2025年12月FDA癌症新药批准综述：九大重磅进展深度解读

对于正在与癌症抗争的患者及其家属而言，每一次新药的批准都意味着新的希望和更优的治疗选择。2025年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）集中批准了多项针对血液肿瘤和实体瘤的重磅新药及适应症更新，这些决定不仅巩固了现有疗法的地位，更引入了全新的治疗模式，特别是针对既往治疗失败或基因突变特定的患者群体。本文将对这九项关键的FDA批准进行详细解读，包括核心药物的疗效数据、临床意义，并探讨这些最新治疗方案对患者的实际价值，以及如何通过AI辅助问诊服务了解这些海外新药的适用性与购买渠道。

一、血液肿瘤治疗的重大突破与新选择

血液肿瘤领域的进展在12月尤为突出，涵盖了慢性淋巴细胞白血病（CLL）、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多个病种，引入了非共价靶向药、CAR-T疗法以及更便捷的皮下注射剂型。

1. Pirtobrutinib（Jaypirca）：非共价BTK抑制剂的传统批准（CLL/SLL）

批准日期：12月3日

适应症：FDA授予Pirtobrutinib（商品名：Jaypirca）传统批准，用于治疗既往接受过共价BTK抑制剂治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

背景与临床意义：BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼、泽布替尼）是CLL/SLL的标准疗法。然而，许多患者在使用共价BTK抑制剂后会因耐药（特别是C481S突变）或不耐受而疾病进展。Pirtobrutinib是一种非共价（可逆）BTK抑制剂，能够克服共价BTK抑制剂的耐药机制，为这部分急需新方案的患者提供了重要选择。此次批准将Pirtobrutinib从加速批准转为完全批准，进一步确立了其在重度预处理患者中的地位。

支持数据：该决定基于III期BRUIN CLL-321试验（NCT04666038）的结果。Pirtobrutinib相较于研究者选择的方案（Idelalisib/Rituximab或Bendamustine/Rituximab）显著改善了无进展生存期（PFS）。

中位PFS：Pirtobrutinib组为11.2个月，对照组为8.7个月（HR, 0.58; 95% CI, 0.38-0.89; P = .0105）。
解读：HR 0.58意味着Pirtobrutinib将疾病进展或死亡的风险降低了42%。尽管总生存期（OS）分析受到高交叉率的干扰（即对照组患者在疾病进展后转用Pirtobrutinib），但PFS的显著优势，加上良好的耐受性和较低的停药率，使其成为该难治性人群的重要治疗选择。

2. Liso-cel（Breyanzi）：CAR-T疗法扩展至边缘区淋巴瘤（MZL）

批准日期：12月4日

适应症：FDA批准Lisocabtagene maraleucel（Liso-cel，商品名：Breyanzi）用于治疗既往接受过至少两线系统治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者。

临床意义：这是首个获批用于复发/难治性MZL的CAR-T细胞疗法。MZL是一种惰性（生长缓慢）的非霍奇金淋巴瘤，但在多线治疗失败后，患者的选择非常有限。Liso-cel的批准将CAR-T疗法带入这一领域，有望为患者带来深度且持久的缓解。

支持数据：批准基于II期TRANSCEND FL试验（NCT04245839）的MZL队列数据。

总缓解率（ORR）：84.4%（95% CI, 74.4%-91.7%）。
完全缓解率（CR）：55.8%（95% CI, 44.1%-67.2%）。
中位缓解持续时间（DOR）：尚未达到（NR），表明在重度预处理患者中具有持久的疗效。

3. Omidubicel（Omisirge）：重型再生障碍性贫血（SAA）的新希望

批准日期：12月9日

适应症：FDA批准Omidubicel-onlv（商品名：Omisirge）用于6岁及以上、缺乏相合供体的重型再生障碍性贫血（SAA）成人和儿童患者，进行减低强度预处理后的造血干细胞移植（HSCT）。

临床意义：这是FDA批准的首个用于该群体的造血干细胞移植疗法。SAA是一种危及生命的疾病，缺乏相合供体是治疗中的一大难题。Omidubicel通过加速造血恢复，有望减少感染并发症，扩大了SAA患者接受治愈性移植的机会，改变了SAA的治疗格局。

支持数据：基于一项针对SAA患者的I/II期单臂研究（NCT03173937）。

中位中性粒细胞恢复时间：11天（范围：7-20天）。
ASH 2025中期数据：95%的重度预处理患者实现了快速中性粒细胞恢复，中位时间为8天。同时，无病生存率和总生存率均达到94%，移植物抗宿主病（GVHD）发生率较低。

