引言
近日，一项名为SUMMIT的II期临床试验（NCT05186753）公布了令人振奋的顶线数据。研究结果显示，对于非晚期系统性肥大细胞增多症（Non-Advanced Systemic Mastocytosis）患者，使用靶向药贝舒替尼（bezuclastinib，代号CGT9486）治疗，在改善总体症状评分（TSS）方面，效果显著优于安慰剂，成功达到了研究的主要终点。
SUMMIT研究核心数据：疗效全面且显著
由Cogent Biosciences公司公布的数据表明，贝舒替尼（bezuclastinib）不仅达到了主要终点，还在所有关键次要终点上展现出卓越的疗效：
- 主要终点达成： 经过24周的治疗，接受贝舒替尼治疗的患者总体症状评分（TSS）平均降低了24.3分，而安慰剂组仅降低了15.4分，具有统计学上的显著差异（P = .0002）。
- 血清类胰蛋白酶水平显著下降： 87.4%的贝舒替尼治疗组患者血清类胰蛋白酶水平降低至少50%，而安慰剂组为0%（P
- 分子学缓解： 在降低KIT D816V突变基因的变异等位基因频率方面，贝舒替尼同样显示出统计学上的显著优势（P
- 症状深度缓解： 实现TSS降低至少50%（P = .0142）和降低至少30%（P = .0004）的患者比例，贝舒替尼组均显著更高。
- 骨髓病灶改善： 贝舒替尼能有效减少骨髓中肥大细胞聚集体的数量，达到至少50%的减少（P
基于这些强有力的证据，研发公司计划在2025年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市申请（NDA）。
贝舒替尼的作用机制与研究设计
贝舒替尼（bezuclastinib）是一款酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其设计初衷是高效、选择性地抑制导致大多数系统性肥大细胞增多症的驱动突变——KIT D816V，以及其他KIT外显子17的突变。
SUMMIT是一项多部分、随机、双盲、安慰剂对照的全球性临床试验，旨在评估贝舒替尼在惰性、骨髓性或冒烟型系统性肥大细胞增多症患者中的疗效与安全性。入组的患者均有中度至重度的临床症状。
贝舒替尼的安全性与常见副作用
安全性数据显示，贝舒替尼（bezuclastinib）的耐受性良好。绝大多数治疗期间出现的不良事件（TEAEs）为低级别（贝舒替尼组为98.3%，安慰剂组为88.3%）。
最常见的不良反应包括：
- 毛发颜色改变（69.5% vs 5.0%）
- 味觉改变（23.7% vs 0%）
- 恶心（22.0% vs 13.3%）
- 丙氨酸/天冬氨酸转氨酶（ALT/AST）水平升高（22.0% vs 6.6%）
值得注意的是，3级或以上的ALT/AST升高发生率较低（5.9%），且所有因肝酶升高而停药的患者（5.9%）在停药后均恢复正常。严重不良事件的发生率在贝舒替尼组（4.2%）和安慰剂组（5.0%）之间无显著差异。
未来展望与药物可及性
SUMMIT试验的成功，标志着贝舒替尼（bezuclastinib）向成为非晚期系统性肥大细胞增多症患者的标准治疗方案迈出了关键一步。这一突破为长期忍受疾病症状困扰的患者带来了新的希望。对于有治疗需求的患者而言，了解该药物的后续审批进展、未来价格以及可靠的购买渠道至关重要。MedFind将持续关注贝舒替尼的全球研发动态和上市信息，致力于为患者提供及时的药物资讯和便捷的代购服务。
参考文献
- Cogent Biosciences announces positive top-line results achieving statistical significance across all primary and key secondary endpoints from the SUMMIT trial of bezuclastinib in patients with non-advanced systemic mastocytosis. News release. Cogent Biosciences. July 7, 2025. Accessed July 7, 2025. https://investors.cogentbio.com/news-releases/news-release-details/cogent-biosciences-announces-positive-top-line-results-achieving
- (Summit) a study to evaluate the efficacy and safety of CGT9486 versus placebo in patients with indolent or smoldering systemic mastocytosis. ClinicalTrials.gov. Updated January 10, 2025. Accessed July 7, 2025. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05186753
