急性髓系白血病（AML）的治疗正经历着革命性的变革，特别是针对老年或不适合强化化疗的患者。本次EHA大会将展示多项令人振奋的临床研究成果。
全口服方案的崛起与三联疗法的展望
一项备受关注的I/II期临床试验（NCT04657081）评估了全口服地西他滨-西达鲁定（DEC-C）联合维奈克拉（venetoclax）在初诊、不适合诱导化疗的AML患者中的疗效。专家指出，该方案在缓解率上与已获批的静脉注射阿扎胞苷联合维奈克拉方案相似，且具备极大的口服便利性。尽管可能伴随额外的骨髓抑制，但总体耐受性良好，有望成为未来这类患者的标准口服双药方案。
更令人期待的是，研究正在探索在此双药基础上加入靶向治疗，如针对IDH突变、FLT3突变或KMT2A/NPM1重排的IDH抑制剂、FLT3抑制剂或menin抑制剂。未来三到四年内，我们有望看到针对65岁以上患者的全口服三联方案，其缓解率可能高达90%，这与十年前单药治疗仅20%-25%的缓解率相比，无疑是巨大的飞跃，标志着治疗安全性、可及性和疗效的重大转变。对于希望了解或获取这些海外前沿靶向药的患者，MedFind海外靶向药代购网站提供专业的代购服务，帮助患者获取所需的抗癌药物。
达沙替尼在核心结合因子AML中的应用
一项III期研究（NCT02013648）评估了达沙替尼（dasatinib）联合或不联合强化化疗在c-KIT突变核心结合因子（CBF）AML患者中的作用。尽管有此研究，但MD Anderson癌症中心的历史经验表明，在FLAG化疗骨架上添加吉妥珠单抗（gemtuzumab）已能使CBF AML患者的5年总生存率接近85%。因此，专家认为，对于这类患者，达沙替尼可能并非未来的优先选择。
Menin抑制剂的潜力与早期数据
本次大会还将呈现多项关于menin抑制剂的摘要，包括布来西米尼布（bleximenib）和齐夫托美尼布（ziftomenib）与化疗或阿扎胞苷联合维奈克拉的组合疗法。这些研究涵盖了初诊和复发/难治性AML患者，特别是针对NPM1突变或KMT2A重排的病例。尽管随访时间尚短（6-10个月），无法得出关于缓解持续时间、移植率和总生存期的最终结论，但早期数据显示了这些组合方案的良好安全性和初步疗效，包括缓解率和微小残留病（MRD）阴性率。这些数据预示着menin抑制剂未来将从单药挽救性治疗向一线联合治疗发展。
骨髓增殖性肿瘤（MPN）治疗进展
骨髓增殖性肿瘤（MPN）领域同样有重要数据发布，特别是针对骨髓纤维化患者。
培拉布雷西布联合鲁索替尼的长期疗效
III期MANIFEST-2研究（NCT04603495）的72周随访数据备受期待。该研究评估了培拉布雷西布（pelabresib）联合鲁索替尼（ruxolitinib）在初治JAK抑制剂的骨髓纤维化患者中的疗效。专家们将关注该组合疗法是否能带来更持久的治疗效果，甚至在长期随访中显现出总生存优势。
DISC-0974在贫血中的作用
另有研究关注了DISC-0974，这是一种抗血红素调节素抗体，旨在降低铁调素水平。数据显示，DISC-0974在降低铁调素水平方面比帕西替尼或莫美替尼更有效且一致，并在重度输血依赖的骨髓纤维化伴贫血患者中显示出显著的贫血缓解率。
套细胞淋巴瘤（MCL）治疗新策略
套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗方案也在不断优化，新的组合疗法为患者带来更多希望。
新型BCL2抑制剂索诺托克拉联合泽布替尼
一项I期研究（NCT04277637）将展示新型BCL2抑制剂索诺托克拉（sonrotoclax）联合泽布替尼（zanubrutinib）在复发/难治性MCL患者中的治疗效果。该组合方案旨在复制SYMPATICO试验中伊布替尼联合维奈克拉的成功经验，并已显示出高完全缓解率，这对于难治性MCL患者而言意义重大。患者可以通过MedFind的AI问诊服务，获取个性化的诊疗建议和药物信息，了解这些创新疗法是否适合自身情况。
阿卡替尼联合BR方案在初治MCL中的疗效
III期ECHO研究（NCT02972840）的亚组分析将报告阿卡替尼（acalabrutinib）联合苯达莫司汀（bendamustine）和利妥昔单抗（rituximab）（BR方案）在初治高危MCL患者中的疗效。该组合方案已在美国获批用于初治MCL患者，本次分析将进一步细化其在特定高危人群中的表现。
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）新希望
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）是一种罕见但侵袭性强的血液肿瘤，新的治疗药物带来了突破。
匹维奇马布舒尼林（PVEK）的显著疗效与安全性
CADENZA研究将公布匹维奇马布舒尼林（pivekimab sunirine, PVEK）在BPDCN患者中的疗效和安全性数据。该药物在初治BPDCN中显示出高缓解率和良好的安全性，特别是其毛细血管渗漏综合征发生率极低，且可作为门诊治疗，每21天给药一次，极大地提高了患者的便利性。超过50%的患者在获得缓解后能够顺利过渡到干细胞移植，这对于实现治愈性治疗至关重要。匹维奇马布舒尼林有望成为BPDCN一线治疗的新标准。
此外，匹维奇马布舒尼林也在AML的更大规模研究中进行评估，包括作为单药在复发/难治性AML中的应用，以及与阿扎胞苷和维奈克拉联合用于一线治疗的潜力。
结语
2025年EHA大会的各项研究成果，无疑为血液肿瘤患者带来了新的希望。从全口服多药联合方案的兴起，到新型靶向药物的精准打击，这些进展正逐步改变癌症治疗的格局，使其更高效、更便捷、更具个性化。MedFind致力于为癌症患者提供全面的抗癌资讯，包括药物信息和诊疗指南，帮助患者更好地了解这些创新药物的最新进展。同时，通过MedFind的海外靶向药代购服务，患者可以更便捷地获取全球前沿的抗癌药，包括部分仿制药信息，助力患者踏上更有效的抗癌之路。
