ICT01获FDA突破性疗法认定：急性髓系白血病（AML）不适合化疗患者的一线治疗新希望！
对于被诊断为急性髓系白血病（AML）的患者及其家庭来说，每一次新的治疗突破都意味着一份沉甸甸的希望。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予创新药物ICT01（又称IPN60340）突破性疗法认定，用于联合维奈克拉（点击查看购买渠道与价格）和阿扎胞苷，作为不适合接受强化化疗的初诊AML患者的一线治疗方案。这一重磅消息，无疑为那些因年龄较大或伴有其他疾病而无法承受传统化疗的AML患者，带来了前所未有的治疗曙光。
急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常的原始髓系细胞（白血病细胞）大量增殖，抑制正常造血功能，并可能浸润到血液、淋巴结、脾脏、肝脏等器官。AML进展迅速，如果不及时治疗，病情会急剧恶化，危及生命。根据世界卫生组织（WHO）的分类，AML是成人最常见的急性白血病类型。对于年轻、体能状况良好的患者，通常会采用高强度诱导化疗，以期达到完全缓解。然而，对于年龄超过75岁或伴有严重合并症（如心脏病、肾病、严重感染等）的患者，强化化疗的毒副作用往往难以承受，治疗选择有限，预后也相对较差。这部分“不适合强化化疗”的患者，长期以来面临着巨大的治疗困境，亟需更安全、更有效的治疗方案。
ICT01：激活人体自身免疫力的创新武器
ICT01究竟是何方神圣？它是一种“同类首创”的BTN3A靶向单克隆抗体药物。听起来很专业，但简单来说，它通过靶向一种名为BTN3A的蛋白质，来选择性地激活我们身体里一种特殊的免疫细胞——γ9δ2 T细胞。γ9δ2 T细胞是人体免疫系统中的“巡逻兵”，它们在识别和清除癌细胞以及感染方面发挥着关键作用。BTN3A的3种亚型在多种实体瘤和血液系统恶性肿瘤中都存在高表达，同时也在先天性和适应性免疫细胞表面存在。通过激活γ9δ2 T细胞，ICT01能够调动患者自身的免疫系统，更精准、更有效地攻击白血病细胞，从而增强抗白血病活性。
与传统的化疗或靶向治疗不同，ICT01代表了一种全新的免疫治疗策略。它不是直接杀死癌细胞，而是“唤醒”并“武装”患者自身的免疫细胞去对抗癌症。这种机制的独特之处在于，它利用了人体固有的抗癌能力，有望在减少传统治疗副作用的同时，实现更持久的抗肿瘤效果。
“黄金组合”：ICT01联合维奈克拉与阿扎胞苷
此次获得突破性疗法认定的，是ICT01与两种已在AML治疗中广泛使用的药物——维奈克拉和阿扎胞苷的“三联疗法”。
- 维奈克拉（Venetoclax）是一种Bcl-2抑制剂，通过阻断Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的程序性死亡（凋亡），从而杀死癌细胞。它在AML治疗中，特别是与低甲基化药物（如阿扎胞苷）联用时，已显示出显著疗效。
- 阿扎胞苷（Azacitidine）是一种低甲基化药物，通过改变癌细胞的DNA甲基化状态，重新激活一些被癌细胞“关闭”的抑癌基因，从而抑制癌细胞的生长和增殖。
这三者强强联合，ICT01负责激活免疫系统，维奈克拉和阿扎胞苷则从不同机制直接打击白血病细胞。这种多靶点、多机制的协同作用，有望产生“1+1+1>3”的效果，为AML患者带来更深层次、更持久的缓解。
EVICTION临床试验揭示惊人疗效与安全性
ICT01获得FDA突破性疗法认定的重要依据，是其在1/2期EVICTION临床试验（NCT04243499）中令人鼓舞的数据。这项研究专门针对初诊的、不适合强化化疗的AML患者。让我们深入了解一下这项试验的关键发现：
1. 试验设计与患者人群
EVICTION试验是一个“首次人体”研究，分为剂量爬坡（第一部分）和队列扩展（第二部分）。其中，F队列专门纳入了新诊断的AML患者，这些患者年龄至少75岁或不适合强化化疗。研究排除了适合强化化疗/造血干细胞移植的患者，以及具有特定染色体异常或既往接受过维奈克拉治疗的患者等。符合条件的患者被随机分配到ICT01低剂量组（10 mg）或高剂量组（75 mg），均联合维奈克拉和阿扎胞苷，每4周一个周期。后续的剂量扩展阶段则推荐使用10 mg的剂量。
2. 疗效数据：完全缓解率显著提高
