多发性骨髓瘤治疗迎来新突破
对于已经尝试过多种治疗方案但病情依然复发或无响应的多发性骨髓瘤患者而言，新的治疗选择至关重要。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）传来好消息，已加速批准新药利伏赛坦单抗（livoseltamab-gcpt，英文商品名Lynozyfic）上市，用于治疗既往已接受至少四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗）的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
关键临床研究：LINKER-MM1数据解读
这项重要的批准主要基于一项名为LINKER-MM1（NCT03761108）的多中心、开放标签临床试验的积极数据。该研究旨在评估利伏赛坦单抗在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。
研究结果显示，在接受推荐剂量（200mg）治疗的117名患者中，利伏赛坦单抗展现了卓越的疗效：
- 客观缓解率（ORR）高达71%，这意味着超过七成的患者肿瘤显著缩小。
- 在获得缓解的患者中，63%的患者达到了非常好的部分缓解（VGPR）或更佳效果，其中更有50%的患者实现了完全缓解（CR）。
这些数据对于经历多线治疗失败的患者来说，无疑是巨大的鼓舞。
疗效的持久性与生存获益
除了高缓解率，利伏赛坦单抗的疗效持久性也同样令人印象深刻。在中位随访14.3个月后：
- 所有缓解者的中位缓解持续时间（DOR）达到了29个月。对于达到完全缓解的患者，中位DOR尚未达到，意味着疗效可能更为持久。
- 在所有患者中，估计的12个月无进展生存（PFS）概率为70%；而在达到完全缓解的患者中，这一概率更是高达96%。
- 中位总生存期（OS）为31个月，显示出显著的生存获益。
需要注意哪些副作用？
在考虑任何新疗法时，了解其副作用至关重要。利伏赛坦单抗的说明书中包含一项黑框警告，提示可能发生危及生命的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。
LINKER-MM1研究中，最常见的不良反应包括：
- 细胞因子释放综合征（CRS）：发生率为46%，绝大多数为1-2级的轻中度反应，3级CRS仅占1%。
- 免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：发生率为8%，其中3例为3级事件，未出现4级或更高级别的事件。
- 感染：74%的患者报告了感染，其中36%为3/4级。值得注意的是，感染的频率和严重程度在治疗6个月后有所下降。
- 其他常见3/4级不良反应：包括中性粒细胞减少症（42%）和贫血（31%）。
患者在接受利伏赛坦单抗治疗期间，需要在有经验的医疗中心进行严密监控，以便及时处理可能出现的副作用。
利伏赛坦单抗的用药与购买渠道
根据LINKER-MM1研究的方案，患者在第3至14周每周接受一次利伏赛坦单抗静脉输注，从第16周开始改为每两周一次。对于治疗至少24周后达到VGPR或更佳缓解的患者，给药频率可调整为每四周一次。
作为一款刚刚在海外获批的创新靶向药，很多国内患者关心利伏赛坦单抗的价格以及在哪里可以购买。由于审批和引进的流程，国内上市可能还需要一段时间。对于急需用药的患者，通过如MedFind这样的专业海外医疗服务机构进行咨询和代购，是获取前沿治疗药物的可行途径。MedFind可以为您提供详细的药物信息、价格参考和安全的购药渠道。
