双靶点CAR-T联合疗法前景广阔
对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者而言，治疗选择有限且挑战重重。近期，一项名为TANDEMM的I期临床试验（NCT04555551）数据为这一领域带来了新的曙光。研究结果表明，同时输注靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法（MCARH109）和靶向BCMA的CAR-T细胞疗法（MCARH125）是可行的，并且未观察到过度的毒性反应。对于寻求前沿治疗方案的患者，了解最新的药物信息至关重要。您可以通过MedFind抗癌资讯获取更多类似的研究进展。
为何要同时靶向BCMA和GPRC5D？
研究作者，纪念斯隆·凯特琳癌症中心的Saad Z. Usmani博士指出，尽管靶向BCMA或GPRC5D的单一CAR-T疗法能带来深度缓解，但复发仍然普遍。这可能与治疗后靶抗原的丢失或下调有关。TANDEMM研究的设计初衷，正是为了验证通过同时攻击这两个不同的靶点，是否能克服单一靶点治疗后可能出现的耐药问题，从而为患者带来更持久的疗效。
TANDEMM研究的关键数据
该研究采用3+3剂量递增设计，入组了经过多线治疗的患者。研究结果显示，在接受了大量前期治疗的患者群体中，双CAR-T联合输注策略展现了高且持久的缓解率。
- 疗效显著： 在不同剂量水平下，联合治疗组均观察到了严格完全缓解（sCR）和非常好的部分缓解（VGPR）。即使在既往接受过BCMA靶向治疗的患者中，联合疗法依然有效。
- 生存获益： 在剂量水平1和2，中位无进展生存期（PFS）达到了18.2个月，显示出持久的疾病控制能力。作为对比，单独使用BCMA靶向疗法的剂量组中位PFS为20.1个月。
这些数据表明，双靶点CAR-T疗法有望成为治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的有力武器。如果您的治疗方案遇到瓶颈，不妨尝试MedFind的AI问诊服务，获取个性化的治疗建议。
安全性与耐受性评估
安全性是评估新疗法的首要标准。TANDEMM研究表明，联合输注两种CAR-T产品是安全的。
- 常见不良反应： 联合治疗组最常见的不良反应包括细胞因子释放综合征（CRS）、中性粒细胞减少症、血小板减少症和贫血等，这些均是CAR-T治疗中已知的、可管理的副作用。
- 毒性可控： 研究中未出现与联合治疗相关的过度或意外的毒性事件，3/4级严重不良事件的发生率在预期范围内。
结论与展望
TANDEMM研究的初步结果证实，对于复发/难治性多发性骨髓瘤患者，同时输注靶向BCMA和GPRC5D的CAR-T细胞是一种可行、安全且高效的治疗策略。该方法有望克服因单一抗原丢失导致的治疗失败，为患者带来更深、更持久的缓解。随着更多新药的研发，患者的治疗选择将更加丰富。MedFind致力于为患者提供海外靶向药代购服务，确保您能及时获得所需的治疗药物。
