无法耐受高强度诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者，是否必须忍受频繁往返医院注射药物的奔波与痛苦？长期以来，去甲基化药物（HMA）如阿扎胞苷（维达莎, Azacitidine）或地西他滨（达珂, Decitabine）联合维奈克拉（唯可来, Venetoclax）是初诊AML患者的标准治疗，但皮下或静脉注射的给药方式给患者及其家庭带来了极大的医疗与生活负担。2026年5月，美国FDA正式批准了口服地西他滨与西达尿苷（Cedazuridine）复方片剂（DEC-C）联合维奈克拉用于新诊断AML患者的前线治疗。这一革命性的全口服方案彻底打破了传统注射治疗的局限，让患者在家中即可完成高效的抗癌治疗。
ASCERTAIN-V研究：全口服方案的疗效与安全性如何？
本次FDA的批准主要基于一项名为ASCERTAIN-V（NCT04657081）的全球二期临床试验数据。研究评估了口服DEC-C联合维奈克拉在无法接受高强度化疗的初诊AML患者中的疗效与安全性。
临床数据显示，该全口服方案展现出了极具吸引力的抗肿瘤活性与快速应答能力：
| 临床评价指标 | ASCERTAIN-V 研究数据 |
|---|---|
| 完全缓解率（CR） | 41.6%（42/101，95% CI: 31.9%-51.8%） |
| 中位达到CR的时间 | 2.0个月（范围：0.4-15.3个月） |
| 中位CR持续时间 | 尚未达到（范围：0.5-16.3+个月） |
耶鲁大学医学院血液恶性肿瘤科主任Amer Zeidan教授指出，ASCERTAIN-V研究的数据清楚表明，口服DEC-C联合维奈克拉的“全口服方案”在疗效和安全性上与传统的注射型阿扎胞苷联合方案具有高度的可比性。这意味着，患者无需再频繁前往诊所接受皮下或静脉注射，即可获得同等水平的疾病控制与缓解保障。
从注射到口服：哪些患者适合转换或直接使用全口服方案？
全口服方案的获批是否意味着传统注射HMA将被全面取代？Zeidan教授认为，对于绝大多数新诊断的AML患者，将口服方案作为首选治疗或将正在接受注射HMA的患者平稳过渡到口服方案是非常合理且切合临床实际的选择。
1. 方案选择的核心优势
- 提升生活质量：免去每周或每月频繁往返医院注射的麻烦，极大地节省了患者与家属的时间与精力。
- 减少注射相关不良反应：避免了皮下注射部位疼痛、硬结或静脉穿刺困难等临床痛点。
- 保持高度疗效：在保持与传统方案相当的完全缓解率和生存获益的同时，显著优化治疗体验。
2. 转换方案时需要考量的因素
尽管全口服方案优势明显，但Zeidan教授也特别强调，医生在评估转换方案时需注意以下细节：
- 患者用药依从性：口服药物依赖患者自主按时服药，若患者存在漏服、错服等依从性较差的情况，可能影响疗效。
- 社会与经济支持：患者是否有能力按照医嘱居家自我管理，以及药物的可及性与保障情况。
- 定期复查与监测：口服给药并不意味着“放任不管”，患者仍需与医疗团队保持紧密联系，定期监测血常规及肝肾功能。
全口服方案居家管理与副作用应对指南
为了确保全口服抗癌方案的安全与有效，患者在居家服药期间应遵循科学的管理策略：
1. 严格遵医嘱服药：口服DEC-C与维奈克拉必须严格按照医生开具的剂量和周期服用，切不可自行减量、停药或随意补服。
2. 密切监测骨髓抑制与感染风险：与注射方案类似，口服方案在治疗初期也可能引起中性粒细胞减少、贫血及血小板减少。患者应密切注意体温变化，一旦出现发热（体温高于38°C）、咳嗽、皮疹或出血倾向，应立即联系主治医师。
3. 消化道不良反应护理：部分患者可能出现轻度恶心、呕吐或腹泻。建议采取少食多餐的饮食策略，必要时在医生指导下使用止吐药或止泻药。
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全口服地西他滨西达尿苷联合维奈克拉方案的获批，标志着急性髓系白血病迈入了“无注射、全口服”的便捷治疗新时代。然而，由于新药在全球各地区上市存在时间差，许多国内患者在面对方案更新时仍可能面临“买药难”、“资讯滞后”等困境。
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【参考文献】
1. Zeidan AM, Griffiths EA, Dinardo CD, et al. An all-oral regimen of decitabine-cedazuridine (DEC-C) plus venetoclax in patients with newly diagnosed AML ineligible for intensive induction chemotherapy: results from a phase 2 cohort of 101 patients. J Clin Oncol. 2025;43(suppl 16):6504. doi:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.6504
2. FDA approves oral combination of decitabine and cedazuridine tablets with venetoclax for newly diagnosed acute myeloid leukemia. News release. FDA. May 13, 2026. Accessed July 1, 2026.
