引言
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布一项重要公告，决定取消针对所有已批准的、靶向BCMA和CD19的自体CAR-T细胞疗法的“风险评估和缓解策略”（REMS）计划。这项政策调整覆盖了用于治疗多发性骨髓瘤、特定类型淋巴瘤和白血病等多种血液系统恶性肿瘤的先进疗法，预示着癌症患者在接受这些前沿治疗时，流程将得到简化，治疗可及性有望进一步提高。
哪些CAR-T疗法受到影响？
REMS计划旨在为具有严重安全隐患的治疗提供安全指南，确保其获益大于风险。所有已获批的CAR-T疗法都带有关于细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性风险的黑框警告。此次FDA的决定，意味着以下六种重磅CAR-T药物将不再受REMS计划的强制要求：
- Abecma (idecabtagene vicleucel, ide-cel)
- Breyanzi (lisocabtagene maraleucel, liso-cel)
- Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)
- Kymriah (tisagenlecleucel)
- Tecartus (brexucabtagene autoleucel, brexu-cel)
- Yescarta (axicabtagene ciloleucel, axi-cel)
对于正在考虑这些疗法或寻求相关药物代购渠道的患者来说，这是一个积极的信号。
监管放宽对患者意味着什么？
取消REMS计划最直接的影响是为患者和医疗机构“减负”。FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士指出：“医生和医疗机构在识别和管理现有CAR-T产品的毒性方面积累了更丰富的经验。”
具体而言，这项调整带来了几项关键变化：
- 缩短留院观察时间： 患者在输注CAR-T细胞后，需要在医疗机构附近居住的时间从之前的4周缩短至仅2周。
- 放宽驾驶限制： 治疗后限制驾驶的时间从8周大幅缩短至2周。
这些改变不仅减轻了患者及其家庭的经济和生活负担，也加快了这些可能治愈性疗法的应用速度，让更多符合条件的血液肿瘤患者能更快地获得治疗机会。
安全性是否有保障？长期风险如何监控？
尽管REMS计划被取消，但FDA对CAR-T疗法的安全性监管并未放松。FDA强调，取消REMS是基于对现有数据的重新评估，确认在无需该计划的情况下，这些疗法的益处依然大于风险。
值得注意的是，FDA仍然要求这些CAR-T产品的制造商进行为期15年的上市后观察性安全研究，以评估继发性恶性肿瘤的风险和长期安全性。这意味着，虽然短期管理流程简化，但对潜在长期风险的监控仍在继续，患者安全始终是首要考虑。
临床数据支持：为何现在放宽监管？
FDA的决策背后有充分的临床数据支持。例如，在2025年ASCO年会上公布的一项关于Breyanzi (liso-cel)治疗B细胞恶性肿瘤的分析显示，无论是在临床试验还是真实世界中，绝大多数患者的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性都发生在输注后的前两周内。
数据显示，在临床试验中，98%的CRS事件发生在输注后15天内，中位发作时间为5天。真实世界的数据也显示了类似趋势，97%的CRS事件发生在15天内，中位发作时间为4天。这些证据有力地支持了缩短患者治疗后强制监控期的决定是安全、合理的。
总而言之，FDA取消CAR-T疗法的REMS计划，是基于日益成熟的临床管理经验和充分的安全性数据。这一举措有望显著改善患者的治疗体验，降低治疗的复杂性和相关成本，是推动先进癌症疗法普及化的重要一步。如果您想了解更多关于CAR-T疗法的信息，包括不同药物的适应症、价格及购买渠道，MedFind可以为您提供专业的资讯和支持。
