对于晚期尿路上皮癌患者而言，寻找更有效、更持久的治疗方案一直是临床研究的重点。特别是对于表达HER2靶点的患者，新的联合疗法带来了新的希望。一项重要的III期临床试验（RC48-C016）的最新中期分析结果显示，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗（商品名：拓益，Loqtorzi）作为一线治疗，在HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中取得了显著的疗效突破。
根据一项预设的中期分析结果，由独立数据监察委员会评估，与标准化疗方案（吉西他滨联合顺铂或卡铂）相比，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗显著改善了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），达到了试验的主要终点。这项结果具有统计学意义和临床意义。更令人振奋的是，亚组分析显示，无论患者是否适合接受顺铂治疗，也无论其HER2表达水平（IHC 1+、2+或3+）如何，这种创新联合方案都能延长患者的生存期。
试验数据同时表明，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗的安全性可控，不良反应耐受性良好。
研究人员计划在2025年的国际学术会议上分享RC48-C016试验的详细数据。此外，药物开发者正准备向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交该联合疗法的生物制品许可申请（BLA）。
北京大学肿瘤医院的郭军教授作为主要研究者表示：“我们再次共同见证了维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗在一线治疗晚期尿路上皮癌中的强大积极结果。无论患者是否适合顺铂治疗，也无论患者的HER2表达状态如何，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗都显著改善了PFS和OS。这一杰出的疗效证明了‘HER2 ADC（抗体偶联药物）联合免疫治疗’组合治疗概念的成功，也是全球尿路上皮癌治疗领域的一项重大突破。”
这项多中心、活性对照、随机III期RC48-C016研究旨在评估维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗对比吉西他滨联合顺铂/卡铂作为HER2表达的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者一线全身治疗的安全性和有效性。该研究于2022年6月启动，在中国74个研究中心评估了484名患者。
在试验组中，患者每两周静脉注射2.0 mg/kg的维迪西妥单抗联合每两周静脉注射3.0 mg/kg的特瑞普利单抗。对照组患者则接受标准化的吉西他滨联合顺铂或卡铂方案。
试验的主要终点是根据RECIST v1.1标准由独立评审委员会评估的PFS和OS。次要终点包括客观缓解率（ORR）、研究者评估的PFS、缓解持续时间（DoR）和疾病控制率（DCR）。
符合入组条件的患者需年满18岁，预期生存期12个月或更长，经组织病理学确诊为局部晚期不可切除或转移性尿路上皮癌，且此前未接受过针对局部晚期或转移性疾病的全身治疗。其他入组标准包括：根据RECIST v1.1指南存在一个或多个可测量病灶；HER2表达状态为IHC 1+、2+或3+；ECOG体力状态评分为0或1；以及心、骨髓、肾、肝和凝血功能良好。
在研究入组前4周内接受过大型手术或存在活动性中枢神经系统转移的患者不符合入组条件。
郭军教授总结道：“我们期待维迪西妥单抗在后续研究中继续展现优异的表现，这将为临床医生提供更好的决策依据，为患者带来更多获益，并重塑全球尿路上皮癌的治疗格局。”
对于希望了解更多抗癌新药信息、探索海外购药途径或寻求专业AI问诊服务的患者和家属，可以访问抗癌资讯、药品代购和AI问诊服务等平台，获取前沿的抗癌信息和支持。
