对于携带BRCA1/2基因突变的转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）患者而言，一项新的治疗策略正带来曙光。根据在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的I期SHARON试验（NCT04150042）结果，采用美法仑（Melphalan）、卡莫司汀（BCNU）、维生素B12和维生素C（抗坏血酸）的联合方案，继以干细胞移植，被证实是一种安全且可行的治疗方法。
治疗效果与生存期数据
这项研究为特定胰腺癌患者群体带来了令人鼓舞的数据。结果显示，接受该方案治疗的转移性胰腺导管腺癌患者，中位无进展生存期（PFS）达到了14.2个月。更值得注意的是，在治疗后的23个月和48个月，仍有18%的患者处于无疾病状态，这为晚期胰腺癌的长期控制提供了新的可能性。
安全性分析与副作用管理
任何有效的治疗方案都必须将安全性放在首位。SHARON试验表明，该联合疗法总体耐受性良好，未发生与治疗相关的死亡事件。最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）主要为血液学毒性，包括：
- 中性粒细胞减少症（100%）
- 血小板减少症（100%）
- 输液相关反应（100%）
- 贫血（50%）
- 疲劳（42%）
- 黏膜炎（42%）
- 腹泻（25%）
研究中，一名患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），但在接受支持性护理后48小时内得到缓解。输液相关反应（IRRs）也得到了有效控制，通常在1小时内消退，未产生持久影响。这些结果表明，该方案的副作用是可预测且可管理的。面对复杂的治疗方案和副作用信息，患者和家属可能会感到困惑。MedFind的AI问诊服务可以为您提供个性化的信息解读和支持。
试验设计与未来展望
SHARON试验旨在评估该方案在携带BRCA1/2或PALB2突变的IV期胰腺癌或乳腺癌患者中的安全性。该试验的主要终点是安全性，次要终点包括客观缓解率、总生存期和无进展生存期。
该研究的主要作者、纪念斯隆凯特琳癌症中心的胃肠道肿瘤内科医生Kenneth H. Yu博士表示：“该方案的耐受性普遍很好，所有患者都顺利完成了移植。我们计划在I期试验中继续招募15至20名患者，然后扩展到II期试验。我们希望这能成为BRCA突变患者在铂类化疗后的一种新选择。”
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