对于癌症患者及家属而言，每一次医学突破都如同漫漫长夜中的一盏明灯。特别是对于像混合表型急性白血病（MPAL）这样罕见且治疗充满挑战的血液肿瘤，新疗法的出现无疑是最大的慰藉。近日，一项全球首创的临床试验传来振奋人心的消息：靶向CD19的双特异性抗体博纳吐单抗（Blincyto），通过皮下注射（SC）这种更便捷的方式，在一名MPAL患者中展现出惊人的早期疗效和良好的耐受性，患者在短短一个治疗周期后即获得完全缓解。这一里程碑式的进展，不仅为MPAL患者带来了前所未有的治疗希望，更预示着未来白血病治疗模式的重大变革。MedFind作为专注于抗癌资讯与药物获取的平台，将深入解读这一重要研究，帮助患者和家属全面了解这一潜在的新疗法，并探讨其对全球患者的深远影响。
混合表型急性白血病（MPAL）：一种特殊的血液肿瘤
要理解博纳吐单抗在MPAL治疗中的意义，首先需要了解MPAL这种疾病的特殊性。
什么是MPAL？
急性白血病通常分为急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。然而，在临床上，有一小部分白血病患者，其癌细胞同时表现出髓系和淋系的特征，或者存在多个谱系的原始细胞。这类白血病就被称为混合表型急性白血病（Mixed Phenotype Acute Leukemia，简称MPAL）。根据世界卫生组织（WHO）的分类标准，MPAL的诊断需要同时满足髓系和淋系的关键诊断标准。这种“混合”的特性，使其在诊断和治疗上都极具挑战性。
MPAL的诊断与发病特点
MPAL是一种极为罕见的血液肿瘤，约占所有急性白血病的2%~5%。由于其异质性强，缺乏单一的诊断金标准，通常需要依赖多参数流式细胞术、细胞遗传学和分子生物学检测来综合判断。例如，癌细胞可能同时表达髓系标志物（如MPO、CD13、CD33）和淋系标志物（如CD3、CD79a、CD22）。这种复杂的诊断过程，往往需要经验丰富的血液病专家进行精确鉴别。
现有治疗困境与未被满足的医疗需求
正因为MPAL的混合特性，使得其对传统的单一化疗方案反应不佳。标准的AML或ALL化疗方案，往往难以全面清除具有两种或多种谱系特征的癌细胞。这导致MPAL患者的预后普遍较差，复发率高，总体生存期短。目前，国际上尚未形成针对MPAL的标准化治疗指南，临床上常根据其优势表型或结合AML/ALL方案进行尝试性治疗，但效果有限。因此，开发针对MPAL的创新疗法，满足巨大的未被满足的医疗需求，一直是血液肿瘤领域的重要目标。
博纳吐单抗（Blincyto）：靶向CD19的双特异性抗体
在这样的背景下，博纳吐单抗（英文商品名Blincyto，中文暂译名倍林妥莫双抗）作为一种创新的免疫疗法，为MPAL治疗带来了新的希望。
药物作用机制：双特异性T细胞衔接器（BiTE®）
博纳吐单抗是一种特殊的“双特异性T细胞衔接器”（BiTE®）抗体。它被形象地比喻为一座“桥梁”，一端能够特异性地结合肿瘤细胞表面的CD19抗原，另一端则结合T细胞表面的CD3受体。CD19是B细胞淋巴瘤和部分白血病细胞表面表达的一种蛋白质，而CD3是T细胞活化的关键分子。
当博纳吐单抗连接肿瘤细胞和T细胞后，它会近距离激活T细胞，使其绕过正常的免疫识别机制，直接对肿瘤细胞发起攻击。被激活的T细胞能够释放细胞毒性物质，诱导肿瘤细胞凋亡。这种独特的机制使得博纳吐单抗能够高效、特异性地杀伤CD19阳性的肿瘤细胞，甚至对传统化疗耐药的癌细胞也能发挥作用。
博纳吐单抗的现有适应症
博纳吐单抗已在全球多个国家获批，主要用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL），以及微小残留病灶（MRD）阳性的B-ALL。它在这些适应症中展现了显著的疗效，包括提高完全缓解率、延长无事件生存期等。这些成功的经验为探索其在其他CD19阳性血液肿瘤（如部分MPAL）中的应用奠定了基础。
传统静脉注射与皮下注射的变革
传统上，博纳吐单抗需要通过持续静脉输注的方式给药，这通常意味着患者需要在医院接受长时间的住院治疗，并且需要穿刺中心静脉导管，增加了感染和血栓的风险。这种给药方式给患者的生活带来了诸多不便，尤其是对于老年或体弱的患者。
