一项最新研究为真性红细胞增多症（PV）患者带来了令人振奋的消息：广泛用于血糖控制和体重管理的GLP-1受体激动剂，可能在改善PV患者预后方面发挥重要作用。这项大规模分析揭示，使用GLP-1受体激动剂的PV患者，在多项关键指标上均表现出显著改善，为这一慢性血液疾病的治疗开辟了新的视角。
GLP-1受体激动剂：PV患者的潜在福音
根据2025年血液肿瘤学会年会上公布的倾向匹配分析数据，接受GLP-1受体激动剂治疗的真性红细胞增多症（PV）患者，其全因死亡率、疾病进展至骨髓纤维化以及静脉血栓栓塞（VTE）的风险均显著降低。研究还指出，GLP-1受体激动剂的使用与较低的住院率、重症监护室（ICU）入院率、急性肾损伤（AKI）以及缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）发生率相关。
主要研究者Asfand Yar Cheema博士强调：“无论是主要还是次要结局指标，服用GLP-1受体激动剂的患者与未服用者相比，所有参数均有统计学意义上的显著下降。”例如，GLP-1受体激动剂使用者进展为骨髓纤维化的比例为1.70%，而非使用者为3.06%；全因死亡率分别为4.47%和8.72%。这些数据强有力地支持了GLP-1受体激动剂在PV管理中的潜在价值。
深入了解真性红细胞增多症与GLP-1a的作用机制
真性红细胞增多症（PV）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，约95%的患者携带有JAK2 V617F突变。其主要并发症包括静脉血栓栓塞（发生率约34%-41%）、进展为骨髓纤维化（10%-15%）以及白血病转化（约3%-4%）。长期以来，寻找更有效、更安全的治疗方案一直是医学界的重点。
GLP-1受体激动剂最初因其在糖尿病和肥胖症治疗中的卓越表现而闻名。然而，越来越多的证据表明，它们可能在降低2型糖尿病或自身免疫性疾病患者发生骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤的风险方面具有潜力。临床前研究显示，GLP-1受体激动剂具有抗肿瘤和抗炎活性，能够产生细胞抑制作用，并调节JAK/STAT信号通路。
Cheema博士解释道：“GLP-1受体激动剂能增加环磷酸腺苷（cAMP）活性，抑制ERK通路，并下调MAPK信号……最终在肿瘤细胞中增加细胞凋亡并减少细胞增殖。”这一机制为GLP-1受体激动剂在PV治疗中的应用提供了理论基础。
研究方法与未来展望
这项回顾性队列分析利用了TriNetX分析网络2010年至2022年的数据，涵盖了147家医疗机构。研究纳入了5,291名接受GLP-1受体激动剂治疗的PV患者和79,027名未接受该疗法的患者，随访期为3年。尽管研究设计为观察性回顾性，存在无法得出因果关系的局限性，且数据库的临床细节有限，但其结果仍强烈提示了GLP-1受体激动剂在PV患者中的潜在治疗益处。
研究人员强调，GLP-1受体激动剂的使用不仅带来了治疗益处，还降低了医疗资源的使用，包括更少的住院和ICU入院。即使在患有2型糖尿病的PV患者中，GLP-1受体激动剂也显示出显著的益处。尽管如此，未来仍需进行随机对照试验，以进一步确认GLP-1受体激动剂在这一高危人群中的安全性和有效性。
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