高危非肌层浸润性膀胱癌：挑战与新希望
高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌的一种常见类型，尽管通常在早期被诊断，但其高复发率和进展为更具侵袭性肌层浸润性膀胱癌的风险给患者带来了持续的挑战。当前的标准化治疗方案，特别是卡介苗（BCG）灌注治疗，虽然有效，但仍有相当一部分患者会经历疾病复发，甚至需要进行膀胱切除手术。因此，开发更有效、能延长无病生存期的治疗方案迫在眉睫。
POTOMAC临床研究：度伐利尤单抗（英飞凡）联合BCG的积极成果
在这一背景下，一项名为POTOMAC（NCT03528694）的III期临床试验备受关注。该研究旨在评估免疫疗法药物度伐利尤单抗（Durvalumab，商品名：英飞凡 Imfinzi）联合BCG治疗，在高危、初次接受BCG治疗的非肌层浸润性膀胱癌患者中的疗效和安全性。这些患者此前均已接受过经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）。
根据最新的新闻稿数据，POTOMAC试验取得了令人振奋的结果。研究显示，与单独使用BCG治疗相比，接受度伐利尤单抗联合BCG诱导和维持治疗（为期一年）的患者，其无病生存期（DFS）得到了统计学意义上显著且具有临床意义的改善。这意味着这种联合疗法能显著延长患者在治疗后不出现疾病复发或进展的时间。
研究的关键发现与安全性
尽管POTOMAC试验在设计上并未以总生存期（OS）作为主要终点进行统计学检验，但描述性分析显示，加入度伐利尤单抗并未对患者的总生存期产生不利影响。
在安全性方面，度伐利尤单抗联合BCG诱导和维持治疗的耐受性良好，安全性特征与已知度伐利尤单抗和BCG各自的安全性概况一致，未发现新的安全信号。此外，接受度伐利尤单抗治疗并未影响患者接受BCG诱导和维持治疗的能力。
值得注意的是，试验中还设置了另一个探索性治疗组，评估了度伐利尤单抗联合BCG诱导治疗（不包含维持治疗）与标准BCG诱导和维持治疗的对比，但该组并未达到统计学意义上的DFS改善。
这些重要的研究结果将在未来的医学会议上公布，并与全球监管机构分享，有望为高危非肌层浸润性膀胱癌患者带来新的治疗选择。
专家观点与治疗意义
主要研究者、柏林夏里特大学医院泌尿肿瘤科负责人Maria De Santis博士表示：“这些令人兴奋的数据表明，在现有标准治疗基础上增加一年的度伐利尤单抗治疗，能显著延长高危患者在没有疾病复发或进展的情况下生存的时间。” 她强调，尽管大多数NMIBC患者接受治疗的目的是治愈，但高达80%的患者会经历疾病复发，近一半可能需要进行改变生活方式的膀胱切除手术，这凸显了改善治疗方案的迫切需求。
度伐利尤单抗的开发者阿斯利康公司肿瘤学首席开发官Cristian Massacesi表示，POTOMAC试验的积极结果代表了一项重大进展，有望使更多早期膀胱癌患者从这种重要的免疫疗法中获益。他指出，继NIAGARA试验数据之后，POTOMAC的结果进一步证明了公司将创新疗法带给早期疾病患者的策略，因为早期治疗具有实现长期获益的最大潜力。
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POTOMAC研究设计概览
这项III期试验共纳入1018名患者，按1:1:1的比例随机分配至以下三个治疗组：
- 度伐利尤单抗联合BCG诱导和维持治疗
- 度伐利尤单抗联合BCG诱导治疗（无维持治疗）
- 标准BCG诱导和维持治疗
主要研究终点是度伐利尤单抗联合BCG诱导和维持治疗组的无病生存期（DFS）。次要研究终点包括度伐利尤单抗联合BCG诱导治疗组的DFS、5年总生存期（OS）和安全性。
入组患者需年满18岁，此前未接受过BCG治疗，并经组织学证实为高危尿路上皮癌，病变局限于黏膜或黏膜下层。患者需在随机分组前4个月内完成所有Ta/T1乳头状病变的完整切除。
这些积极的临床研究结果为高危非肌层浸润性膀胱癌患者带来了新的希望，未来有望改变临床实践，帮助更多患者延长无病生存期，改善生活质量。