而此次研究的亮点，正是博纳吐单抗的皮下注射（SC）方案。皮下注射的优点显而易见：操作简便、疼痛感轻、可在家中进行，大大减轻了患者的住院负担和就医频率，显著提升了患者的治疗依从性和生活质量。这种给药方式的转变，对于慢性疾病或需要长期治疗的癌症患者而言，具有革命性的意义。
突破性进展：皮下注射博纳吐单抗在MPAL中的早期临床数据深度解析
由西弗吉尼亚大学（WVU）癌症研究所Ashkan Emadi博士团队主导的这项2期临床试验（NCT07222579），是全球首个探索皮下注射博纳吐单抗治疗成人CD19阳性MPAL的临床研究，其早期数据令人惊叹。
开创性的“伞式”试验设计
Emadi博士在设计这项试验时，充分考虑了MPAL的罕见性、异质性和未被满足的巨大治疗需求。他采用了独特的“伞式”试验设计，旨在全面评估皮下注射博纳吐单抗在不同MPAL患者群体中的疗效和安全性。该试验计划招募多达75名患者，并分为三个队列：
- 队列A：新诊断的老年或不耐受化疗患者。 针对年龄75岁及以上，或因身体状况无法耐受传统细胞毒性化疗的新诊断MPAL患者。这部分患者通常预后更差，急需更温和有效的治疗选择。
- 队列B：微小残留病灶（MRD）阳性患者。 针对已达到首次或二次完全缓解（CR），但仍存在微小残留病灶的患者。这类患者复发风险高，博纳吐单抗有望清除残留病灶，为后续异基因干细胞移植（如适用）创造更好的条件。此队列计划招募10名患者。
- 队列C：复发/难治性（R/R）MPAL患者。 针对已接受过化疗，但疾病复发或对治疗无效的患者。这部分患者通常已无其他有效治疗选择，面临巨大的生存困境。
这种全面的设计，使得研究结果将能从360度视角深入理解皮下注射博纳吐单抗在MPAL治疗中的效力、持久性和安全性，为未来药物的临床应用提供坚实的数据支持。
首例患者的惊人疗效与良好耐受性
该试验的首例患者的治疗结果，为MPAL患者带来了巨大的希望。这名77岁的患者被诊断为CD19阳性、费城染色体阴性（Ph-negative）的MPAL。在接受了仅仅一个周期的皮下注射博纳吐单抗治疗后，她便达到了完全缓解（Complete Response, CR），并伴有完全的血液学恢复。
“完全缓解”意味着患者骨髓中的白血病细胞（原始细胞）比例低于5%，外周血中无原始细胞，且外周血细胞计数恢复正常。对于白血病患者而言，CR是衡量治疗成功的重要指标。更令人欣喜的是，该患者在治疗后实现了“输血独立”，不再需要频繁的输血支持，这显著改善了她的生活质量。
除了卓越的疗效，皮下注射博纳吐单抗的耐受性也出奇地好。患者仅出现了1级细胞因子释放综合征（Cytokine Release Syndrome, CRS），这是一种常见的免疫治疗相关副作用，通常表现为发热、乏力等轻微症状。令人惊讶的是，尽管已是高龄，这位患者在治疗期间甚至能每天步行2英里。她没有出现任何中性粒细胞减少性发热，血细胞计数也在26天内恢复正常。
Emadi博士特别指出，该患者仅在医院住了7天，这是FDA要求的方案强制规定；其余时间都在家中接受治疗。这与传统化疗或静脉注射免疫疗法需要长时间住院、频繁输液和使用大量静脉抗生素形成了鲜明对比。“如果在一月十六日那天你问我，我能否预料到一个治疗周期后能看到这种疗效，我是不会相信的。”Emadi博士在接受采访时激动地表示，“这是白血病医生梦寐以求的最终结果。”
皮下注射的巨大优势：开启MPAL治疗新篇章
皮下注射博纳吐单抗的成功，不仅仅是疗效上的突破，更是治疗模式上的一大进步。
便捷性与患者负担的减轻
皮下注射的给药方式极大地简化了治疗流程。患者无需长时间在医院接受静脉输注，减少了往返医院的奔波和住院的成本。对于行动不便或居住在偏远地区的患者来说，这无疑是巨大的福音。它解放了患者的时间，让他们能够更好地回归家庭和社会生活。
提升患者生活质量与依从性
