对于罹患侵袭性血液肿瘤的患者而言，造血干细胞移植（HSCT）无疑是带来治愈希望的关键疗法。然而，移植后常见的并发症——移植物抗宿主病（GVHD），却给患者带来了沉重的负担，严重影响生活质量甚至危及生命。长期以来，环孢素联合甲氨蝶呤是预防GVHD的标准方案，但其效果仍有提升空间。如今，一项突破性的临床研究为我们带来了新的希望。
BM12 CAST III期临床研究：环磷酰胺联合环孢素的卓越表现
在备受瞩目的2025年欧洲血液学协会大会上，BM12 CAST III期临床试验（ACTRN12618000505202）的最新成果正式公布，并同步发表于权威医学期刊《新英格兰医学杂志》。这项研究旨在评估环磷酰胺联合环孢素在预防GVHD方面的疗效与安全性，与传统标准预防方案（环孢素联合甲氨蝶呤）进行对比。
该随机试验由澳大利亚和新西兰的10个移植中心合作开展，共纳入了134名患有急性白血病或骨髓增生异常综合征等侵袭性血液肿瘤的患者。这些患者均接受了来自匹配亲缘供者的造血干细胞移植，并采用了减低强度或清髓性预处理方案。研究人员希望通过将甲氨蝶呤替换为环磷酰胺，来改善移植后的GVHD预防效果。
疗效显著提升：GVHD无复发生存期大幅延长
研究数据显示，环磷酰胺联合环孢素组（n=66）的GVHD无复发生存期（GVHD-free RFS）中位数为26.2个月（95% CI, 9.1-未达到），而标准环孢素/甲氨蝶呤组（n=68）仅为6.4个月（95% CI, 5.6-8.3）。这意味着新方案将GVHD无复发生存期的风险显著降低了58%（HR, 0.42; 95% CI, 0.27-0.66）。
更令人振奋的是，在3年时，接受环磷酰胺和环孢素治疗的患者中，仍有49.1%（95% CI, 36%-61%）的患者未出现GVHD，而接受环孢素/甲氨蝶呤方案的患者这一比例仅为14.2%（95% CI, 6%-25%）。
尽管总生存期（OS）数据尚不成熟，但目前趋势显示，环孢素联合环磷酰胺方案更具优势。2年OS率在新方案组为83%，而传统方案组为71%（HR 0.59; 95% CI, 0.29-1.19）。
安全性良好：未见不良反应显著增加
在安全性方面，这项研究也带来了积极信号。研究负责人David Curtis博士指出，他们并未观察到不良反应（AEs）的显著增加，特别是患者群体普遍关注的心脏毒性问题。这是少数几项能提供此类安全性更新的研究之一。
数据显示，在移植后3个月时，3/4级急性GVHD的累积发生率，环磷酰胺/环孢素组为3%（95% CI, 1%-10%），而甲氨蝶呤/环孢素组为10%（95% CI, 4%-19%）。移植后前100天，严重不良事件的发生率在两组间相似。
抗癌治疗新里程碑：为血液肿瘤患者带来更优选择
这项研究的成功，标志着环孢素联合环磷酰胺有望成为匹配亲缘供者造血干细胞移植后预防GVHD的新标准。对于饱受血液肿瘤困扰的患者来说，这意味着未来将有更有效、更安全的治疗选择，从而显著改善他们的预后和生活质量。
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