美国癌症研究协会（AACR）近日发布了其首份《儿科癌症进展报告》（Pediatric Cancer Progress Report）。这份报告不仅全面展示了儿童和青少年癌症（0-19岁）治疗领域所取得的里程碑式进展，同时也坦诚指出了当前面临的严峻挑战，并呼吁联邦机构采取行动，加大对儿科癌症研究的支持力度。对于正在寻求最新、最有效治疗方案的癌症患者及家属而言，这份报告提供了关于治疗标准、最新方案和未来希望的重要参考。
报告中最令人鼓舞的数据是生存率的显著提升。自20世纪70年代以来，美国儿科癌症患者的5年生存率持续改善，从70年代中期的63%大幅提高至2015年至2021年的87%。此外，自1970年以来，儿科癌症的死亡率累计下降了76%。这些进步的背后，是医学界对儿科癌症独特生物学特性更深入的理解，包括临床上可操作的基因变异、复杂的基因组重排，以及在近18%的病例中发现的遗传性癌症易感基因突变。
历史性突破：儿童癌症生存率的显著提升
儿童癌症并非成人癌症的“缩小版”。儿科肿瘤具有其独特的分子特征和发病机制，这要求研究人员和临床医生必须采取不同的策略。随着基因测序技术的普及和深入研究，我们现在能够更精准地识别这些独特的特征，从而指导更具针对性的治疗。正是基于对儿科肿瘤基因组学的全面认识，才促成了过去几十年间生存率的飞跃。
然而，尽管整体数据令人振奋，但报告也明确指出，某些癌症类型，如胶质瘤（Glioma）和肉瘤（Sarcoma），其5年生存率仍然持续偏低，仅为25%。此外，预计到2025年，美国将新增约15,000例儿科癌症诊断病例。儿科癌症护理中心的稀缺性，使得少数族裔和农村居民等特定患者群体处于不利地位。在美国，非西班牙裔黑人儿科癌症患者的死亡风险比非西班牙裔白人患者高出30%。这凸显了医疗资源分配不均和健康公平性亟待解决的问题。
创新疗法驱动进步：靶向药与免疫疗法的爆发
过去十年间，临床界对儿科癌症的关注度显著提高，这直接体现在新疗法的审批数量上。报告强调，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了超过20种分子靶向疗法和10多种免疫疗法用于儿科癌症治疗。从2012年到2021年，FDA批准的儿科癌症药物占所有癌症药物的比例从5.9%上升到13.8%。
分子靶向治疗的精准打击
分子靶向疗法是基于对肿瘤细胞特定分子靶点的理解而设计的药物。在儿科肿瘤中，70%或更多的肿瘤被发现具有临床上可操作的基因变异。例如，针对特定融合基因或信号通路突变的药物，能够精准地阻断癌细胞的生长信号，同时最大限度地减少对正常细胞的伤害。这种“精准医疗”的理念，极大地提高了治疗的有效性和患者的生活质量。对于许多罕见或复发的儿科癌症，靶向药提供了传统化疗无法比拟的希望。
免疫疗法：激活身体自身的防御系统
免疫疗法通过增强患者自身的免疫系统来识别和攻击癌细胞。虽然免疫检查点抑制剂在成人癌症中取得了巨大成功，但在儿科癌症中的应用仍在快速发展中。报告中提到的获批免疫疗法，包括嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法等，已在某些血液肿瘤中展现出惊人的疗效。这些创新疗法的快速发展，得益于对儿科肿瘤微环境和免疫逃逸机制的深入了解。
对于需要获取这些最新、尚未在国内上市的创新药物的患者家庭，了解全球药物审批进度和国际抗癌药品代购与国际直邮服务是至关重要的一步。
精准诊断工具的革命：液体活检与AI的应用
先进的诊断工具是推动治疗进步的基石。报告重点介绍了两种正在改变儿科癌症诊断和监测方式的前沿技术：
1. 液体活检（Liquid Biopsies）
液体活检是一种微创的癌症筛查技术，它通过分析血液或脑脊液中的肿瘤DNA（ctDNA）来检测肿瘤。相比传统的影像学检查，液体活检能够更早、更便捷地发现肿瘤复发或进展的迹象。例如，在遗传性李-佛美尼综合征（Li-Fraumeni syndrome）患者中，液体活检能够将检测时间表提前数月。这项技术在监测治疗反应、评估微小残留病灶（MRD）以及指导后续治疗方面显示出巨大的潜力。
