多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）是一种浆细胞恶性肿瘤，尤其对于那些经过多线治疗后仍复发难治的患者而言，其预后往往不佳，生存期通常仅约一年。然而，随着医学的不断进步，创新型靶向药和细胞疗法为这些患者带来了新的希望。近期，一项备受瞩目的临床研究——CARTITUDE-1试验的长期随访数据公布，揭示了西达基奥仑赛（ciltacabtagene autoleucel，商品名：Carvykti）在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）治疗中的突破性潜力。
西达基奥仑赛（Carvykti）的突破性疗效：五年无进展生存率达三分之一
在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的CARTITUDE-1试验长期随访数据显示，接受单次西达基奥仑赛（Carvykti）输注的重度预处理复发难治性多发性骨髓瘤患者中，有高达33%的患者在治疗后五年或更长时间内保持无进展生存。这一里程碑式的成果，对于通常预后极差的RRMM患者群体而言，无疑是巨大的鼓舞。
研究还显示，患者的中位总生存期（OS）达到了惊人的60.7个月（约5年），远超历史对照研究（如LocoMMOTION试验中位OS仅为12.4个月）的水平。主要研究作者Peter M. Voorhees博士指出：“5年的中位总生存期为这一患者群体设定了新的基准。CARTITUDE-1的长期随访结果表明，单次输注西达基奥仑赛（Carvykti）后，三分之一的患者在至少五年内保持无治疗和无进展状态，这预示着西达基奥仑赛在复发难治性多发性骨髓瘤中具有潜在的治愈能力。”
值得一提的是，在实现无进展生存的患者中，有12名患者接受了微小残留病灶（MRD）评估，结果显示所有患者均MRD阴性，并通过PET/CT成像证实达到完全代谢缓解，且无需额外治疗。这进一步印证了西达基奥仑赛带来的“前所未有的完全缓解持久性”。
CARTITUDE-1试验概览与入组标准
CARTITUDE-1试验旨在评估西达基奥仑赛（Carvykti）在重度预处理复发难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。西达基奥仑赛是一种靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T细胞疗法。患者在接受单次靶向药输注前，需进行淋巴清除预处理（氟达拉滨和环磷酰胺）。
入组患者需满足以下条件：
- 根据国际骨髓瘤工作组标准，确诊为进展性复发难治性多发性骨髓瘤。
- ECOG体力状态评分≤1。
- 可测量疾病。
- 既往接受过至少3线治疗，或对蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）双重难治。
- 既往暴露于PI、IMiD和抗CD38单克隆抗体（如达雷妥尤单抗）。
基于CARTITUDE-1试验的积极数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2022年2月批准西达基奥仑赛（Carvykti）用于治疗至少接受过四线治疗（包括PI、IMiD和抗CD38单克隆抗体）的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者。
影响长期疗效的关键因素与安全性考量
研究人员对实现五年以上无进展生存的患者（n=32）与五年内进展的患者（n=46）进行了基线特征分析。结果显示，两组患者在年龄、髓外病变、既往治疗线数和高危细胞遗传学等方面大致相似。然而，Voorhees博士指出，疾病负担的差异可能是一个重要信号：长期无进展患者的骨髓浆细胞中位比例和可溶性BCMA水平显著低于五年内进展的患者。这表明，在接受西达基奥仑赛输注前，较低的疾病负担可能预示着更好的长期预后。
此外，长期疾病控制还与药物产品中较高比例的初始T细胞、较低的中性粒细胞与T细胞比率、基线时较高的血红蛋白和血小板水平，以及较高的效应细胞与靶细胞比率相关。Voorhees博士总结道，更早地使用西达基奥仑赛，结合更有效的桥接治疗以改善效应细胞与靶细胞比率，有望进一步延长患者的长期缓解期。
在安全性方面，对五年以上无进展患者的额外28个月随访显示，未出现新的帕金森综合征或颅神经麻痹病例。报告了两例新的原发性恶性肿瘤（一例肺腺癌和一例肛门鳞状细胞癌），以及两例与西达基奥仑赛无关的神经系统事件（一例脑病和一例味觉障碍）。此外，还报告了四例与西达基奥仑赛无关的3级新发感染。
展望未来：更多临床试验正在进行
除了CARTITUDE-1，多项关于西达基奥仑赛的临床试验正在进行中，以进一步探索其在多发性骨髓瘤治疗中的潜力：
- CARTITUDE-4试验（NCT04181827）：该试验的亚组分析数据表明，对于接受过1至3线治疗的标准风险患者，无进展生存曲线可能出现平台期。
- CARTITUDE-5试验（NCT04923893）：正在比较西达基奥仑赛与泊马度胺（Pomalyst）、硼替佐米（Velcade）和地塞米松联合方案在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效。
- CARTITUDE-6试验（NCT05257083）：正在探索达雷妥尤单抗（Darzalex）、硼替佐米、来那度胺（Revlimid）和地塞米松（DVRd）联合方案后接续西达基奥仑赛，与DVRd后接续自体干细胞移植在新诊断多发性骨髓瘤患者中的疗效。
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