对于罹患血液肿瘤的患者而言，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是重要的治疗手段，但随之而来的移植物抗宿主病（GVHD）一直是主要的并发症。然而，一项名为Precision-T的III期临床试验（NCT05316701）带来了振奋人心的消息：实验性T细胞免疫疗法Orca-T联合他克莫司，在改善中度至重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）自由生存期（cGFS）方面，显著优于传统的异基因移植联合他克莫司和甲氨蝶呤方案。
核心研究成果揭示：Orca-T的显著优势
根据2025年SOHO年会上公布的Precision-T试验结果，Orca-T组的1年cGFS率高达78%（95% CI, 65.0%-86.6%），而传统治疗组仅为38.4%（95% CI, 26.2%-50.5%），风险比（HR）为0.26（95% CI, 0.14-0.47; log-rank P < .00001）。这表明Orca-T能大幅提升患者免受中重度cGVHD困扰的生存时间。
此外，Orca-T组中度至重度cGVHD的1年发生率仅为12.6%（95% CI, 5.3%-23.1%），远低于传统治疗组的44%（95% CI, 31.3%-56.1%），风险比为0.19（95% CI, 0.08-0.43; Gray’s test P = .00002）。研究共同作者、Moffitt癌症中心的Rawan Faramand博士指出：“该试验达到了主要终点，证明Orca-T能提高cGFS，这很可能得益于cGVHD发生率的降低，并且在总生存期（OS）方面也呈现出积极趋势。”
Precision-T试验设计与关注点
移植物抗宿主病（GVHD）一直是异基因造血干细胞移植后主要的治疗相关并发症，尽管已有多种预防措施。Orca-T是一种正在研究中的异基因T细胞免疫疗法，它利用高纯度的调节性T细胞来预防GVHD的发生。该研究的主要目的是比较Orca-T与标准GVHD预防方案（他克莫司/甲氨蝶呤）在中度至重度cGFS方面的效果。次要终点包括cGVHD的累积发生率、无GVHD复发自由生存期（GRFS）和总生存期（OS）。
该研究招募了18至65岁的患者，他们患有急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、急性淋巴细胞白血病（ALL）或混合表型急性白血病（MPAL），且处于完全缓解（CR）或伴不完全血液学恢复的完全缓解（CRi）状态，符合标准异基因造血干细胞移植的条件。共有187名患者入组并随机分组：93人接受Orca-T治疗，94人接受他克莫司/甲氨蝶呤治疗。
更多疗效与安全性数据：全面评估Orca-T
试验的进一步结果显示，Orca-T组的1年总生存率（OS）为93.9%（95% CI, 85.8%-97.4%），而他克莫司/甲氨蝶呤组为83.1%（95% CI, 72.9%-89.8%），尽管差异在统计学上未达到显著性（HR, 0.49; 95% CI, 0.20-1.22; log-rank P = .11823），但趋势积极。更令人鼓舞的是，Orca-T组的1年GRFS率达到63.1%（95% CI, 50.1%-73.6%），显著高于传统治疗组的30.9%（95% CI, 20.0%-42.5%），风险比为0.37（95% CI, 0.23-0.60; log-rank P = .00003）。
在安全性方面，Orca-T组1年内3级感染的累积发生率为8.4%，低于他克莫司/甲氨蝶呤组的16%。Orca-T组的主要死亡原因为复发（n=4）、感染（n=2）和GVHD（n=1）。传统治疗组的死亡原因则包括复发（n=3）、感染（n=3）、GVHD（n=5）和器官衰竭（n=4）。
其他生存结果显示，Orca-T组的1年非复发死亡率为3.4%，远低于他克莫司/甲氨蝶呤组的13%。两组的1年无复发生存率（RFS）分别为76%和74%。Orca-T组和传统治疗组分别有39%和56%的患者出现严重治疗相关不良事件（AE）。Orca-T组2级或以上急性GVHD的1年发生率为22%，低于传统治疗组的30%；3级或以上急性GVHD的1年发生率分别为6.2%和16%。两组分别有17%和49%的患者出现cGVHD。
关于植入和住院情况，Orca-T组中位中性粒细胞植入时间为13天，血小板植入时间为17天，均略快于传统治疗组的14天和18天。因不良事件再次住院的患者比例，Orca-T组为27%，显著低于传统治疗组的46%。两组均未发生移植物失败，Orca-T组仅出现1例继发性移植物失败。
结语：为血液肿瘤患者带来新希望
Precision-T试验的积极结果为血液肿瘤患者，特别是那些面临移植物抗宿主病风险的患者，带来了新的治疗希望。Orca-T作为一种创新的T细胞免疫疗法，在提高无cGVHD生存率、降低并发症方面展现出显著优势。对于正在寻求最新治疗方案的患者和家属，了解这类前沿研究进展至关重要。
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