传统静脉输液带来的不适感、住院的限制，以及对日常活动的干扰，往往会降低患者的治疗依从性。皮下注射则能显著改善这些问题。患者可以在家中或当地诊所接受治疗，减少了治疗对个人生活的影响，从而提升了治疗的依从性和整体生活质量。对于文章中提到的77岁高龄患者，能够在家中治疗并保持每天步行2英里的活力，正是这种便捷性带来的最直接体现。
副作用管理与安全性考量
博纳吐单抗作为一种强效的免疫疗法，其主要的副作用包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性。CRS是由于T细胞被激活后释放大量炎症因子引起的全身性炎症反应，可表现为发热、疲劳、肌痛、低血压等，严重时甚至危及生命。神经系统毒性则可能表现为头痛、癫痫、脑病等。
尽管副作用存在，但临床实践中已积累了丰富的管理经验。例如，对于CRS，可以通过使用托珠单抗等药物进行干预。此次皮下注射试验中，首例患者仅出现1级CRS，且耐受良好，这提示皮下注射方案可能在副作用谱上具有一定优势，或至少与静脉注射方案相当，为患者提供了更安全、更舒适的治疗体验。这对于老年和体弱患者尤为重要，因为他们对药物副作用的耐受性普遍较低。
展望未来：博纳吐单抗在MPAL治疗中的潜力与MedFind的助益
虽然目前仅有一例患者的早期数据，但其潜力已足以引发临床界的广泛关注和期待。
对临床实践的深远影响
如果后续临床试验能够进一步证实皮下注射博纳吐单抗在MPAL患者中的安全性和有效性，它将可能成为MPAL领域的第一个靶向治疗药物，彻底改变当前无标准化治疗方案的困境。这将为血液病医生提供一个强大的新武器，显著改善MPAL患者的预后和生活质量。
临床试验的下一步计划与全球招募
Emadi博士强调，虽然目前只有一例患者的数据，但这一成果已经足以鼓励其他中心加入研究。该试验计划扩展到全球15个临床中心，以加速患者招募，尽快完成研究，并获得更全面的数据。Emadi博士表示，他们非常欢迎来自全美国的患者转诊，甚至全球范围内的国际患者也可以联系他们，以评估是否符合入组条件。这意味着，无论是美国本土还是其他国家的MPAL患者，都有机会参与到这项前沿研究中，获得潜在的治疗机会。
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结语
博纳吐单抗皮下注射在混合表型急性白血病（MPAL）治疗中展现的早期潜力，无疑是血液肿瘤领域的一大里程碑。它不仅可能为这种罕见且预后不佳的疾病带来首个高效且便捷的靶向治疗方案，更通过皮下注射的方式，显著提升了患者的治疗体验和生活质量。我们期待未来更大规模的临床数据能够进一步证实这一突破，让更多的MPAL患者能够受益。
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参考文献
- WVU Cancer Institute first in the world to treat ultra-rare leukemia using novel subcutaneous immunotherapy. News Release. WVUMedicine. February 17, 2026. Accessed February 23, 2026. https://wvumedicine.org/news-feed/news-article/WVU-Medicine/Front-Page/wvu-cancer-institute-first-in-the-world-to-treat-ultra-rare-leukemia-using-novel-subcutaneous-immunotherapy/
- Subcutaneous blinatumomab for treatment of adult patients with CD19-positive mixed phenotype acute leukemia (MPAL). ClinicalTrials.gov. Updated January 21, 2026. Accessed February 23, 2026. https://clinicaltrials.gov/study/NCT07222579