4. Mosunetuzumab（Lunsumio VELO）：皮下注射双特异性抗体治疗滤泡性淋巴瘤

批准日期：12月22日

适应症：FDA批准Mosunetuzumab（商品名：Lunsumio VELO）的皮下注射剂型，用于治疗既往接受过两线或更多系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

临床意义：Mosunetuzumab是一种CD20/CD3双特异性抗体，此前已有静脉注射剂型获批。此次皮下注射剂型的批准，在保持强大疗效的同时，显著缩短了给药时间，减轻了患者的治疗负担。这种固定疗程、快速、门诊可交付的皮下注射方案，将有助于该疗法在社区诊所的更广泛应用。

支持数据：基于I/II期GO29781研究（NCT02500407）。

总缓解率（ORR）：75%（95% CI, 64%-83%）。
完全缓解率（CR）：59%（95% CI, 48%-69%）。
中位PFS：23.7个月。
安全性：细胞因子释放综合征（CRS）发生率为29.8%，所有事件均得到解决。皮下注射剂型的疗效与静脉注射剂型相当。

二、实体瘤精准治疗的新标准与优化

实体瘤领域，特别是乳腺癌和前列腺癌，迎来了基于基因检测的精准治疗新组合，以及更方便的给药方式。

5. T-DXd联合Pertuzumab：HER2+乳腺癌一线治疗新格局

批准日期：12月15日

适应症：FDA批准Fam-trastuzumab deruxtecan-nxki（T-DXd，商品名：Enhertu）联合Pertuzumab（商品名：Perjeta），作为不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的一线治疗方案。

背景与临床意义：长期以来，HER2阳性转移性乳腺癌的一线标准治疗是曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和紫杉类药物（THP方案）。T-DXd是一种抗体药物偶联物（ADC），因其在后线治疗中的卓越疗效而闻名。此次批准将T-DXd推向一线，并与Pertuzumab联用，标志着HER2阳性乳腺癌一线管理模式的重大转变。

支持数据：批准基于III期DESTINY-Breast09试验（NCT04784715）。

中位PFS：T-DXd联合Pertuzumab组为40.7个月，标准THP方案组为26.9个月（HR, 0.56; 95% CI, 0.44-0.71; P < .0001）。
总缓解率（ORR）：T-DXd联合Pertuzumab组为87%，标准THP组为81%。
解读：T-DXd联合Pertuzumab将疾病进展风险降低了44%，提供了比长期标准THP方案更显著、更持久的PFS益处，有望重新定义HER2阳性晚期疾病的治疗顺序。

6. PARP抑制剂在BRCA突变前列腺癌中的角色强化

前列腺癌的治疗正朝着基因组驱动的精准治疗方向发展。PARP抑制剂（如Niraparib和Rucaparib）专门针对DNA损伤修复（DDR）基因突变，尤其是BRCA突变。

Niraparib（Akeega）联合疗法用于mCSPC

批准日期：12月12日

适应症：FDA批准Niraparib联合醋酸阿比特龙（Abiraterone acetate）和泼尼松（Prednisone），用于治疗经FDA批准的检测确诊的有害或疑似有害BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）成人患者。

临床意义：这是首个在去势敏感阶段获批的PARP抑制剂联合方案，专门针对具有BRCA2突变的基因定义亚组。这一决定强调了在mCSPC早期进行分子检测的重要性，支持对最有可能受益的患者进行精准治疗强化。

