对于软组织肉瘤患者而言，当疾病进展至肺部转移阶段，治疗选择往往变得更为复杂和有限。然而，一项名为MB-107的1b/2期临床试验带来了令人振奋的消息：新一代蒽环类类似物安那霉素（Annamycin）在治疗软组织肉瘤肺转移方面展现出显著的临床活性和良好的安全性，为患者带来了新的希望。
安那霉素临床试验成果：疗效与生存期显著改善
MB-107试验（NCT04887298）的最新数据显示，在可评估疗效的36名患者中，安那霉素的临床获益率（CBR）高达59.4%，其中18名患者病情稳定，1名患者达到部分缓解。这些数据充分证明了其在控制疾病进展方面的潜力。
更值得关注的是，患者的生存数据也表现出色：
- 中位无进展生存期（PFS）达到63天（95% CI, 43-105天）。
- 中位总生存期（OS）更是长达411天（95% CI, 241-583天）。
在试验的2期部分（n=17），安那霉素以330 mg/m²的剂量进行评估，患者的疾病控制得到进一步改善。对于平均接受过6种既往治疗的晚期患者，中位PFS延长至105天，中位OS达到13.5个月。尤其令人鼓舞的是，在接受2个周期安那霉素治疗后达到缓解或病情稳定的患者，中位PFS可达112天，中位OS更是延长至19.7个月，这对于软组织肉瘤肺转移患者来说是极大的突破。
安全性亮点：告别心脏毒性困扰
作为一种蒽环类药物，传统上这类抗癌药常伴有心脏毒性的风险。然而，安那霉素在MB-107试验中展现出卓越的安全性。经独立专家审查确认，所有治疗队列中的患者均未出现任何与安那霉素相关的心脏毒性。这一发现对于需要长期治疗的癌症患者而言意义重大，因为它消除了一个主要的用药顾虑，使得安那霉素成为一个更具吸引力的治疗选择。
MB-107试验设计与患者入组标准
MB-107是一项多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估安那霉素在软组织肉瘤肺转移患者中的疗效和安全性。入组患者需满足以下主要条件：
- 年龄至少18岁。
- 经病理确诊的软组织肉瘤，伴有可放射学测量的肺部病灶（允许存在肺外病灶）。
- 肺部转移病灶适合化疗，但不适合潜在治愈性手术切除。
- 既往治疗后疾病进展。
- 预期寿命超过3个月，ECOG体力状态评分2分或更低。
- 距离上次治疗至少2周，且血液学和器官功能良好。
在2期试验中，安那霉素通过静脉（IV）输注，在每个21天周期的第1天进行，持续2小时。治疗将持续至疾病根据RECIST 1.1标准出现放射学进展或出现不可接受的毒性。
研究团队定期对患者进行安全性评估，包括不良事件监测、体格检查、生命体征、心电图（ECG）和实验室检查。心脏安全性作为研究的重点，通过系列超声心动图（ECHO）进行评估，确保了安那霉素的用药安全。
肿瘤反应评估每6周进行一次，以监测治疗效果。主要终点是剂量限制性毒性的发生率，次要终点包括疗效结果和药代动力学。
监管进展与未来展望
凭借其在治疗软组织肉瘤和复发/难治性急性髓系白血病（AML）方面的潜力，安那霉素已获得美国FDA的快速通道（Fast Track）和孤儿药（Orphan Drug）认定。这些认定不仅加速了其研发进程，也凸显了其作为未满足医疗需求领域的重要抗癌药地位。
Moleculin公司董事长兼首席执行官Walter Klemp表示，MB-107的积极结果令人鼓舞，尤其是在既往接受过多种化疗方案的患者中，安那霉素对中位总生存期的影响超出了预期。这预示着安那霉素有望成为软组织肉瘤肺转移患者一个有意义的治疗选择。
如何获取安那霉素等海外靶向药？
面对像安那霉素这样前景广阔的海外靶向药，许多国内患者可能会面临获取难题。由于新药上市审批流程、价格差异等因素，患者往往难以在国内第一时间获得所需药物。
MedFind致力于为全球癌症患者提供便捷、可靠的海外靶向药代购服务。我们深知患者对生命和健康的渴望，因此提供一站式解决方案，帮助您获取包括安那霉素在内的各类抗癌药和仿制药。通过MedFind，您可以轻松了解靶向药哪里买、价格等信息，并享受专业的AI问诊服务，获取个性化的用药建议。同时，我们的网站还提供丰富的药物信息和抗癌资讯，助您全面了解疾病与治疗方案。选择MedFind，让您在抗癌路上不再孤单，更高效地获取全球优质医疗资源。
Soft Tissue Sarcoma | Image Credit: Best –
stock.adobe.com
