对于晚期或复发性子宫内膜癌患者而言，当标准治疗方案失效后，治疗选择往往变得极其有限。在这一背景下，美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予rinatabart sesutecan (Rina-S) 突破性疗法认定，为这类患者带来了新的希望。这一认定是基于其在临床试验中展现出的显著疗效和可控的安全性，预示着Rina-S有望成为子宫内膜癌治疗领域的一项重要进展。
什么是Rina-S？靶向作用机制解析
Rina-S是一种创新型的抗体药物偶联物（ADC），其独特之处在于能够精准靶向叶酸受体α（FRα）。这种靶向机制使得Rina-S能够将强效的拓扑异构酶I抑制剂（exatecan）有效递送至癌细胞内部，从而最大限度地杀伤肿瘤细胞，同时减少对健康组织的损伤。作为一种靶向药，Rina-S的设计旨在为那些对传统化疗或PD-L1抑制剂治疗后疾病进展的患者提供更具针对性的治疗方案。
RAINFOL™-01临床试验：疗效与安全性数据亮眼
此次突破性疗法认定的关键支持数据来源于一项名为RAINFOL™-01（NCT05579366）的I/II期临床试验。该试验旨在评估Rina-S在多种实体瘤患者中的疗效和安全性。特别是在针对重度预处理的晚期或复发性子宫内膜癌患者的B2队列中，Rina-S展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性：
- 客观缓解率（ORR）：接受100 mg/m²剂量Rina-S治疗的患者（n=22）确认ORR达到50.0%，而接受120 mg/m²剂量治疗的患者（n=42）ORR为47.1%。
- 缓解持续时间（DOR）：在两个剂量组中，中位DOR均未达到，中位随访时间分别为7.7个月和9.8个月，表明治疗效果持久。
在安全性方面，Rina-S的治疗相关不良事件（TEAEs）总体可控。最常见的任何级别TEAEs包括腹泻、呼吸困难、尿路感染、头痛、便秘、食欲减退、呕吐、疲劳和恶心。3级或更高级别的严重不良事件发生率分别为31.8%（100 mg/m²组）和50.0%（120 mg/m²组）。血液学毒性易于管理，且治疗中断率较低。值得注意的是，试验中未观察到眼部毒性、神经病变或间质性肺病等常见ADC相关不良反应。
专家观点：填补未被满足的治疗需求
研究者Ira Winer博士指出：“晚期和复发性子宫内膜癌患者常常对标准治疗产生耐药性，导致预后恶化，治疗选择日益受限。RAINFOL™-01试验的这些I/II期结果为这类患者提供了令人鼓舞的数据，支持Rina-S作为潜在疗法的进一步开发。”这一突破性疗法认定，无疑为那些面临困境的患者和临床医生带来了新的希望。
未来展望：Rina-S的更广阔应用前景
除了子宫内膜癌，Rina-S的潜力还在进一步探索中。目前，一项名为RAINFOL-02（NCT06619236）的III期临床试验正在进行中，旨在评估Rina-S与研究者选择的紫杉醇、拓扑替康、聚乙二醇脂质体阿霉素或吉西他滨相比，在铂耐药卵巢癌患者中的疗效。这预示着Rina-S未来可能在更多实体瘤类型中发挥作用。
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