阿扎胞苷（Azacitidine）是一种重要的核苷类似物药物，在多种血液系统恶性肿瘤的治疗中扮演着关键角色，特别是骨髓增生异常综合征（MDS）、慢性粒-单核细胞白血病（CMML）以及特定类型的急性髓系白血病（AML）。作为一种去甲基化药物，阿扎胞苷通过调控基因表达，帮助恢复骨髓造血功能，从而改善患者的生存期和生活质量。然而，如同许多抗癌药物一样，阿扎胞苷的使用也可能伴随一些副作用。本文将为您深入解读阿扎胞苷的治疗原理、适用范围、标准用法、剂量调整细节以及需要注意的不良反应。
一、 阿扎胞苷如何发挥抗癌作用？
阿扎胞苷主要通过以下机制对抗血液肿瘤：
- 抑制DNA甲基化：作为一种DNA甲基转移酶抑制剂，阿扎胞苷能够降低该酶的活性，阻止DNA异常甲基化，从而重新激活被沉默的抑癌基因，调控细胞生长。
- 促进细胞分化：它可以诱导骨髓中的恶性细胞向成熟方向分化，减少不成熟的原始细胞比例，促进正常血细胞的生成。
- 诱导细胞凋亡：阿扎胞苷还能启动程序性细胞死亡（凋亡），清除体内的异常肿瘤细胞。
二、 阿扎胞苷主要用于哪些疾病？
根据目前的医学指南，阿扎胞苷适用于治疗以下成年患者：
- 国际预后评分系统（IPSS）评定为中危-2或高危的骨髓增生异常综合征（MDS）。
- 慢性粒-单核细胞白血病（CMML）。
- 根据世界卫生组织（WHO）分类，骨髓原始细胞比例在20%-30%且伴有多系发育异常的急性髓系白血病（AML）。
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三、 阿扎胞苷的用法与剂量
阿扎胞苷的用法用量需严格遵循医嘱，个体化调整。以下为一般性指导原则：
1. 起始治疗周期：
无论患者基线血常规如何，首个周期的推荐起始剂量通常为75 mg/m²，每日一次，连续皮下注射7天。为预防恶心呕吐，医生会给予相应的预防性药物。
首次用药前，需要检查全血细胞计数、肝功能和肾功能（血清肌酐）。
2. 后续治疗周期：
治疗通常以每4周为一个周期进行。医生会建议患者至少完成6个周期的治疗。对于治疗有效的患者，可能需要更长时间的维持治疗。只要患者持续获益，治疗就可以继续。
治疗期间需密切监测血液学指标和肾功能，必要时可能需要推迟给药或调整剂量。
3. 基于血常规的剂量调整：
- 基线血常规较好者 (WBC ≥3.0 x 10⁹/L, ANC ≥ 1.5 x 10⁹/L, 血小板 ≥ 75.0 x10⁹/L)：根据治疗周期中的血细胞最低值进行调整，具体参照下表：
- 基线血常规较差者 (WBC <3.0×10⁹/L, ANC <1.5 x10⁹/L, 或血小板 <75.0 x10⁹/L)：剂量调整需结合血细胞最低值和骨髓细胞学评估。除非观察到明显的细胞分化改善，否则应维持当前剂量。具体参照下表：
若发生表中定义的血细胞最低值，且随后WBC和血小板计数较最低值升高超过25%并持续上升，则可在前一周期开始后28天进行下一周期。若到第28天未观察到超过25%的升高，应每7天复查血常规。若到第42天仍未达标，后续剂量应减至计划剂量的50%。
4. 基于肾功能和电解质的剂量调整：
若出现不明原因的血清碳酸氢盐降至<20 mEq/L，下一周期剂量应减少50%。同样，若出现不明原因的血尿素氮（BUN）或血肌酐升高，应暂停用药直至指标恢复正常或基线水平，并在下一周期将剂量减少50%。
5. 老年患者用药：
阿扎胞苷主要经肾脏排泄。老年患者肾功能可能下降，对药物毒性的风险相对较高。因此，选择剂量时需更加谨慎，并建议密切监测肾功能。
四、 药物配制与皮下注射
阿扎胞苷属于细胞毒性药物，配制和处理时需格外小心，遵循安全规范。
- 安全操作：药液不慎接触皮肤，应立即用肥皂和水彻底清洗；接触粘膜，则用大量清水冲洗。
- 单次使用：本品为单次使用包装，不含防腐剂，未使用的部分应妥善废弃，不可留存再用。
- 复溶：每瓶需用4mL无菌注射用水复溶。缓慢注入溶剂，轻轻摇晃或转动小瓶直至形成均匀、混浊的混悬液（浓度为25 mg/mL）。注意：复溶后的混悬液不得过滤。
- 给药与保存：
- 即刻给药：剂量大于4mL时，需分装到两支注射器中。配好的药液在室温下最多存放1小时，必须在复溶后1小时内完成注射。
- 延迟给药：复溶后可保存在原小瓶或注射器中，并立即冷藏（2°C – 8°C）。若用常温注射用水复溶，冷藏可保存8小时；若用冷藏注射用水复溶，冷藏可保存22小时。从冰箱取出后，需在给药前30分钟内让药液恢复至室温。
- 皮下注射：给药前需充分混匀注射器内的混悬液（可在手掌间滚动注射器）。选择大腿、腹部或上臂作为注射部位，每次轮换，避开触痛、淤青、红肿或硬结区域。新旧注射点至少相距2.5cm。剂量大于4mL时，分两个不同部位注射。
五、 阿扎胞苷可能出现的副作用
虽然阿扎胞苷在治疗白血病等血液肿瘤方面效果显著，但也可能引起一些副作用，常见的主要包括：
- 骨髓抑制：这是最常见的副作用之一，表现为白细胞、红细胞和血小板数量减少，可能增加感染、贫血和出血的风险。治疗期间需定期监测血常规。
- 胃肠道反应：部分患者可能经历恶心、呕吐、食欲下降、腹泻或便秘。
- 注射部位反应：皮下注射部位可能出现疼痛、红肿、硬结、瘙痒或皮疹。
- 其他：疲劳、发热、肌肉关节疼痛等也可能发生。
出现任何不适，请及时告知医生，以便获得适当的处理和支持。
总结
阿扎胞苷是治疗MDS、CMML和特定AML等血液系统恶性肿瘤的重要药物。充分了解其作用机制、正确用法用量以及潜在的副作用，对于确保治疗效果和管理不良反应至关重要。患者在接受阿扎胞苷治疗期间，务必遵从医嘱，定期复查，并与医疗团队保持密切沟通。若您在治疗过程中对药物信息、副作用管理或购药途径有疑问，例如想了解阿扎胞苷的价格或哪里购买，MedFind提供相关的海外靶向药和仿制药代购咨询服务，致力于帮助患者获取所需药物信息。
