对于复发/难治性AL淀粉样变（轻链淀粉样变）患者而言，有效的治疗方案一直是医学界关注的焦点。这种罕见的疾病，由异常浆细胞产生的轻链蛋白沉积在器官中引起，严重影响心脏、肾脏等重要器官功能，对患者生命构成威胁。尽管现有治疗手段如达雷妥尤单抗（Darzalex Faspro）联合硼替佐米（Velcade）、环磷酰胺和地塞米松等在初诊患者中取得了进展，但疾病进展后的选择依然有限。在这样的背景下，靶向BCMA的CAR-T细胞疗法NXC-201的最新临床研究成果，无疑为患者带来了新的希望。
NXC-201：AL淀粉样变治疗的突破性进展
在2025年ASCO年会上公布的NEXICART-2（NCT06097832）1/2期临床试验初步数据显示，NXC-201 CAR-T疗法在治疗复发/难治性AL淀粉样变患者中展现出令人鼓舞的疗效和安全性。这项研究表明，NXC-201能够实现快速起效且持久的血液学缓解，同时伴随低级别的细胞因子释放综合征（CRS），并且未观察到神经毒性。
在中位随访121天（范围29-289天）时，70%（10名患者中有7名）的患者实现了完全血液学缓解（CRh）。首次缓解时间仅为7至15天。截至数据截止日期，未发生血液学复发或疾病进展。更值得注意的是，研究还显示了病理性副蛋白水平的快速正常化，并伴随器官反应（5名患者中有4名）。其中，两名可评估心脏疾病的患者在第1个月和第3个月均实现了心脏缓解；三名可评估肾脏疾病的患者中有两名在第1个月和第4个月实现了肾脏缓解。这些结果充分证明了NXC-201作为一种靶向药，在改善患者预后方面的巨大潜力。
NXC-201：填补治疗空白的创新靶向药
纪念斯隆凯特琳癌症中心骨髓移植专家兼细胞治疗师Heather Jolie Landau博士指出，尽管抗CD38抗体达雷妥尤单抗（Darzalex Faspro）已改变了初诊AL淀粉样变的治疗格局，但仍有约40%的患者反应不佳或后续复发，面临治疗选择的困境。BCMA（B-细胞成熟抗原）作为浆细胞疾病中一个极具价值的靶点，已成为研发新疗法的关键。NXC-201正是一种独特的BCMA靶向CAR-T细胞疗法，其经过优化设计，旨在降低非特异性激活、减少细胞因子释放并增强浆细胞结合能力，且可在10天内完成生产，为复发难治性AL淀粉样变患者提供了急需的创新选择。
NEXICART-2临床试验概览与安全性分析
这项开放标签、单臂、多中心试验共招募了40名复发/难治性AL淀粉样变患者。入组标准包括至少接受过一线治疗（包括CD38单克隆抗体和蛋白酶体抑制剂），以及可测量的血液学疾病。试验在2024年6月开始招募，截至2025年4月11日数据截止，1期试验已完成，未发生剂量限制性毒性。2期试验正在进行中，预计将有更多患者入组。
在安全性方面，NXC-201表现良好。在可评估的10名患者中，最常见的副作用包括：CRS（1级7例，2级1例）、中性粒细胞减少症（2级2例，3级3例，4级5例）、发热性中性粒细胞减少症（3级1例）、贫血（1级6例，2级2例，3级2例）、血小板减少症（1级5例，2级1例，3级2例，4级1例）等。值得强调的是，中位CRS级别为1级，中位起效时间为1天，中位持续时间为1天，且所有患者均未发生神经毒性。研究者指出，快速启动托珠单抗（Actemra）有助于有效管理CRS。尽管有一例死亡发生在治疗后5个月，但被判定与NXC-201无关。
展望未来：靶向药的希望与海外购药途径
NXC-201的初步数据为AL淀粉样变的治疗带来了新的曙光，预示着未来可能出现更有效、更安全的抗癌药。随着更多临床数据的公布，NXC-201有望成为复发难治性AL淀粉样变患者的重要治疗选择。
对于面临复发/难治性AL淀粉样变的患者而言，NXC-201无疑带来了新的希望。然而，许多前沿的靶向药和抗癌药，尤其是在海外上市的创新药物，其获取途径往往受限。MedFind作为专业的海外靶向药代购网站，致力于为全球癌症患者提供便捷、可靠的药品代购服务。无论您是寻求最新的靶向药、仿制药，还是需要专业的AI问诊服务，亦或是获取全面的药物信息和诊疗指南，MedFind都能为您提供一站式支持，助您在抗癌之路上走得更远。