在2025年ASH年会上公布的EVICTION试验F队列更新数据显示，该三联疗法在57名初诊AML患者中显示出高缓解率：
- ICT01低剂量组（n=38）：完全缓解（CR）率高达71%（95%置信区间：54%-85%），复合完全缓解（CRc）率更是达到84%。
- ICT01高剂量组（n=16）：完全缓解（CR）率为44%（95%置信区间：20%-70%）。
完全缓解（CR）意味着骨髓中白血病细胞比例低于5%，外周血象恢复正常，且没有髓外白血病证据。复合完全缓解（CRc）则包括CR以及伴有血小板不完全恢复的完全缓解（CRp）等。这些数据对于不适合强化化疗的AML患者而言，是极其振奋人心的。药物开发商Ipsen表示，这些完全缓解率几乎是历史标准治疗方案的两倍！更令人欣喜的是，无论患者的分子亚型如何，包括那些对传统治疗反应较差的亚型，都观察到了积极的治疗反应，这表明ICT01具有广谱的抗白血病潜力。
3. 生存数据：早期趋势积极
中位随访10.8个月（95%置信区间：8.9-12.8）时，ICT01低剂量组的中位缓解持续时间（DoR）尚未达到（NR），而高剂量组为9.3个月。在总生存期（OS）方面，ICT01低剂量组的中位OS也尚未达到（95%置信区间：10.4-NR），而高剂量组为10.9个月。低剂量组的12个月OS率为62%，而高剂量组为38%。尽管OS数据仍在成熟中，但低剂量组已显示出早期积极的生存趋势，这对于预后较差的AML患者群体来说，是极具临床意义的突破。
总生存期（OS）是指从治疗开始到任何原因导致死亡的时间，是衡量癌症治疗效果最重要的指标之一。
4. 安全性与耐受性：风险可控
在安全性方面，ICT01三联疗法表现出良好的耐受性，风险-获益特征良好。常见的血液学毒性与维奈克拉/阿扎胞苷方案预期一致。细胞因子释放综合征（CRS）的总发生率在低剂量组为10%，高剂量组为13%，且大多数为低级别事件。值得注意的是，低剂量组的5级脓毒症和肺炎的发生率低于高剂量组。30天死亡率为4%，且没有死亡事件被归因于ICT01本身。这表明ICT01在提供显著疗效的同时，其安全性也在可控范围内，对于体能较差的患者尤为重要。
FDA突破性疗法认定意味着什么？
FDA突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）是FDA为治疗严重或危及生命的疾病，且初步临床证据表明可能比现有疗法有显著改善的新药，提供的一种快速审评通道。获得此认定意味着：
- 加速开发与审评：FDA将与药物开发商密切合作，提供指导，加速药物的开发和审评过程，以便更快地将有潜力的创新疗法带给患者。
- 优先审查：在提交上市申请时，该药物将获得优先审查。
- 满足未被满足的临床需求：这表明FDA认可该药物在解决特定疾病领域（如不适合强化化疗的AML）未被满足的巨大临床需求方面具有潜力。
在此之前，ICT01联合阿扎胞苷和维奈克拉作为初诊AML患者的一线治疗，已于2024年9月获得FDA快速通道认定（Fast Track Designation）。此外，在2025年7月，ICT01还获得了FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定（Orphan Drug Designation），用于治疗AML。这些认定都充分体现了监管机构对ICT01治疗AML潜力的认可和重视。
MedFind：陪伴您抗癌路上的坚定伙伴
ICT01获得FDA突破性疗法认定，无疑为不适合强化化疗的急性髓系白血病患者带来了新的希望。这不仅是医学研究的胜利，更是无数患者和家庭期盼已久的福音。随着临床开发的进一步推进，我们期待这款创新药物能早日惠及全球患者。
作为一家致力于为癌症患者提供最新抗癌资讯和药物信息的平台，MedFind将持续关注ICT01等前沿药物的最新进展。我们深知患者和家属在抗癌路上的焦虑与不易，因此我们致力于提供专业、客观、温暖的支持。
如果您对ICT01或其他抗癌药物的治疗方案、临床试验信息、海外购药渠道或价格有任何疑问，请不要犹豫，随时咨询MedFind。我们提供专业的海外购药与国际直邮服务，并有AI辅助问诊，旨在帮助您获取最适合的治疗方案，减轻您的负担，点亮您的抗癌之路。MedFind，您抗癌路上的坚定伙伴！