支持数据：基于III期AMPLITUDE试验（NCT04497844）的探索性分析。

BRCA2突变患者的影像学无进展生存期（rPFS）：Niraparib联合方案的中位rPFS尚未达到（NE），而单独使用阿比特龙和泼尼松组为26个月（HR, 0.46; 95% CI, 0.32-0.66）。
解读：在BRCA2突变患者中，联合方案将疾病进展风险降低了54%。值得注意的是，这种rPFS益处仅限于BRCA2突变患者，在没有BRCA2突变的患者中未观察到。患者如需了解Niraparib的海外获取途径，可参考Niraparib购买渠道信息。
Rucaparib（Rubraca）获得mCRPC的完全批准
批准日期：12月17日
适应症：FDA授予Rucaparib（商品名：Rubraca）常规批准，用于治疗既往接受过雄激素受体导向疗法的BRCA突变相关转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。
临床意义：此次常规批准将Rucaparib确立为BRCA突变mCRPC患者的标准靶向治疗选择，且无需先接受化疗。数据进一步证实，PARP抑制剂的临床益处主要由BRCA驱动的疾病带来，而非所有DNA损伤修复（DDR）基因改变。这为患者提供了更早、更精准的治疗机会。
支持数据：基于III期TRITON3试验（NCT02975934）。
- BRCA突变患者的rPFS：Rucaparib组为11.2个月，研究者选择的化疗组为6.4个月（HR, 0.50; 95% CI, 0.36-0.69; P < .0001）。
- 总生存期（OS）：Rucaparib组为23.2个月，对照组为21.2个月（HR, 0.91; 95% CI, 0.68-1.20）。
7. Amivantamab（Rybrevant Faspro）：EGFR+ NSCLC皮下注射剂型获批
批准日期：12月18日
适应症：FDA批准Amivantamab和透明质酸酶-lpuj（商品名：Rybrevant Faspro），即Amivantamab的皮下注射剂型，用于静脉注射Amivantamab（Rybrevant）所有已批准的适应症，包括治疗EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）等。
背景与临床意义：Amivantamab是一种双特异性抗体，用于治疗EGFR突变NSCLC，特别是外显子20插入突变。静脉注射（IV）剂型通常需要较长的输注时间并可能引起输液相关反应。皮下（SC）注射剂型的批准，在保持相似疗效的同时，大幅缩短了给药时间，提高了患者的便利性，并减少了输液反应的发生率。这对于需要长期接受靶向治疗的肺癌患者来说，是生活质量的重大改善。
支持数据：基于III期PALOMA-3试验（NCT05388669）。
- 药代动力学：皮下注射剂型的谷浓度几何平均比率非劣效于静脉注射剂型，甚至在第4周期第1天略有优势（1.42; 90% CI, 1.27-1.61）。
- 临床活性：皮下注射组的ORR为30%，静脉注射组为33%。中位PFS分别为6.1个月和4.3个月。
- OS数据：皮下注射组的中位OS为12.9个月，静脉注射组尚未达到（HR, 0.62; 95% CI, 0.42-0.92）。尽管OS数据仍在成熟中，但早期趋势有利于皮下注射剂型。
三、罕见并发症治疗的突破
8. Narsoplimab治疗HSCT-TMA
批准日期：12月30日
适应症：FDA批准Narsoplimab-wuug（商品名：Yartemlea）注射剂，用于治疗2岁及以上成人和儿童造血干细胞移植（HSCT）相关的血栓性微血管病（TA-TMA）。
背景与临床意义：TA-TMA是HSCT后一种危及生命的罕见并发症，历史上主要依赖支持性护理。Narsoplimab的批准标志着首个专门针对该并发症的疗法，填补了巨大的未满足需求。该药通过靶向凝集素途径，显著改善了患者的反应率和生存结果。
支持数据：基于一项针对28名TA-TMA患者的单臂、开放标签研究，以及扩展访问计划（EAP）中的19名患者数据。
- TMA完全缓解率：在TA-TMA研究中为61%（95% CI, 40.6%-78.5%）。
- 生存率：从TMA诊断起100天生存率约为73%。
- 其他改善：血小板计数、乳酸脱氢酶水平、器官功能和输血依赖性均有改善。
四、其他值得关注的决定
9. IsoPSA：用于高危前列腺癌的血检诊断工具
FDA通过上市前批准流程，批准了IsoPSA体外诊断试剂盒。这是一种新型的基于血液的前列腺癌检测方法，用于辅助诊断50岁及以上、前列腺特异性抗原（PSA）水平升高的男性中的高级别前列腺癌。
临床意义：IsoPSA的批准提供了一种非侵入性的诊断辅助工具，有望提高前列腺癌诊断的准确性，减少不必要的活检，并帮助医生更早地识别高风险疾病。
五、总结与患者用药获取渠道指导
2025年12月的FDA批准集中体现了癌症治疗的几大趋势：精准靶向治疗的深化、联合疗法的优化、以及给药方式的便捷化。
- 对于血液肿瘤患者：Pirtobrutinib为BTK抑制剂耐药的CLL/SLL患者提供了关键的后续选择；CAR-T和双抗（Liso-cel, Mosunetuzumab）的扩展应用，使得难治性淋巴瘤的缓解更加持久。
- 对于实体瘤患者：T-DXd联合Pertuzumab将HER2+乳腺癌的一线治疗疗效推向新高；PARP抑制剂（Niraparib, Rucaparib）的批准进一步强调了BRCA基因检测在前列腺癌治疗中的决定性作用。
- 对于所有患者：Amivantamab和Mosunetuzumab皮下注射剂型的获批，极大地提升了患者的治疗体验和依从性。
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