在癌症治疗领域，急性髓系白血病（AML）因其复杂性和侵袭性，一直是医学界攻克的重点。然而，随着科学技术的飞速发展，特别是靶向治疗和个性化医疗的兴起，AML的治疗前景正变得前所未有的光明。MD安德森癌症中心等顶尖机构的专家们正通过不懈的临床试验，引领着这场变革，旨在为患者带来更精准、更有效的治疗方案。
个性化治疗的未来图景：精准狙击白血病
MD安德森癌症中心的纳瓦尔·达弗（Naval Daver）医学博士，作为多项急性髓系白血病（AML）研究性试验的负责人，对未来AML治疗的个性化前景充满信心。他预见，通过人工智能等先进技术驱动的个体化免疫疗法将成为现实。“那个时代已经不远了，”达弗博士指出，“在未来十年内，我们有望看到真正个性化和个体化的治疗方案，无论是免疫疗法、靶向疗法，还是它们的组合。”
达弗博士还提到，在未来五年内，针对AML的细胞疗法，如嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，有望取得初步成功。这些突破性的进展预示着，曾经被视为“地毯式轰炸”的传统化疗方式，正逐步被“精准狙击”的靶向治疗所取代，从而在提高治愈率的同时，显著降低副作用。
创新临床试验：加速治疗突破
作为白血病研究前沿的领军人物，达弗博士在其职业生涯中已主导了超过100项临床试验，目前仍担任约25项试验的首席研究员。这些试验包括由他主导的医生发起研究（Investigator-Initiated Trials, IITs）以及他参与领导的更大规模的全国或国际多中心研究。
医生发起研究：推动白血病领域前行
医生发起研究（IITs）在推动白血病治疗领域的发展中扮演着至关重要的角色。这些研究通常源于临床前工作，旨在发现具有协同效应的药物组合，或测试现有治疗方案的新用途。达弗博士强调，许多制药公司可能不会将这些早期、高风险或财务效益不明显的项目视为优先事项，但它们却是MD安德森癌症中心取得突破性进展的关键。
“在白血病领域，许多重大突破实际上都源于这些医生发起的研究，无论是针对急性髓系白血病（AML）还是急性淋巴细胞白血病（ALL），”达弗博士表示。这些早期研究的成功，往往能为后续大规模的注册试验奠定基础，最终带来新的治疗选择。
FLT3突变AML新希望：吉列替尼联合方案
例如，达弗博士与尼古拉斯·J·肖特（Nicholas J. Short）医学博士共同领导了一项医生发起研究，旨在评估口服FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂吉列替尼（gilteritinib）联合标准治疗方案（阿扎胞苷+维奈克拉）对新诊断且不适合强化化疗的AML患者的疗效。在I/II期临床试验中，该组合方案取得了高完全缓解率和令人鼓舞的生存期。目前，这项方案正在一项名为VICEROY的更大规模全国性试验中进行评估，有望成为老年/不适合强化化疗的AML患者的一线标准治疗方案。
Menin抑制剂：复发难治AML的新策略
同样，MD安德森的白血病研究团队还评估了首个包含Menin抑制剂的三联疗法，用于治疗AML。这项名为SAVE的全口服方案——由瑞伏替尼（revumenib）、维奈克拉（venetoclax）和低甲基化药物ASTX727（地西他滨/西达佐利）组成——在针对具有Menin敏感突变的复发和难治性AML患者的I/II期研究中，取得了高缓解率。目前，该组合方案也正在一项更大规模的多中心注册研究中进行一线治疗评估。
临床与科研的融合：为患者带来希望
达弗博士将他的时间分配在研究、临床护理、教育和指导之间。他每周有两天在诊所看诊，每天接诊约20-25名患者。他所接诊的患者与他所进行的临床试验高度相关，许多患者甚至是从全国乃至世界各地慕名而来，只为参与特定的试验。这些患者通常是患有急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS），且常伴有FLT3、IDH1或Menin等可靶向突变，因为这些试验可能仅在MD安德森或少数几个中心提供。
对达弗博士而言，最令人欣慰的莫过于看到患者获得成功缓解，特别是那些从遥远地区转诊而来、已无其他治疗选择的年轻患者。他表示，能够为这些患者带来希望，是他在其他地方难以实现的成就，因为MD安德森往往能比其他中心提前1-3年获得这些前沿试验的机会。
从“地毯式轰炸”到“精准狙击”：AML治疗理念的革新
达弗博士指出，过去我们常将AML视为一种同质性疾病，采用大剂量标准化疗，希望“好的细胞比坏的细胞存活得更多”，这就像一场“核爆炸”。而现在，我们正迈向一种“狙击手”式的治疗方法，能够识别特定的靶点并进行精准打击，在很大程度上保留正常细胞，从而实现更高的治愈率和更低的副作用的双重益处。
这种治疗理念的转变，无疑为急性髓系白血病患者带来了前所未有的希望。随着更多创新靶向药和临床试验的不断推进，未来AML的治疗将更加精准、高效，让更多患者重获新生。