2. CRISPR基因编辑与人工智能（AI）
报告指出，利用CRISPR基因编辑工具，研究人员可以在基因层面精确地重现和研究遗传突变，从而更好地理解这些突变对患者的影响，加速新药靶点的发现。此外，人工智能（AI）在癌症筛查中的应用也取得了惊人的准确率。在针对视网膜母细胞瘤或癌症易感综合征患者的独立研究中，AI驱动的儿科癌症筛查工具准确率分别达到了97%和99.5%。AI不仅能辅助诊断，还能帮助分析复杂的基因组数据，预测治疗反应，从而实现真正的个性化治疗。
正是这些研究和临床的进步，使得儿科癌症幸存者的数量从1997年的27万人增加到2022年的超过52.1万人。
持续的挑战：全球不平等与长期生存者的困境
尽管进展显著，但儿科癌症领域仍存在重大改进空间，尤其是在全球健康公平和长期生存者护理方面。
全球医疗资源的巨大鸿沟
全球每年约有40万例儿科癌症病例，其中至少80%发生在低收入或中等收入国家。报告指出，这些地区的患者生存率明显偏低。例如，在资源丰富的美国，视网膜母细胞瘤的生存率高达98%，而在低收入国家，这一数字仅为57%。总体而言，低收入国家所有儿科癌症的5年生存率不超过30%，而美国则为85%。报告强调，建立更强大、更广泛的医疗护理网络，是弥合低收入和高收入国家之间儿科癌症差距的关键步骤。
长期生存者面临的健康与社会挑战
随着幸存者人数的增加，他们面临的长期健康问题也日益突出。儿科癌症幸存者在其一生中会经历各种心理、身体、经济或社会方面的挑战。报告指出，高达90%的儿科癌症幸存者在50岁时，所患的慢性健康状况数量几乎是普通人的两倍。此外，对389,000名儿科癌症幸存者的回顾性研究显示，他们的大学毕业率、婚姻率和生育率均低于普通人群，分别低约30%、30%和40%。
这要求医疗系统不仅要关注治愈率，更要建立完善的长期随访和支持体系，帮助幸存者更好地融入社会，提高他们的生活质量。对于患者和家属来说，了解长期生存的风险和管理策略，并获得个性化的健康指导至关重要。如果您对后续治疗、康复管理或药物相互作用有疑问，可以考虑使用AI 辅助问诊服务获取初步的专业建议。
展望未来：科研投入与政策改革的呼吁
AACR报告为儿科癌症研究提出了明确的下一步建议，核心在于呼吁联邦政府加大对科研机构的资金投入。报告建议美国国立卫生研究院（NIH）和国家癌症研究所（NCI）的年度预算应分别达到513.03亿美元和79.34亿美元。
除了预算建议，报告还提出了以下关键的未来研究方向和政策改革：
- 现代化临床试验：通过监管和政策改革，使临床试验能够纳入更多来自低收入国家的患者，确保研究结果的全球适用性。
- 数据潜能的释放：利用AI工具，充分挖掘现有医疗数据的巨大潜力，加速新发现和治疗方案的转化。
- 健康公平投资：报告估计，投资于公平的儿科癌症护理未来，可以挽救620万人的生命，并产生近20亿美元的经济效益。
报告的联合主席Elaine R. Mardis博士表示：“癌症对任何人来说都是毁灭性的诊断，但当它影响到儿童或青少年时，尤其令人悲痛，因为它危及了他们拥有完整人生的前景，并深刻影响着患者及其家庭。”她强调，通过大胆的愿景、坚定的奉献和持续的支持，我们可以将今天的挑战转化为明天的治愈，为受癌症影响的儿童和青少年带来新的希望。
对于患者家庭而言，紧密关注这些国际权威机构发布的最新进展和指南，是确保获得最佳治疗选择的关键。MedFind致力于提供药物信息、治疗方案解读、临床研究与指南资讯，帮助患者及时了解全球最新的儿科癌症治疗动态，为治疗决策提供信息支持。
参考文献
- AACR Pediatric Cancer Progress Report 2025 release. December 4, 2025. Accessed December 15, 2025.
- AACR Pediatric Cancer Progress Report 2025. December 4, 2025. Accessed December 15, 2025.
